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Ricerca traslazionale avanzata sulla leucemia infantile

21 settembre 2023 aggiornato da: Kathy Chan, Chinese University of Hong Kong

Promuovere il progresso terapeutico della leucemia infantile attraverso una ricerca traslazionale avanzata con impatto immediato ea lungo termine

La prognosi dei bambini con leucemia, il cancro pediatrico più comune, è notevolmente migliorata. Tuttavia, la recidiva si verifica ancora nel 15-40% dei pazienti con una probabilità di sopravvivenza <50%, che è improbabile che venga potenziata dall'intensificazione della chemioterapia standard a causa della travolgente tossicità. L'avvento di terapie mirate efficaci e sicure per i casi ad alto rischio è quindi imperativo. Questo studio costituisce due progetti di ricerca che mirano a guidare i progressi terapeutici.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La prima parte dello studio mirava a studiare la genomica e il profilo di sensibilità ai farmaci della leucemia infantile e la sua potenziale applicazione per la medicina di precisione.

La seconda parte dello studio mirava a sviluppare un nuovo anticorpo per il trattamento della leucemia infantile mediante esperimenti su modelli animali.

Progetto:

Progetto 1: Il sequenziamento dell'intero esoma e dell'RNA sarà eseguito su bambini con leucemia (ALL, AML, MPAL, JMML, MDS) reclutati in modo prospettico nell'ospedale pediatrico di Hong Kong. I campioni saranno sottoposti a screening per la loro sensibilità ad agenti mirati preselezionati e clinicamente accessibili in un sistema di coltura ex vivo. I risultati per i pazienti ad alto rischio saranno sottoposti all'ampio tumore per la valutazione.

Progetto 2: candidati anticorpali completamente umani identificati mediante phage display saranno ingegnerizzati in forme terapeutiche e valutati per l'efficacia e la sicurezza in xenotrapianti derivati ​​da pazienti di B-ALL recidivante/refrattaria e in topi transgenici. I meccanismi d'azione saranno identificati mediante sequenziamento dell'RNA di singola cellula.

Significato:

L'implementazione della genomica funzionale potrebbe identificare i pazienti affetti da leucemia che beneficeranno di terapie mirate e consentire la personalizzazione della medicina di precisione. Gli anticorpi inventati potrebbero essere spostati in studi clinici per il salvataggio di B-ALL pediatrica ad alto rischio. È previsto un impatto immediato ea lungo termine sulla terapia della leucemia infantile.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Hksar
      • Hong Kong, Hksar, Cina
        • Reclutamento
        • Hong Kong Children Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I bambini sospettati o con diagnosi di leucemia alla presentazione saranno reclutati per lo studio.

Descrizione

Elenco dei criteri di inclusione:

  1. leucemia linfoblastica acuta (ALL) o
  2. leucemia mieloide acuta (AML) o

3 .misto leucemia acuta fenotipica (MPAL) o

4. leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) o

5. sindromi mielodisplastiche (MDS) o

6. donatore normale di midollo osseo

Elenco dei criteri di esclusione:

  1. Questo studio non recluterà soggetti che non sono in grado di comprendere l'inglese o il cinese.
  2. Rifiuto del paziente o del genitore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Leucemia infantile
Vengono raccolti campioni di sangue periferico e midollo osseo per analisi genetiche, test di sensibilità ai farmaci in vitro e esperimenti sugli animali.
Genetico: RNA-seq
Analisi dell'espressione genica e dei trascritti di fusione
Genetico: sequenziamento dell'intero esone
Analisi dell'alternanza genetica
Altro: Test di citogenetica
La remissione e la recidiva sono monitorate mediante analisi citogenetiche.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Alterazioni genetiche della leucemia infantile
Lasso di tempo: Linea di base
L'associazione dei dati di mutazione con i profili di sensibilità ai farmaci e la sopravvivenza libera da malattia/sopravvivenza globale vengono analizzati utilizzando metodi statistici standard.
Linea di base
Profili di espressione genica della leucemia infantile
Lasso di tempo: Linea di base
Il trascrittoma globale e le trascrizioni di fusione dei blasti leucemici sono identificati mediante sequenziamento dell'RNA.
Linea di base
Profili di sensibilità ai farmaci
Lasso di tempo: Linea di base
I risultati di sensibilità al farmaco della coltura ex vivo derivata da blasti di singoli pazienti sono presentati come valori IC50 e AUC.
Linea di base
Efficacia degli anticorpi per il trattamento della leucemia infantile
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
Saggi biochimici e biologici in vitro e xenotrapianti derivati ​​da pazienti leucemici in vivo vengono utilizzati per caratterizzare l'efficacia e la tossicità dei nuovi corpi immunitari umani.
Fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chinese University of Hong Kong

Investigatori

  • Investigatore principale: Kam Tong Leung, Ph. D., Chinese University of Hong Kong

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HKCH-REC-2020-012

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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