高危 DM II 患者的 HF 患病率和 HF 演变 (HF-LanDMark)

背景/理由：

心力衰竭 (HF) 是心血管发病率和死亡率的主要原因，也是糖尿病 (DM) 患者最常见的紧急心血管 (CV) 表现之一。 患有 DM 的成年人的 HF 发病率高于未患 DM 的成年人。 此外，在心衰患者中，那些被诊断患有糖尿病的患者因心衰 (HHF) 而因 CV 死亡或住院的风险更高。 由于 DM、动脉粥样硬化性 CV 疾病和 HF 的交集，确定既安全又能有效降低 CV 风险的糖尿病治疗方法至关重要。 最近，三项大型随机试验表明，用于治疗 DM 的钠-葡萄糖转运蛋白 2 (SGLT2) 抑制剂可显着降低 HHF 的风险。 此外，最近的证据表明，无论是否存在 DM，SGLT2 抑制剂达格列净在降低已确诊心衰和射血分数降低的患者心衰恶化或 CV 相关死亡风险方面的有益作用。

根据美国心脏病学会/美国心脏协会 (ACC/AHA)，DM ​​患者至少患有 A 期 HF；因此，早期识别高危患者并及时进行药物治疗不仅可以缓解症状，还可以延缓心衰的发展。 鉴于关于糖尿病患者 HF 分期分类的流行病学数据稀缺以及影像学和循环生物标志物可能具有重要的预后价值这一事实，迫切需要对高危患者进行全面的表型表征，以提供有价值的见解支持最佳护理过渡，并及时将符合特定特征的未识别 HF 患者转诊给 HF 专家，以进行适当的诊断评估以及最佳治疗和后续护理的计划。 鉴于上述情况，这项流行病学研究旨在生成关于 HF 阶段的患病率和演变的新的真实世界数据，并探索在被诊断为 2 型糖尿病 (T2DM) 的患者中有症状的 HF 发展的潜在决定因素过去 5 年在希腊处于高 CV 风险的人。 这项研究与心脏成像和循环生物标志物数据相辅相成，可以为创建一种算法来提供必要的数据，用于选择可以从医疗干预中获得更大益处的高危人群。 此外，该研究将尝试按 HF 阶段衡量 HF 和 CV 相关医疗保健资源利用 (HCRU) 的负担，并捕捉症状性 HF 对患者感知健康状况的影响。

目标和假设：

该研究不打算拒绝或肯定任何正式的统计假设。 值得注意的是，在以下目标中使用的术语“总体研究人群”包括在研究入组时未诊断为心衰且符合研究资格标准的高 CV 风险 T2DM 患者。

主要目的 本研究的主要目的是估计之前未确诊的、有症状的（临床上明显的）HF 的患病率，并确定 HF 分期（根据 ACC/AHA 分类定义）在整个研究人群和纽约州的分布心脏协会 (NYHA) 功能分类。

次要目标

• 评估在整个研究人群的 2 年观察期内和入组时的 HF 阶段，HF 阶段的演变和 HF 造成的功能限制的严重程度（根据 NYHA 分类评估）。
• 评估入组时临床前心衰（A 期和 B 期）研究亚群在 2 年观察期内症状性心衰的发生率。
• 在入组时心衰 B 期的研究亚群中，估计从入组时无症状左心室功能障碍（B 期）到有症状心衰的进展率。
• 描述整个研究人群的基线临床、生化和超声心动图特征，以及入组时的 HF 分期。
• 捕捉患者对 HF 对健康状况（症状、功能和生活质量）的影响，并使用短版本的 HF 特定堪萨斯测量入组后 6 个月和 24 个月的健康状况变化城市心肌病问卷 (KCCQ-12) 在入组时诊断为症状性 HF（C 期）的研究亚群中。
• 在整个研究人群的 2 年观察期内以及入组时的 HF 阶段，根据住院和门诊医疗保健遭遇以及医疗程序/干预/测试的使用来评估 HF 和 CV 相关的 HCRU。

探索目标

• 确定哪些基线临床、超声心动图和生化参数与登记时的 HF 阶段相关，并确定症状性 HF 的潜在预测因子。
• 在入组时患有临床前心衰的研究亚群中，确定与从临床前心衰进展为症状性心衰相关的基线临床、超声心动图和生化参数。
• 探讨 NT-proBNP 水平从入学到 6 个月的变化是否可以作为整个研究人群中 HF 和 CV 相关发病率和死亡率结果的可能预测因子。
• 确定经历急性肾损伤事件的患者数量
• 探索研究观察期间 eGFR 的变化

方法：

学习规划：

这是一项基于主要和次要数据收集的流行病学、单一国家、多中心、为期 2 年的前瞻性队列研究，其中将包括在希腊现实生活中管理的 300 名符合条件的 T2DM 患者的代表性样本。 将应用横断面方法来解决研究的主要目标（HF 患病率）并确定与 HF 分期相关的潜在预测因子和入组时出现症状性 HF，而前瞻性队列阶段将捕获 2 年进展为症状性 HF 的发生率以及感兴趣的长期结果。 将根据药物流行病学良好规范和当地规章制度进行研究并进行报告。 该研究将由大约 8 个心脏科室进行，这些科室是 HF 卓越中心。 此外，为了促进招聘，将形成一个转介网络，由内分泌学家、糖尿病学家、内科医生和治疗糖尿病的全科医生组成，并在私营医疗机构或公共卫生机构执业。

整个研究持续时间预计为 51 个月，包括每位患者 27 个月的招募期和 24 个月的观察期。 每位患者将被随访长达 24 个月，或直至死亡、撤销同意或医生决定患者退出，以较早发生者为准。 随访访问频率将由参与的研究人员决定，但与研究相关的数据将在注册时以及注册后 6、12、18 和 24 个月的数据收集时间点收集。 入组时以及入组后 6 个月和 24 个月的数据收集将在医院进行现场常规临床访问的情况下进行，而 12 个月和 18 个月的数据收集将通过电话联系进行。

数据源）：

数据收集将通过基于网络的数据采集系统 (eCRF) 进行。 主要数据——将在入组时和前瞻性地在按照标准临床实践或通过患者自我报告执行的研究访问/接触期间获得——将主要使用。 关于患者感知健康状况的数据将通过在注册时以及注册后 6 个月和 24 个月完成 KCCQ-12 仪器来收集。 有关患者的医疗、DM 和 CV 相关病史的数据将从患者的医疗记录和患者自我报告中提取（如适用）。 关于特定患者的最佳糖尿病、HF 和 CV 风险管理策略的临床决策独立于和/或在医生做出任何邀请患者参与研究的决定之前做出。 为 T2DM、HF、CV 疾病和任何潜在的 CV 风险因素施用的药物将仅按药物类别记录和呈现。