患有神经内分泌肿瘤 (NEN) 的儿童和成人的自然史研究

背景：

• 神经内分泌肿瘤 (NEN) 分为神经内分泌肿瘤 (NET) 和神经内分泌癌 (NEC)。 这些是罕见的恶性肿瘤，例如发生在胃肠道、胰岛、肺、肾上腺髓质、甲状腺 C 细胞等，并且是具有独特肿瘤生物学、自然史和临床管理问题的异质性肿瘤组。
• 它们的发病率在过去十年中有所增加，每年每 100,000 人中有 6 人发病，占所有恶性肿瘤的 0.46%。
• 大多数 NET 是散发性的，但它们可能是家族性癌症综合征的一部分，例如 1 型多发性内分泌肿瘤 (MEN1)、1 型神经纤维瘤病 (NF1) 或 Von Hippel-Lindau (VHL) 综合征。 而低分化神经内分泌癌 (NEC) 都是类似于肺小细胞癌或大细胞癌的高级别癌。
• 局部 NETs 的治疗是手术切除，然而，对于晚期 NETs 患者有多种治疗选择。 何时应用给定的选项、应使用何种联合治疗方法、应使用多长时间的治疗仍不清楚且存在争议。

客观的：

-描述神经内分泌肿瘤 (NEN) 的自然史。 数据将包括临床表现、疾病进展模式、对治疗干预的反应或缺乏反应、疾病复发和总生存期。

合格：

• 确诊或疑似 NEN 的受试者。
• 年龄大于等于3岁

设计：

• 该方案是方案 19C0016 儿童和成人罕见实体瘤自然历史和生物样本累积研究的子方案。 在主协议上注册并接受主协议中详述的评估后，患者将被注册到这个特定于 NEN 的子协议中。
• 将记录病史，并在整个病程中跟踪患者，特别注意疾病复发和进展的模式、对治疗的反应、反应持续时间和激素产生作为其疾病表现的患者的激素产生。 还将在整个疾病过程中计算肿瘤生长率。