Naturhistorisk undersøgelse af børn og voksne med neuroendokrine neoplasmer (NEN).

Baggrund:

• Neuroendokrine neoplasmer (NEN'er) er opdelt i neuroendokrine tumorer (NET'er) og neuroendokrine karcinomer (NEC'er). Disse er sjældne maligniteter, der forekommer for eksempel i mave-tarmkanalen, øer i bugspytkirtlen, lunger, binyremarven, skjoldbruskkirtel C-celler osv. og er en heterogen gruppe af neoplasmer med unik tumorbiologi, naturhistorie og kliniske håndteringsproblemer.
• Deres forekomst er steget i løbet af det sidste årti, med en forekomst på 6 pr. 100.000 personer om året, og de repræsenterer 0,46% af alle maligne sygdomme.
• De fleste NET'er er sporadiske, men de kan være en del af familiære cancersyndromer såsom multipel endokrin neoplasi type 1 (MEN1), neurofibromatosis type 1 (NF1) eller Von Hippel-Lindau (VHL) syndrom. Mens dårligt differentierede neuroendokrine karcinomer (NEC'er) alle er højkvalitets karcinomer, der ligner småcellet karcinom eller storcellet karcinom i lungen.
• Behandling for lokaliserede NET'er er kirurgisk resektion, men en række terapeutiske muligheder er tilgængelige for patienter med avancerede NET'er. Hvornår en given mulighed skal anvendes, hvilken kombinationsterapeutisk tilgang der skal anvendes, hvor længe behandlingen skal fortsættes, er uklart og kontroversielt.

Objektiv:

-Karakterisere den naturlige historie af neuroendokrine neoplasmer (NEN'er). Data vil omfatte klinisk præsentation, mønstre for sygdomsprogression, respons eller manglende respons på terapeutiske indgreb, sygdomsgentagelse og overordnet overlevelse.

Berettigelse:

• Forsøgspersoner med bekræftet eller mistanke om NEN.
• Alder større end eller lig med 3 år

Design:

• Denne protokol er en underprotokol til protokol 19C0016 Naturhistorie og bioprøvetilkomstundersøgelse for børn og voksne med sjældne solide tumorer. Efter tilmelding til masterprotokollen og undergået evalueringer beskrevet i masterprotokollen, vil patienter blive tilmeldt denne underprotokol, der er specifik for NEN'er.
• Sygehistorier vil blive dokumenteret, og patienter vil blive fulgt gennem hele deres sygdomsforløb, med særlig opmærksomhed på mønstre for sygdomsfornyelse og -progression, respons på terapier, varighed af responser og hormonproduktion hos patienter med hormonproduktion som en manifestation af deres sygdom. Tumorvæksthastigheder vil også blive beregnet gennem hele sygdomsforløbet.