Estudio de Historia Natural de Niños y Adultos con Neoplasias Neuroendocrinas (NEN)

Fondo:

• Las neoplasias neuroendocrinas (NEN) se dividen en tumores neuroendocrinos (NET) y carcinomas neuroendocrinos (NEC). Estos son tumores malignos raros que ocurren, por ejemplo, en el tracto gastrointestinal, los islotes del páncreas, el pulmón, la médula suprarrenal, las células C de la tiroides, etc. y son un grupo heterogéneo de neoplasias con biología tumoral única, historia natural y problemas de manejo clínico.
• Su incidencia ha aumentado en la última década, con una incidencia de 6 por 100.000 personas al año y representan el 0,46% de todas las neoplasias malignas.
• La mayoría de los TNE son esporádicos, pero pueden formar parte de síndromes de cáncer familiar, como la neoplasia endocrina múltiple tipo 1 (MEN1), la neurofibromatosis tipo 1 (NF1) o el síndrome de Von Hippel-Lindau (VHL). Mientras que los carcinomas neuroendocrinos pobremente diferenciados (NEC) son todos carcinomas de alto grado que se asemejan al carcinoma de células pequeñas o al carcinoma de células grandes de pulmón.
• El tratamiento para los TNE localizados es la resección quirúrgica; sin embargo, hay una variedad de opciones terapéuticas disponibles para pacientes con TNE avanzados. No está claro y es controvertido cuándo aplicar una opción dada, qué enfoque terapéutico combinado debe usarse, cuánto tiempo debe continuarse el tratamiento.

Objetivo:

-Caracterizar la historia natural de las neoplasias neuroendocrinas (NEN). Los datos incluirán la presentación clínica, los patrones de progresión de la enfermedad, la respuesta o falta de respuesta a las intervenciones terapéuticas, la recurrencia de la enfermedad y la supervivencia general.

Elegibilidad:

• Sujetos con NEN confirmado o sospechoso.
• Edad mayor o igual a 3 años

Diseño:

• Este protocolo es un subprotocolo del protocolo 19C0016 Estudio de acumulación de muestras biológicas y de historia natural para niños y adultos con tumores sólidos raros. Después de inscribirse en el protocolo maestro y someterse a las evaluaciones detalladas en el protocolo maestro, los pacientes se inscribirán en este subprotocolo específico para NEN.
• Se documentarán los antecedentes médicos y se seguirá a los pacientes a lo largo del curso de sus enfermedades, con especial atención a los patrones de recurrencia y progresión de la enfermedad, la respuesta a las terapias, la duración de las respuestas y la producción de hormonas en pacientes con la producción de hormonas como una manifestación de su enfermedad. Las tasas de crecimiento tumoral también se calcularán a lo largo del curso de la enfermedad.