Studio della storia naturale di bambini e adulti con neoplasie neuroendocrine (NEN).

Sfondo:

• Le neoplasie neuroendocrine (NEN) sono suddivise in tumori neuroendocrini (NET) e carcinomi neuroendocrini (NEC). Si tratta di neoplasie rare che si verificano ad esempio nel tratto gastrointestinale, nelle isole del pancreas, nel polmone, nella midollare del surrene, nelle cellule C della tiroide, ecc. e sono un gruppo eterogeneo di neoplasie con biologia tumorale unica, storia naturale e problemi di gestione clinica.
• La loro incidenza è aumentata nell'ultimo decennio, con un'incidenza di 6 persone ogni 100.000 all'anno e rappresentano lo 0,46% di tutte le neoplasie.
• La maggior parte dei NET sono sporadici, ma possono far parte di sindromi tumorali familiari come la neoplasia endocrina multipla di tipo 1 (MEN1), la neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) o la sindrome di Von Hippel-Lindau (VHL). Mentre i carcinomi neuroendocrini scarsamente differenziati (NEC) sono tutti carcinomi di alto grado che assomigliano al carcinoma a piccole cellule o al carcinoma a grandi cellule del polmone.
• Il trattamento per i NET localizzati è la resezione chirurgica, tuttavia, sono disponibili diverse opzioni terapeutiche per i pazienti con NET avanzati. Non è chiaro e controverso quando applicare una data opzione, quale approccio terapeutico di combinazione dovrebbe essere utilizzato, per quanto tempo il trattamento dovrebbe essere continuato.

Obbiettivo:

-Caratterizzare la storia naturale delle neoplasie neuroendocrine (NEN). I dati includeranno la presentazione clinica, i modelli di progressione della malattia, la risposta o la mancanza di risposta agli interventi terapeutici, la recidiva della malattia e la sopravvivenza globale.

Eleggibilità:

• Soggetti con NEN confermata o sospetta.
• Età maggiore o uguale a 3 anni

Progetto:

• Questo protocollo è un sottoprotocollo del protocollo 19C0016 Natural History and Biospecimen Accrual Study for Children and Adults with Rare Solid Tumors . Dopo l'arruolamento nel protocollo master e dopo aver subito le valutazioni dettagliate nel protocollo master, i pazienti verranno arruolati in questo sottoprotocollo specifico per le NEN.
• Le storie mediche saranno documentate e i pazienti seguiti durante tutto il corso delle loro malattie, con particolare attenzione ai modelli di recidiva e progressione della malattia, risposta alle terapie, durata delle risposte e produzione di ormoni nei pazienti con produzione di ormoni come manifestazione della loro malattia. I tassi di crescita del tumore saranno calcolati anche durante il decorso della malattia.