Badanie historii naturalnej dzieci i dorosłych z nowotworami neuroendokrynnymi (NEN).

Tło:

• Nowotwory neuroendokrynne (NEN) dzielą się na guzy neuroendokrynne (NET) i raki neuroendokrynne (NEC). Są to rzadkie nowotwory występujące np. w przewodzie pokarmowym, wysepkach trzustkowych, płucach, rdzeniu nadnerczy, komórkach C tarczycy itp. i stanowią heterogenną grupę nowotworów o unikalnej biologii nowotworu, przebiegu naturalnym i problemach z postępowaniem klinicznym.
• Ich zapadalność wzrosła w ciągu ostatniej dekady, z zapadalnością 6 na 100 000 osób rocznie i stanowią 0,46% wszystkich nowotworów złośliwych.
• Większość NET występuje sporadycznie, ale mogą być częścią rodzinnych zespołów nowotworowych, takich jak mnoga gruczolakowatość wewnątrzwydzielnicza typu 1 (MEN1), nerwiakowłókniakowatość typu 1 (NF1) lub zespół von Hippel-Lindau (VHL). Podczas gdy słabo zróżnicowane raki neuroendokrynne (NEC) to wszystkie raki o wysokim stopniu złośliwości, które przypominają raka drobnokomórkowego lub raka wielkokomórkowego płuc.
• Leczeniem zlokalizowanych NET jest resekcja chirurgiczna, jednak dla pacjentów z zaawansowanymi NET dostępnych jest wiele opcji terapeutycznych. Niejasne i kontrowersyjne jest, kiedy zastosować daną opcję, jakie leczenie skojarzone zastosować, jak długo kontynuować leczenie.

Cel:

-Charakteryzuje historię naturalną nowotworów neuroendokrynnych (NEN). Dane będą obejmować obraz kliniczny, wzorce progresji choroby, odpowiedź lub brak odpowiedzi na interwencje terapeutyczne, nawrót choroby i całkowity czas przeżycia.

Kwalifikowalność:

• Osoby z potwierdzonym lub podejrzeniem NEN.
• Wiek większy lub równy 3 latom

Projekt:

• Ten protokół jest protokołem podrzędnym protokołu 19C0016 Badanie historii naturalnej i gromadzenie próbek biologicznych dla dzieci i dorosłych z rzadkimi guzami litymi . Po wpisaniu do protokołu głównego i przejściu ocen wyszczególnionych w protokole głównym, pacjenci zostaną włączeni do tego podprotokołu specyficznego dla NEN.
• Historie medyczne będą dokumentowane, a pacjenci będą obserwowani przez cały przebieg ich chorób, ze szczególnym uwzględnieniem wzorców nawrotów i progresji choroby, odpowiedzi na terapie, czasu trwania odpowiedzi i produkcji hormonów u pacjentów, u których produkcja hormonów jest przejawem ich choroby. Tempo wzrostu guza będzie również obliczane w trakcie trwania choroby.