Luonnonhistoriallinen tutkimus lapsille ja aikuisille, joilla on neuroendokriinisia kasvaimia (NEN).

Tausta:

• Neuroendokriiniset kasvaimet (NEN) jaetaan neuroendokriinisiin kasvaimiin (NET) ja neuroendokriinisiin karsinoomiin (NEC). Nämä ovat harvinaisia ​​pahanlaatuisia kasvaimia, joita esiintyy esimerkiksi maha-suolikanavassa, haiman saarekkeissa, keuhkoissa, lisämunuaisen ytimessä, kilpirauhasen C-soluissa jne. ja ne ovat heterogeeninen ryhmä kasvaimia, joilla on ainutlaatuinen kasvainbiologia, luonnollinen historia ja kliiniset hallintaongelmat.
• Niiden ilmaantuvuus on lisääntynyt viimeisen vuosikymmenen aikana, ja ilmaantuvuus on 6 per 100 000 henkilöä vuodessa ja ne edustavat 0,46 prosenttia kaikista pahanlaatuisista kasvaimista.
• Useimmat NET:t ovat satunnaisia, mutta ne voivat olla osa familiaalisia syöpäoireyhtymiä, kuten multippeli endokriininen neoplasia tyyppi 1 (MEN1), neurofibromatoosi tyyppi 1 (NF1) tai Von Hippel-Lindaun (VHL) oireyhtymä. Huonosti erilaistuneet neuroendokriiniset karsinoomat (NEC) ovat kaikki korkealaatuisia karsinoomat, jotka muistuttavat keuhkojen pienisolusyöpää tai suursolukarsinoomaa.
• Paikallisten NET-verkkojen hoito on kirurginen resektio, mutta potilaille, joilla on edistynyt NET-verkko, on saatavilla useita hoitovaihtoehtoja. Milloin tiettyä vaihtoehtoa sovelletaan, mitä yhdistelmähoitoa tulisi käyttää, kuinka kauan hoitoa tulisi jatkaa, on epäselvää ja kiistanalaista.

Tavoite:

- Kuvaile neuroendokriinisten kasvainten (NEN) luonnollista historiaa. Tiedot sisältävät kliinisen esityksen, taudin etenemismallit, vasteen tai vasteen puuttumisen terapeuttisiin toimenpiteisiin, taudin uusiutumisen ja kokonaiseloonjäämisen.

Kelpoisuus:

• Kohteet, joilla on vahvistettu tai epäilty NEN:ää.
• Ikä yli tai yhtä suuri kuin 3 vuotta vanha

Design:

• Tämä protokolla on protokollan 19C0016 Natural History and Biospecimen Accrual Study lapsille ja aikuisille, joilla on harvinaisia ​​kiinteitä kasvaimia, aliprotokolla. Pääprotokollan rekisteröinnin ja pääprotokollassa kuvattujen arvioiden jälkeen potilaat rekisteröidään tähän NEN-kohtaiseen aliprotokollaan.
• Sairaushistoria dokumentoidaan, ja potilaita seurataan koko sairautensa ajan kiinnittäen erityistä huomiota taudin uusiutumis- ja etenemismalleihin, hoitovasteisiin, vasteiden kestoon ja hormonituotantoon potilailla, joiden hormonituotanto on sairauden ilmentymä. Kasvaimen kasvunopeudet lasketaan myös koko taudin kulun ajan.