Neuroendokrin daganatos (NEN) gyermekek és felnőttek természetrajzi tanulmánya

Háttér:

• A neuroendokrin daganatok (NEN) neuroendokrin daganatokra (NET) és neuroendokrin karcinómákra (NEC) oszthatók. Ezek ritka rosszindulatú daganatok, amelyek például a gyomor-bél traktusban, a hasnyálmirigy szigetein, a tüdőben, a mellékvese velőjében, a pajzsmirigy C-sejtjeiben stb. fordulnak elő, és a daganatok heterogén csoportját alkotják, egyedi tumorbiológiával, természeti anamnézissel és klinikai kezelési problémákkal.
• Előfordulásuk az elmúlt évtizedben nőtt, évente 100 000 főből 6, és az összes rosszindulatú daganat 0,46%-át teszik ki.
• A legtöbb NET szórványos, de része lehet olyan családi rákos szindrómának, mint az 1-es típusú többszörös endokrin neoplázia (MEN1), az 1-es típusú neurofibromatózis (NF1) vagy a Von Hippel-Lindaau (VHL) szindróma. Míg a rosszul differenciált neuroendokrin karcinómák (NEC) mind magas fokú karcinómák, amelyek kissejtes karcinómához vagy nagysejtes tüdőkarcinómához hasonlítanak.
• A lokalizált NET-ek kezelése sebészi reszekció, azonban a fejlett NET-ben szenvedő betegek számára számos terápiás lehetőség áll rendelkezésre. Nem világos és ellentmondásos, hogy mikor kell alkalmazni egy adott lehetőséget, milyen kombinációs terápiás megközelítést kell alkalmazni, meddig kell folytatni a kezelést.

Célkitűzés:

- Jellemezze a neuroendokrin daganatok (NEN) természetrajzát. Az adatok magukban foglalják a klinikai képet, a betegség progressziójának mintázatait, a terápiás beavatkozásokra adott választ vagy válasz hiányát, a betegség kiújulását és az általános túlélést.

Jogosultság:

• Olyan alanyok, akiknél megerősített vagy gyanús NEN.
• 3 éves vagy annál nagyobb életkor

Tervezés:

• Ez a protokoll a 19C0016. sz. Természettörténeti és biomintagyűjtési vizsgálat ritka szilárd daganatos gyermekek és felnőttek számára készült protokoll alprotokollja. A főprotokollba való beiratkozás és a főprotokollban részletezett kiértékelések elvégzése után a betegek erre a NEN-ekre specifikus alprotokollra kerülnek.
• A kórtörténetet dokumentálni fogják, és a betegeket betegségük teljes időtartama alatt nyomon követik, különös tekintettel a betegség kiújulásának és progressziójának mintázataira, a terápiákra adott válaszreakciókra, a válaszok időtartamára és a hormontermelésre azoknál a betegeknél, akiknél a hormontermelés a betegség megnyilvánulása. A daganat növekedési ütemét is kiszámítják a betegség teljes időtartama alatt.