Naturhistorisk studie av barn og voksne med nevroendokrine neoplasmer (NEN).

Bakgrunn:

• Nevroendokrine neoplasmer (NEN) er delt inn i nevroendokrine svulster (NET) og nevroendokrine karsinomer (NEC). Dette er sjeldne maligniteter som forekommer for eksempel i mage-tarmkanalen, øyer i bukspyttkjertelen, lungene, binyremargen, skjoldbruskkjertelens C-celler, etc. og er en heterogen gruppe av neoplasmer med unik tumorbiologi, naturhistorie og kliniske behandlingsproblemer.
• Forekomsten deres har økt det siste tiåret, med en forekomst på 6 per 100 000 personer i året, og de representerer 0,46 % av alle maligne sykdommer.
• De fleste NET-er er sporadiske, men de kan være en del av familiære kreftsyndromer som multippel endokrin neoplasi type 1 (MEN1), nevrofibromatose type 1 (NF1) eller Von Hippel-Lindau (VHL) syndrom. Mens dårlig differensierte nevroendokrine karsinomer (NEC) alle er høygradige karsinomer som ligner småcellet karsinom eller storcellet karsinom i lungen.
• Behandling for lokaliserte NET er kirurgisk reseksjon, men en rekke terapeutiske alternativer er tilgjengelige for pasienter med avanserte NET. Når man skal bruke et gitt alternativ, hvilken kombinasjonsterapeutisk tilnærming som skal brukes, hvor lenge behandlingen skal fortsette er uklart og kontroversielt.

Objektiv:

-Karakterisere den naturlige historien til nevroendokrine neoplasmer (NEN). Data vil inkludere klinisk presentasjon, mønstre for sykdomsprogresjon, respons eller mangel på respons på terapeutiske intervensjoner, tilbakefall av sykdom og total overlevelse.

Kvalifisering:

• Forsøkspersoner med bekreftet eller mistanke om NEN.
• Alder over eller lik 3 år

Design:

• Denne protokollen er en underprotokoll til protokoll 19C0016 Natural History and Biospecimen Accrual Study for barn og voksne med sjeldne solide svulster. Etter registrering på hovedprotokollen og gjennomgått evalueringer som er beskrevet i hovedprotokollen, vil pasienter bli registrert på denne underprotokollen spesifikk for NEN-er.
• Sykehistorier vil bli dokumentert, og pasienter følges gjennom hele sykdomsforløpet, med særlig oppmerksomhet på mønstre for tilbakefall og progresjon av sykdom, respons på terapier, varighet av responser og hormonproduksjon hos pasienter med hormonproduksjon som en manifestasjon av sykdommen. Tumorveksthastigheter vil også bli beregnet gjennom sykdomsforløpet.