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血友病 A 或 B 患者凝血因子 VIIa Marzeptacog Alfa(活化)的研究

2021年12月2日 更新者:Catalyst Biosciences

评估皮下 Marzeptacog Alfa(活化)用于按需治疗和控制血友病 A 或血友病 B 患者出血事件的有效性和安全性的第 3 期研究:Crimson 1 研究

该试验的目的是评估 MarzAA 与他们的标准护理( SOC )相比,在具有抑制剂的血友病 A 或 B 患者中按需治疗和控制出血事件的安全性和有效性。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (实际的)

18

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Cherkasy、乌克兰
        • "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
      • Kyiv、乌克兰
        • "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
      • Lviv、乌克兰
        • "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
      • Tbilisi、乔治亚州
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Yerevan、亚美尼亚
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
      • Kirov、俄罗斯联邦
        • Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Nizhny Novgorod、俄罗斯联邦
        • Medis, Llc
      • Budapest、匈牙利
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
      • Johannesburg、南非
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Gujrat、印度
        • Nirmal Hospital
      • Karnad、印度
        • K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
      • Lucknow、印度
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
      • Mumbai、印度
        • K.J Somaiya Hospital and Research Centre
      • Mumbai、印度
        • MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
      • Mumbai、印度
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Pune、印度
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
      • Rishīkesh、印度
        • All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
      • Changhua City、台湾
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
      • Taichung、台湾
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Ciudad de mexico、墨西哥
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Durango、墨西哥
        • Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
      • Mexico City、墨西哥
        • Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
      • Firenze、意大利
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milan、意大利
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
      • Napoli、意大利
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Torino、意大利
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
      • Rzeszów、波兰
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
      • Antalya、火鸡
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul、火鸡
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Seyhan、火鸡
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
      • İzmir、火鸡
        • Ege University Medical Faculty
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Lombardi Comprehensive Cancer Center
      • Birmingham、英国
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Liverpool、英国
        • Royal Liverpool University Hospital
      • Southampton、英国
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Málaga、西班牙
        • Hospital de Málaga
      • Ampang、马来西亚
        • Hospital Ampang
      • Kota Bharu、马来西亚
        • Raja Perempuan Zainab II Hospital
      • Kota Kinabalu、马来西亚
        • Queen Elizabeth Hospital Malaysia
      • Kuala Lumpur、马来西亚
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Sungai Petani、马来西亚
        • Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 具有抑制物的先天性血友病 A 或 B 的诊断
  • 男性或女性,12 岁或以上
  • 频繁出血史
  • 12 至 17 岁儿童在进行任何研究相关活动之前,通过签名确认和同意确认知情同意书

排除标准:

  • 以前参加过评估改良 rFVIIa 试剂的临床试验
  • 在 30 天或 5 个半衰期或没有临床效果的情况下接受研究药物
  • 已知对试验或相关产品过敏
  • 中心实验室在筛选时检测到已知的 FVII 或 FVIIa 阳性抗体
  • 患有 A 型或 B 型血友病以外的凝血障碍
  • 免疫抑制
  • 参加的重大禁忌症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:交叉作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:马扎AA
凝血因子 VIIa 变体,皮下注射 60 µg/kg,在出血期间按需给药,止血所需最多 3 剂
一种交叉设计,用于评估 60 µg/kg MarzAA 给药方案与治疗出血事件的护理标准相比的疗效。
有源比较器:护理标准
出血期间按需管理的护理标准
一种交叉设计,用于评估 60 µg/kg MarzAA 给药方案与治疗出血事件的护理标准相比的疗效。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出血事件治疗成功
大体时间:研究药物首次给药后 24 小时
根据研究者的评估与护理标准相比,使用 MarzAA 治疗的出血事件的比例达到基于四分制的止血效果。
研究药物首次给药后 24 小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年5月4日

初级完成 (实际的)

2021年11月15日

研究完成 (实际的)

2021年12月1日

研究注册日期

首次提交

2020年7月24日

首先提交符合 QC 标准的

2020年7月24日

首次发布 (实际的)

2020年7月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年12月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年12月2日

最后验证

2021年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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