Studio del fattore di coagulazione VIIa Marzeptacog Alfa (attivato) in soggetti con emofilia A o B
2 dicembre 2021 aggiornato da: Catalyst Biosciences
Studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Marzeptacog Alfa sottocutaneo (attivato) per il trattamento su richiesta e il controllo degli episodi di sanguinamento in soggetti con emofilia A o emofilia B, con inibitori: lo studio Crimson 1
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di MarzAA per il trattamento su richiesta e il controllo degli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A o B con inibitori rispetto al loro standard di cura (SOC).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Yerevan, Armenia
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
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Kirov, Federazione Russa
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Nizhny Novgorod, Federazione Russa
- Medis, Llc
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Tbilisi, Georgia
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
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Gujrat, India
- Nirmal Hospital
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Karnad, India
- K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
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Lucknow, India
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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Mumbai, India
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
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Mumbai, India
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
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Mumbai, India
- Sahyadri Specialty Hospital
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Pune, India
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Rishīkesh, India
- All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
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Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Torino, Italia
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
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Ampang, Malaysia
- Hospital Ampang
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Kota Bharu, Malaysia
- Raja Perempuan Zainab II Hospital
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Kota Kinabalu, Malaysia
- Queen Elizabeth Hospital Malaysia
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Kuala Lumpur, Malaysia
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
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Sungai Petani, Malaysia
- Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
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Ciudad de mexico, Messico
- Instituto Nacional de Pediatría
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Durango, Messico
- Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
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Mexico City, Messico
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
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Rzeszów, Polonia
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
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Birmingham, Regno Unito
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Liverpool, Regno Unito
- Royal Liverpool University Hospital
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Southampton, Regno Unito
- University Hospital Southampton Nhs Foundation Trust
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Barcelona, Spagna
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Málaga, Spagna
- Hospital de Málaga
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Johannesburg, Sud Africa
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Antalya, Tacchino
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
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Istanbul, Tacchino
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Seyhan, Tacchino
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
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İzmir, Tacchino
- Ege University Medical Faculty
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Changhua City, Taiwan
- Changhua Christian Hospital (CCH)
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Taichung, Taiwan
- Taichung Veterans General Hospital
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Cherkasy, Ucraina
- "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
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Kyiv, Ucraina
- "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
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Lviv, Ucraina
- "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
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Budapest, Ungheria
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di emofilia congenita A o B con inibitori
- Maschio o femmina, dai 12 anni in su
- Storia di frequenti episodi di sanguinamento
- Conferma del consenso informato con conferma della firma e assenso per i bambini di età compresa tra 12 e 17 anni prima di qualsiasi attività correlata allo studio
Criteri di esclusione:
- Precedente partecipazione a uno studio clinico che valuta un agente rFVIIa modificato
- - Ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite o assenza di effetto clinico
- Ipersensibilità nota alla prova o al prodotto correlato
- Anticorpo positivo noto per FVII o FVIIa rilevato dal laboratorio centrale durante lo screening
- Avere un disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A o B
- Essere immunodepressi
- Controindicazione significativa alla partecipazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: MarzAA
Variante Fattore VIIa della coagulazione, 60 µg/kg per via sottocutanea, somministrato su richiesta durante gli episodi emorragici per un massimo di 3 dosi necessarie per l'emostasi
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Un disegno incrociato per valutare l'efficacia di un regime posologico di 60 µg/kg di MarzAA rispetto allo standard di cura per il trattamento degli episodi emorragici.
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Comparatore attivo: Standard di sicurezza
Standard di cura somministrato su richiesta durante gli episodi di sanguinamento
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Un disegno incrociato per valutare l'efficacia di un regime posologico di 60 µg/kg di MarzAA rispetto allo standard di cura per il trattamento degli episodi emorragici.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Successo del trattamento dell'episodio emorragico
Lasso di tempo: 24 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
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Proporzione di eventi di sanguinamento trattati con MarzAA che hanno raggiunto l'efficacia emostatica sulla base di una scala a quattro punti secondo la valutazione dello sperimentatore rispetto allo standard di cura.
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24 ore dopo la prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 maggio 2021
Completamento primario (Effettivo)
15 novembre 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
24 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
28 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 dicembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 dicembre 2021
Ultimo verificato
1 dicembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MAA-304
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Emofilia A con inibitore
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