Étude du facteur de coagulation VIIa Marzeptacog Alfa (activé) chez des sujets atteints d'hémophilie A ou B
2 décembre 2021 mis à jour par: Catalyst Biosciences
Étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du marzeptacog alfa sous-cutané (activé) pour le traitement à la demande et le contrôle des épisodes hémorragiques chez les sujets atteints d'hémophilie A ou d'hémophilie B, avec inhibiteurs : l'étude Crimson 1
Le but de l'essai est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de MarzAA pour le traitement à la demande et le contrôle des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs par rapport à leur traitement standard (SOC).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
18
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Johannesburg, Afrique du Sud
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Yerevan, Arménie
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
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Barcelona, Espagne
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Málaga, Espagne
- Hospital de Málaga
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Kirov, Fédération Russe
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
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Nizhny Novgorod, Fédération Russe
- Medis, Llc
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Tbilisi, Géorgie
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
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Budapest, Hongrie
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
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Gujrat, Inde
- Nirmal Hospital
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Karnad, Inde
- K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
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Lucknow, Inde
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
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Mumbai, Inde
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
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Mumbai, Inde
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
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Mumbai, Inde
- Sahyadri Specialty Hospital
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Pune, Inde
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
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Rishīkesh, Inde
- All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
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Firenze, Italie
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
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Milan, Italie
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
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Napoli, Italie
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Torino, Italie
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
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Ampang, Malaisie
- Hospital Ampang
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Kota Bharu, Malaisie
- Raja Perempuan Zainab II Hospital
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Kota Kinabalu, Malaisie
- Queen Elizabeth Hospital Malaysia
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Kuala Lumpur, Malaisie
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
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Sungai Petani, Malaisie
- Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
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Ciudad de mexico, Mexique
- Instituto Nacional de Pediatría
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Durango, Mexique
- Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
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Mexico City, Mexique
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
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Rzeszów, Pologne
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
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Birmingham, Royaume-Uni
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Liverpool, Royaume-Uni
- Royal Liverpool University Hospital
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Southampton, Royaume-Uni
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Changhua City, Taïwan
- Changhua Christian Hospital (CCH)
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Taichung, Taïwan
- Taichung Veterans General Hospital
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Antalya, Turquie
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
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Istanbul, Turquie
- Istanbul University Faculty of Medicine
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Seyhan, Turquie
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
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İzmir, Turquie
- Ege University Medical Faculty
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Cherkasy, Ukraine
- "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
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Kyiv, Ukraine
- "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
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Lviv, Ukraine
- "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic d'hémophilie congénitale A ou B avec inhibiteurs
- Homme ou Femme, 12 ans ou plus
- Antécédents d'épisodes hémorragiques fréquents
- Confirmation du consentement éclairé avec confirmation de signature et consentement pour les enfants âgés de 12 à 17 ans avant toute activité liée à l'étude
Critère d'exclusion:
- Participation antérieure à un essai clinique évaluant un agent rFVIIa modifié
- A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies ou absence d'effet clinique
- Hypersensibilité connue à l'essai ou à un produit connexe
- Anticorps positifs connus contre le FVII ou le FVIIa détectés par le laboratoire central lors du dépistage
- Avoir un trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A ou B
- Être immunodéprimé
- Contre-indication importante à participer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: MarzAA
Variant du facteur VIIa de la coagulation, 60 µg/kg par voie sous-cutanée, administré à la demande lors d'épisodes hémorragiques pour un maximum de 3 doses selon les besoins de l'hémostase
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Une conception croisée pour évaluer l'efficacité d'un schéma posologique de 60 µg/kg de MarzAA par rapport à la norme de soins pour le traitement des épisodes hémorragiques.
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Comparateur actif: Norme de soins
Norme de soins administrée à la demande pendant les épisodes hémorragiques
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Une conception croisée pour évaluer l'efficacité d'un schéma posologique de 60 µg/kg de MarzAA par rapport à la norme de soins pour le traitement des épisodes hémorragiques.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Succès du traitement des épisodes hémorragiques
Délai: 24 heures après la première administration du médicament à l'étude
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Proportion d'événements hémorragiques traités avec MarzAA atteignant une efficacité hémostatique basée sur une échelle à quatre points selon l'évaluation de l'investigateur par rapport à la norme de soins.
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24 heures après la première administration du médicament à l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 mai 2021
Achèvement primaire (Réel)
15 novembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
1 décembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 juillet 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 juillet 2020
Première publication (Réel)
28 juillet 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 décembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2021
Dernière vérification
1 décembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MAA-304
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .