Studie av koagulationsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktiverad) hos patienter med hemofili A eller B
2 december 2021 uppdaterad av: Catalyst Biosciences
Fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av subkutan Marzeptacog Alfa (aktiverad) för on-demand-behandling och kontroll av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller hemofili B, med inhibitorer: The Crimson 1-studien
Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av MarzAA för on-demand-behandling och kontroll av blödningsepisoder hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer jämfört med deras standardvård (SOC).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
18
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Yerevan, Armenien
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Lombardi Comprehensive Cancer Center
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
-
-
-
-
-
Gujrat, Indien
- Nirmal Hospital
-
Karnad, Indien
- K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
-
Lucknow, Indien
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
-
Mumbai, Indien
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
-
Mumbai, Indien
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
-
Mumbai, Indien
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Indien
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Rishīkesh, Indien
- All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
-
-
-
-
-
Firenze, Italien
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Napoli, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Torino, Italien
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Antalya, Kalkon
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Kalkon
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Seyhan, Kalkon
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
-
İzmir, Kalkon
- Ege University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia
- Hospital Ampang
-
Kota Bharu, Malaysia
- Raja Perempuan Zainab II Hospital
-
Kota Kinabalu, Malaysia
- Queen Elizabeth Hospital Malaysia
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
-
Sungai Petani, Malaysia
- Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Mexiko
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Durango, Mexiko
- Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
-
Mexico City, Mexiko
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
-
-
-
-
-
Rzeszów, Polen
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Kirov, Ryska Federationen
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Nizhny Novgorod, Ryska Federationen
- Medis, Llc
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Málaga, Spanien
- Hospital de Málaga
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
Liverpool, Storbritannien
- Royal Liverpool University Hospital
-
Southampton, Storbritannien
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sydafrika
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Changhua City, Taiwan
- Changhua Christian Hospital (CCH)
-
Taichung, Taiwan
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina
- "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
-
Kyiv, Ukraina
- "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
-
Lviv, Ukraina
- "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av medfödd hemofili A eller B med inhibitorer
- Man eller kvinna, 12 år eller äldre
- Historik med frekventa blödningsepisoder
- Bekräftelse av informerat samtycke med signaturbekräftelse och samtycke för barn mellan 12 och 17 år före eventuella studierelaterade aktiviteter
Exklusions kriterier:
- Tidigare deltagande i en klinisk prövning som utvärderar ett modifierat rFVIIa-medel
- Fick ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider eller frånvaro av klinisk effekt
- Känd överkänslighet mot test eller relaterad produkt
- Känd positiv antikropp mot FVII eller FVIIa detekterad av centrallabb vid screening
- Har en annan koagulationsstörning än hemofili A eller B
- Vara immunsupprimerad
- Betydande kontraindikation för att delta
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MarzAA
Koagulationsfaktor VIIa-variant, 60 µg/kg subkutant, administrerat på begäran under blödningsepisoder i maximalt 3 doser efter behov för hemostas
|
En överkorsningsdesign för att bedöma effektiviteten av en doseringsregim på 60 µg/kg MarzAA jämfört med standardvård för behandling av blödningsepisoder.
|
|
Aktiv komparator: Standard of Care
Standardvård som ges på begäran under blödningsepisoder
|
En överkorsningsdesign för att bedöma effektiviteten av en doseringsregim på 60 µg/kg MarzAA jämfört med standardvård för behandling av blödningsepisoder.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Framgång för behandling av blödningsepisoder
Tidsram: 24 timmar efter den första administreringen av studieläkemedlet
|
Andel blödningshändelser som behandlats med MarzAA som uppnår hemostatisk effekt baserat på en fyrgradig skala enligt utredarens bedömning jämfört med standardvård.
|
24 timmar efter den första administreringen av studieläkemedlet
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 maj 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
15 november 2021
Avslutad studie (Faktisk)
1 december 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 juli 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 juli 2020
Första postat (Faktisk)
28 juli 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 december 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 december 2021
Senast verifierad
1 december 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MAA-304
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .