Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af koagulationsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktiveret) hos forsøgspersoner med hæmofili A eller B

2. december 2021 opdateret af: Catalyst Biosciences

Fase 3-undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​subkutan Marzeptacog Alfa (aktiveret) til on-demand-behandling og kontrol af blødningsepisoder hos forsøgspersoner med hæmofili A eller hæmofili B, med inhibitorer: The Crimson 1-studiet

Formålet med forsøget er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​MarzAA til on-demand behandling og kontrol af blødningsepisoder hos hæmofili A- eller B-patienter med inhibitorer sammenlignet med deres standardbehandling (SOC).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation
        • Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation
        • Medis, Llc
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Royal Liverpool University Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Lombardi Comprehensive Cancer Center
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
  • Indien
      • Gujrat, Indien
        • Nirmal Hospital
      • Karnad, Indien
        • K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
      • Lucknow, Indien
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
      • Mumbai, Indien
        • K.J Somaiya Hospital and Research Centre
      • Mumbai, Indien
        • MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
      • Mumbai, Indien
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Pune, Indien
        • Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
      • Rishīkesh, Indien
        • All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Torino, Italien
        • Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
  • Kalkun
      • Antalya, Kalkun
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Kalkun
        • Istanbul University Faculty of Medicine
      • Seyhan, Kalkun
        • Özel Acibadem Adana Hastanesi
      • İzmir, Kalkun
        • Ege University Medical Faculty
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia
        • Hospital Ampang
      • Kota Bharu, Malaysia
        • Raja Perempuan Zainab II Hospital
      • Kota Kinabalu, Malaysia
        • Queen Elizabeth Hospital Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Sungai Petani, Malaysia
        • Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
  • Mexico
      • Ciudad de mexico, Mexico
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Durango, Mexico
        • Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
      • Mexico City, Mexico
        • Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
  • Polen
      • Rzeszów, Polen
        • Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Málaga, Spanien
        • Hospital de Málaga
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Taiwan
      • Changhua City, Taiwan
        • Changhua Christian Hospital (CCH)
      • Taichung, Taiwan
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Ukraine
      • Cherkasy, Ukraine
        • "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
      • Kyiv, Ukraine
        • "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
      • Lviv, Ukraine
        • "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af medfødt hæmofili A eller B med inhibitorer
  • Mand eller kvinde, 12 år eller ældre
  • Anamnese med hyppige blødningsepisoder
  • Bekræftelse af informeret samtykke med underskriftsbekræftelse og samtykke for børn i alderen 12 til 17 før eventuelle undersøgelsesrelaterede aktiviteter

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltagelse i et klinisk forsøg, der evaluerer et modificeret rFVIIa-middel
  • Modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider eller fravær af klinisk effekt
  • Kendt overfølsomhed over for forsøg eller beslægtet produkt
  • Kendt positivt antistof mod FVII eller FVIIa påvist af centralt laboratorium ved screening
  • Har en anden koagulationsforstyrrelse end hæmofili A eller B
  • Vær immunsupprimeret
  • Betydelig kontraindikation for at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MarzAA
Koagulationsfaktor VIIa-variant, 60 µg/kg ad subkutan vej, administreret efter behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser efter behov for hæmostase
Biologisk: MarzAA
Et cross-over-design til at vurdere effektiviteten af ​​et doseringsregime på 60 µg/kg MarzAA sammenlignet med standardbehandling til behandling af blødningsepisoder.
Aktiv komparator: Standard for pleje
Standardbehandling administreret efter behov under blødningsepisoder
Biologisk: MarzAA
Et cross-over-design til at vurdere effektiviteten af ​​et doseringsregime på 60 µg/kg MarzAA sammenlignet med standardbehandling til behandling af blødningsepisoder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Succes med behandling af blødningsepisode
Tidsramme: 24 timer efter den første administration af undersøgelseslægemidlet
Andel af blødningshændelser behandlet med MarzAA, der opnår hæmostatisk effekt baseret på en firepunktsskala ifølge investigators vurdering sammenlignet med standardbehandling.
24 timer efter den første administration af undersøgelseslægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

28. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. december 2021

Sidst verificeret

1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MAA-304

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitor

Kliniske forsøg med MarzAA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner