Tutkimus hyytymistekijä VIIa:sta Marzeptakog Alfa (aktivoitu) potilailla, joilla on hemofilia A tai B
torstai 2. joulukuuta 2021 päivittänyt: Catalyst Biosciences
Vaiheen 3 tutkimus ihonalaisen martseptakogialfan (aktivoitu) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi tarpeen mukaan hoidossa ja verenvuotojaksojen hallinnassa potilailla, joilla on hemofilia A tai hemofilia B, estäjillä: The Crimson 1 -tutkimus
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida MarzAA:n turvallisuutta ja tehokkuutta on-demand-hoidossa ja verenvuotojaksojen hallinnassa hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on estäjät, verrattuna heidän hoitotasoonsa (SOC).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Yerevan, Armenia
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Málaga, Espanja
- Hospital de Málaga
-
-
-
-
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
-
-
-
-
-
Gujrat, Intia
- Nirmal Hospital
-
Karnad, Intia
- K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
-
Lucknow, Intia
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
-
Mumbai, Intia
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
-
Mumbai, Intia
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
-
Mumbai, Intia
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Intia
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Rishīkesh, Intia
- All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Torino, Italia
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Ampang, Malesia
- Hospital Ampang
-
Kota Bharu, Malesia
- Raja Perempuan Zainab II Hospital
-
Kota Kinabalu, Malesia
- Queen Elizabeth Hospital Malaysia
-
Kuala Lumpur, Malesia
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
-
Sungai Petani, Malesia
- Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Meksiko
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Durango, Meksiko
- Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
-
Mexico City, Meksiko
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
-
-
-
-
-
Rzeszów, Puola
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Changhua City, Taiwan
- Changhua Christian Hospital (CCH)
-
Taichung, Taiwan
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Antalya, Turkki
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Turkki
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Seyhan, Turkki
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
-
İzmir, Turkki
- Ege University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina
- "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
-
Kyiv, Ukraina
- "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
-
Lviv, Ukraina
- "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Nizhny Novgorod, Venäjän federaatio
- Medis, Llc
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Liverpool University Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Lombardi Comprehensive Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Synnynnäisen hemofilian A tai B diagnoosi estäjillä
- Mies tai nainen, vähintään 12-vuotias
- Toistuvien verenvuotojaksojen historia
- Tietoon perustuvan suostumuksen vahvistus allekirjoituksella ja suostumuksella 12–17-vuotiaille lapsille ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, jossa arvioitiin muunnettua rFVIIa-ainetta
- Sai tutkimuslääkkeen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan tai kliinisen vaikutuksen puuttuessa
- Tunnettu yliherkkyys koetuotteelle tai siihen liittyvälle tuotteelle
- Tunnettu positiivinen FVII- tai FVIIa-vasta-aine, jonka keskuslaboratorio havaitsi seulonnassa
- Sinulla on jokin muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A tai B
- Ole immunosuppressoitu
- Merkittävä vasta-aihe osallistumiselle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MarzAA
Hyytymistekijä VIIa -variantti, 60 µg/kg ihonalaisesti, annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana enintään 3 annosta hemostaasin tarpeen mukaan
|
Ristikkäismalli, jolla arvioidaan MarzAA:n 60 µg/kg annosteluohjelman tehokkuutta verrattuna verenvuotojaksojen hoidon standardihoitoon.
|
|
Active Comparator: Hoitostandardi
Vakiohoito, jota annetaan tarpeen mukaan verenvuotojaksojen aikana
|
Ristikkäismalli, jolla arvioidaan MarzAA:n 60 µg/kg annosteluohjelman tehokkuutta verrattuna verenvuotojaksojen hoidon standardihoitoon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenvuotojakson hoidon onnistuminen
Aikaikkuna: 24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
|
Hemostaattisen tehon saavuttaneiden MarzAA:lla käsiteltyjen verenvuototapahtumien osuus neljän pisteen asteikolla tutkijan arvion mukaan verrattuna tavanomaiseen hoitoon.
|
24 tuntia tutkimuslääkkeen ensimmäisen annon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 4. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 15. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 24. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 28. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. joulukuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. joulukuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MAA-304
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset MarzAA
-
Stanford UniversityMarz Medical, Inc.Ei vielä rekrytointiaBlossom® Smart Expander -laite kudosten laajentamiseen/implanttipohjaiseen rintojen rekonstruointiinKudosten laajennus | Implantiin perustuva rintojen rekonstruktioYhdysvallat