Studie av koagulasjonsfaktor VIIa Marzeptacog Alfa (aktivert) hos personer med hemofili A eller B
2. desember 2021 oppdatert av: Catalyst Biosciences
Fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til subkutan Marzeptacog Alfa (aktivert) for on-demand-behandling og kontroll av blødningsepisoder hos pasienter med hemofili A eller hemofili B, med hemmere: The Crimson 1-studien
Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten av MarzAA for behandling etter behov og kontroll av blødningsepisoder hos hemofili A- eller B-pasienter med inhibitorer sammenlignet med deres standardbehandling (SOC).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Yerevan, Armenia
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
-
-
-
-
-
Kirov, Den russiske føderasjonen
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Nizhny Novgorod, Den russiske føderasjonen
- Medis, Llc
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Lombardi Comprehensive Cancer Center
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
-
-
-
-
-
Gujrat, India
- Nirmal Hospital
-
Karnad, India
- K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
-
Lucknow, India
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
-
Mumbai, India
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
-
Mumbai, India
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
-
Mumbai, India
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, India
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Rishīkesh, India
- All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
-
-
-
-
-
Firenze, Italia
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Milan, Italia
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
-
Napoli, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Torino, Italia
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Ampang, Malaysia
- Hospital Ampang
-
Kota Bharu, Malaysia
- Raja Perempuan Zainab II Hospital
-
Kota Kinabalu, Malaysia
- Queen Elizabeth Hospital Malaysia
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
-
Sungai Petani, Malaysia
- Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Mexico
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Durango, Mexico
- Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
-
Mexico City, Mexico
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
-
-
-
-
-
Rzeszów, Polen
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Málaga, Spania
- Hospital de Málaga
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
Liverpool, Storbritannia
- Royal Liverpool University Hospital
-
Southampton, Storbritannia
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sør-Afrika
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
-
-
-
Changhua City, Taiwan
- Changhua Christian Hospital (CCH)
-
Taichung, Taiwan
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Antalya, Tyrkia
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Tyrkia
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Seyhan, Tyrkia
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
-
İzmir, Tyrkia
- Ege University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukraina
- "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
-
Kyiv, Ukraina
- "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
-
Lviv, Ukraina
- "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av medfødt hemofili A eller B med inhibitorer
- Mann eller kvinne, 12 år eller eldre
- Anamnese med hyppige blødningsepisoder
- Bekreftelse av informert samtykke med signaturbekreftelse og samtykke for barn mellom 12 og 17 år før eventuelle studierelaterte aktiviteter
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere deltakelse i en klinisk studie som evaluerer et modifisert rFVIIa-middel
- Fikk et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider eller fravær av klinisk effekt
- Kjent overfølsomhet overfor utprøving eller relatert produkt
- Kjent positivt antistoff mot FVII eller FVIIa påvist av sentralt laboratorium ved screening
- Har en annen koagulasjonsforstyrrelse enn hemofili A eller B
- Vær immunsupprimert
- Betydelig kontraindikasjon for å delta
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MarzAA
Koagulasjonsfaktor VIIa-variant, 60 µg/kg subkutan, administrert ved behov under blødningsepisoder i maksimalt 3 doser etter behov for hemostase
|
Et kryssdesign for å vurdere effekten av et doseringsregime på 60 µg/kg MarzAA sammenlignet med standardbehandling for behandling av blødningsepisoder.
|
|
Aktiv komparator: Velferdstandard
Standardbehandling gitt ved behov under blødningsepisoder
|
Et kryssdesign for å vurdere effekten av et doseringsregime på 60 µg/kg MarzAA sammenlignet med standardbehandling for behandling av blødningsepisoder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Suksess for behandling av blødningsepisode
Tidsramme: 24 timer etter første administrasjon av studiemedisin
|
Andel blødningshendelser behandlet med MarzAA som oppnår hemostatisk effekt basert på en firepunktsskala i henhold til etterforskerens vurdering sammenlignet med standardbehandling.
|
24 timer etter første administrasjon av studiemedisin
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. mai 2021
Primær fullføring (Faktiske)
15. november 2021
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juli 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. juli 2020
Først lagt ut (Faktiske)
28. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. desember 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2021
Sist bekreftet
1. desember 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MAA-304
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .