Studie van stollingsfactor VIIa Marzeptacog Alfa (geactiveerd) bij proefpersonen met hemofilie A of B
2 december 2021 bijgewerkt door: Catalyst Biosciences
Fase 3-studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van subcutane marzeptacog alfa (geactiveerd) voor on-demand behandeling en controle van bloedingsepisoden bij proefpersonen met hemofilie A of hemofilie B, met remmers: de Crimson 1-studie
Het doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van MarzAA voor on-demand behandeling en controle van bloedingsepisodes bij hemofilie A- of B-patiënten met remmers in vergelijking met hun standaardzorg (SOC).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Yerevan, Armenië
- Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië
- JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije
- Magyar Honvédség Egészségügyi Központ, Országos Haemophilia Központ
-
-
-
-
-
Gujrat, Indië
- Nirmal Hospital
-
Karnad, Indië
- K.L.E.S Dr. Prabhakar Kore Hospital and Medical Research Centre
-
Lucknow, Indië
- Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences
-
Mumbai, Indië
- K.J Somaiya Hospital and Research Centre
-
Mumbai, Indië
- MCGM - Comprehensive Thalassemia Care, Pediatric Hematology-Oncology & BMT Centre
-
Mumbai, Indië
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Pune, Indië
- Grant Medical Foundation, Ruby Hall Clinic
-
Rishīkesh, Indië
- All India Institute of Medical Sciences, Rishikesh
-
-
-
-
-
Firenze, Italië
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
-
Milan, Italië
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Di Milano
-
Napoli, Italië
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Torino, Italië
- Citta della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale le Molinette
-
-
-
-
-
Antalya, Kalkoen
- Akdeniz University Medical Faculty Hospital
-
Istanbul, Kalkoen
- Istanbul University Faculty of Medicine
-
Seyhan, Kalkoen
- Özel Acibadem Adana Hastanesi
-
İzmir, Kalkoen
- Ege University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Ampang, Maleisië
- Hospital Ampang
-
Kota Bharu, Maleisië
- Raja Perempuan Zainab II Hospital
-
Kota Kinabalu, Maleisië
- Queen Elizabeth Hospital Malaysia
-
Kuala Lumpur, Maleisië
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
-
Sungai Petani, Maleisië
- Tuanku Ja'afar Hospital, Seremban
-
-
-
-
-
Ciudad de mexico, Mexico
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Durango, Mexico
- Instituto de Investigaciones Aplicada a la Neurociencia A.C.
-
Mexico City, Mexico
- Investigación e Innovación en Medicina Traslacional S.A.P.I. de C.V.
-
-
-
-
-
Cherkasy, Oekraïne
- "Cherkasy Regional Oncological Dispensary of Cherkasy Regional Council", Regional Treatment and Diagnostic Center of Hematology
-
Kyiv, Oekraïne
- "Kyiv City Clinical Hospital #9" of Executive Body of Kyiv City Council (Kyiv City State Administration), City Scientific-Practical Centre of Diagnostics and Treatment
-
Lviv, Oekraïne
- "Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of National Academy of Medical Sciences of Ukraine", Haematology Department
-
-
-
-
-
Rzeszów, Polen
- Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
-
-
-
-
-
Kirov, Russische Federatie
- Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion
-
Nizhny Novgorod, Russische Federatie
- Medis, Llc
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Málaga, Spanje
- Hospital de Málaga
-
-
-
-
-
Changhua City, Taiwan
- Changhua Christian Hospital (CCH)
-
Taichung, Taiwan
- Taichung Veterans General Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Royal Liverpool University Hospital
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Lombardi Comprehensive Cancer Center
-
-
-
-
-
Johannesburg, Zuid-Afrika
- Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van congenitale hemofilie A of B met remmers
- Man of vrouw, 12 jaar of ouder
- Geschiedenis van frequente bloedingen
- Bevestiging van geïnformeerde toestemming met handtekeningbevestiging en instemming voor kinderen tussen de 12 en 17 jaar voorafgaand aan studiegerelateerde activiteiten
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere deelname aan een klinische studie ter evaluatie van een gemodificeerd rFVIIa-middel
- Kreeg een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden of afwezigheid van klinisch effect
- Bekende overgevoeligheid voor proef- of verwant product
- Bekend positief antilichaam tegen FVII of FVIIa gedetecteerd door centraal laboratorium bij screening
- Een andere stollingsstoornis hebben dan hemofilie A of B
- Immuno-onderdrukt zijn
- Aanzienlijke contra-indicatie om deel te nemen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MarzAA
Stollingsfactor VIIa-variant, 60 µg/kg via subcutane weg, naar behoefte toegediend tijdens bloedingsepisodes voor maximaal 3 doses naar behoefte voor hemostase
|
Een cross-over ontwerp om de werkzaamheid van een doseringsregime van 60 µg/kg MarzAA te beoordelen in vergelijking met de standaardzorg voor de behandeling van bloedingsepisoden.
|
|
Actieve vergelijker: Zorgstandaard
Zorgstandaard op verzoek toegediend tijdens bloedingsepisodes
|
Een cross-over ontwerp om de werkzaamheid van een doseringsregime van 60 µg/kg MarzAA te beoordelen in vergelijking met de standaardzorg voor de behandeling van bloedingsepisoden.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Succesvolle behandeling van bloedingsepisoden
Tijdsspanne: 24 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
|
Percentage bloedingen behandeld met MarzAA dat hemostatische werkzaamheid bereikte op basis van een vierpuntsschaal volgens de beoordeling van de onderzoeker in vergelijking met standaardzorg.
|
24 uur na de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 mei 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 november 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 juli 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 juli 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
28 juli 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 december 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 december 2021
Laatst geverifieerd
1 december 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MAA-304
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .