患者的临床和生物学特征以及样本的收集 (THE-RNA)
2020年7月30日 更新者：Assistance Publique Hopitaux De Marseille
毛滴虫肝肠综合征：从异常 RNA 衰变到患者的疾病临床和生物学特征及样本采集 -THE-RNA
目的：收集SD/THE患者的临床和生物学资料，收集患者样本；创建一个安全的在线数据库以收集有关 SD/THE 合作伙伴的全球数据：APHM、HCL、APHP
目前有 10 名患者（8 名患有 TTC37 突变，2 名患有 SKIV21 突变）出现 SD/THE，并在法国的 5 个不同中心（马赛、巴黎特鲁索、巴黎内克尔、巴黎罗伯特德布雷斯和里昂）接受治疗。 他们中的大多数人因顽固性腹泻而在肝胃肠病科接受随访。 疾病的三个方面：顽固性腹泻、免疫缺陷和肝脏疾病是疾病负担的主要部分。对于每个方面，研究者将建议密切随访，收集临床、生化、功能和微生物数据。
收集临床数据：在计划咨询期间，将每年收集两次有关症状的临床数据。 将使用详细的表格来更好地描述症状。 这些数据包括生长、症状（腹泻、疼痛……）和临床体征。 这些孩子中的大多数都有复发样本进行随访。 在此期间，将采集一些血液用于研究免疫方面以及血小板功能。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
100
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alexandre FABRE
- 电话号码：+33 491382747
- 邮箱：alexandre.fabre@ap-hm.fr
研究联系人备份
- 姓名：DRS AP-HM, Sponsor
- 电话号码：+33 491382747
- 邮箱：drci@ap-hm.fr
学习地点
-
-
-
Marseille、法国
- Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
接触：
- ALEXANDRE FABRE
- 邮箱：alexandre.fabre@ap-hm.fr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者 < 18 岁
- SD/THE患者
控制组 ：
- 簇状肠病和短肠综合征患者。
排除标准：
- 其中父母或法定代理人拒绝他们的孩子参加这项研究的孩子
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：控制组
|
用于评估生物学参数的血液样本，例如：
微生物群分析
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实验性的：SD/THE患者
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用于评估生物学参数的血液样本，例如：
微生物群分析
神经心理学评估
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
毛发肝肠综合征表型详细临床特征的评估
大体时间：3年
|
存在或不存在提示毛滴虫肝肠综合征的 9 项临床体征，以了解：
|
3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2020年9月1日
初级完成 (预期的)
2023年8月31日
研究完成 (预期的)
2023年12月31日
研究注册日期
首次提交
2016年8月31日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月30日
首次发布 (实际的)
2020年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年7月30日
最后验证
2020年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.