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比较 Panzyga 与安慰剂对小儿急性发作神经精神综合征患者疗效的 III 期研究

2025年12月16日 更新者：Octapharma

一项比较 Panzyga 与安慰剂对小儿急性发作神经精神综合征患者疗效的 III 期优效性研究

一项比较 Panzyga 与安慰剂对小儿急性发作神经精神综合征患者疗效的优效性研究

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

71

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 意大利
      • Genova、意大利、16147
        • Octapharma Research Site
      • Roma、意大利、00161
        • Octapharma Research Site
      • Roma、意大利、00186
        • Octapharma Research Site
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41685
        • Octapharma Research Site
      • Stockholm、瑞典、17164
        • Octapharma Research Site
  • 美国
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、美国、85712
        • Octapharma Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Octapharma Research Site
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90024
        • Octapharma Research Site
      • Palo Alto、California、美国、94305
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Octapharma Research Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Octapharma Research Site
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756
        • Octapharma Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥6 岁至≤17 岁的患者。

  2. 确诊为中度至重度 PANS，伴有明显且稳定的强迫症 (OCD) 症状（即 临床总体印象 (CGI)-严重程度-OCD 评分≥ 4 或更高，2 个评分且两次测量之间的变化不超过 1 个单位）基于以下标准：

    1. 强迫症突然发作符合 MINI-KID-7 确认的 DSM-5 强迫症诊断标准

    2. 同时存在以下七类中至少两类的其他神经精神症状，具有相似的严重和急性发作，这些症状不能用已知的神经或医学疾病更好地解释，例如西德纳姆舞蹈症 (SC)、系统性红斑狼疮、图雷特混乱，或其他：

      • 焦虑（尤其是分离焦虑）
      • 情绪不稳（极度情绪波动）和/或抑郁
      • 烦躁、攻击性和/或严重的对立行为
      • 行为（发育）退化（例如，婴儿说话、发脾气等）
      • 学习成绩恶化
      • 感觉或运动异常
      • 躯体症状和体征，包括睡眠障碍、尿床或尿频
  3. 签署患者法定代表人/监护人的知情同意书。 如果患者的年龄足以理解研究的风险和益处（由每个机构确定），则他们应提供书面同意/同意。
  4. 法定代表人/监护人必须能够理解并遵守研究方案的相关方面。

另外满足以下可选纳入标准的患者将被确定为患有与链球菌感染相关的小儿自身免疫性神经精神疾病 (PANDAS) 的患者：

  1. 症状严重程度的间歇性（复发缓解）过程
  2. 症状发作或恶化与 A 组链球菌感染（GAS、阳性咽喉培养和/或抗 GAS 抗体滴度）之间的时间关联

排除标准

  1. 在首次研究性药物 (IMP) 治疗前七个多月出现初始 PANS 发作。 在复发发作的患者中，初次发作不得超过筛选前 12 个月，必须根据研究者的判断完全解决，并且复发必须少于筛选前六个月。

  2. 接受静脉注射免疫球蛋白 (IVIG) 的禁忌症，包括：

    1. 严重超敏反应史，例如 对免疫球蛋白、血液或血浆衍生产品或 Panzyga 的任何成分的过敏反应或严重的全身反应。
    2. 免疫球蛋白 (Ig) 缺乏 IgA 抗体 (<7 mg/dL)。
    3. 从临床病史推断出的高粘滞综合征或已知或疑似高凝状态，可增加与 IVIG 给药相关的血栓形成风险。
    4. 基线前一年内的动脉或静脉血栓或血栓栓塞事件 (TEE) 史。 基线前任何时间有获得性或遗传性血栓形成倾向的病史。
    5. 接受研究药物后三个月内需要活病毒疫苗。
    6. 肾功能障碍（肌酐 >120 µmol/L 或 1.36 mg/dL）、肾功能障碍病史或已知的肾功能障碍危险因素（慢性肾功能不全、糖尿病、服用已知的肾毒性药物）。
  3. 严重限制食物摄入可能需要肠外营养，并且年龄别 BMI 低于第 5 个百分位数（儿童和青少年 BMI 百分位计算器，基于疾病控制和预防中心 2 至 19 岁儿童和青少年的生长图表）
  4. 体重指数 ≥ 40 kg/m2
  5. 存在与自闭症或精神分裂症、双相情感障碍或其他精神病一致的症状（除非精神病症状的发作与 PANS 一致）。
  6. 存在严重或不稳定的内科疾病、精神疾病（例如 高自杀风险）或行为症状会使参与不安全或研究程序难以容忍。
  7. 在随机分组前八周内接受全身性皮质类固醇治疗。
  8. 风湿热病史，包括 SC（神经学表现）。
  9. 既往使用免疫调节疗法（如 IVIG、利妥昔单抗或吗替麦考酚酯）或血浆置换治疗神经精神症状。
  10. 在随机分组前八周内开始认知行为疗法 (CBT)。
  11. 在随机分组前八周内开始使用选择性 5-羟色胺再摄取抑制剂 [SSRIs] 进行治疗或改变剂量。
  12. 在随机分组前八周内接受 α-2 激动剂或抗精神病药治疗。
  13. 在随机分组前 4 周内开始使用兴奋剂（哌醋甲酯、苯丙胺和类似产品）治疗或改变注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 的剂量。
  14. 在入组前 4 周内或试验期间积极使用含有四氢大麻酚 (THC) 的药物。 如果在入组前八周以上以稳定的剂量/频率开始使用不含 THC 的含大麻二酚 (CBD) / 含大麻酮 (CBM) 的药剂，则允许使用。
  15. 在随机分组前一周内使用治疗剂量的抗生素或抗病毒药物。 如果至少在随机分组前 4 周开始，则允许使用预防剂量的抗生素（第 4.2 节）。
  16. 严重肝病（谷丙转氨酶 [ALT] 是正常值的三倍）。
  17. 根据患者病史，已知乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 感染。
  18. 心功能不全（纽约心脏协会 [NYHA] 分级 III-IV）、心肌病、需要治疗的严重心律失常。
  19. 具有可能改变蛋白质分解代谢和/或 IgG 使用的症状和影响的医疗状况（例如 蛋白丢失性肠病、肾病综合征）。
  20. 孕妇和/或哺乳期妇女。
  21. 有生育能力的女性患者不愿使用协议要求的避孕方法（根据协议第 7.3.9 节） b) 在整个研究治疗期间和最后一剂研究药物后的四个星期内进行筛选。 有生育能力的妇女被定义为从月经开始就具有生育能力的妇女或青少年，除非永久不育。
  22. 在基线前三个月内或在临床研究过程中参与另一项盲法或涉及研究（未批准）产品的介入性临床试验。 在与医疗监督员协商后，可以允许参与涉及已批准产品的观察性临床试验或开放标签试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
其他：安慰剂
安慰剂
实验性的：潘齐加
Panzyga 10% IVIG
生物：潘齐加
Panzyga 10% IVIG

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
CY-BOCS评分从基线至第9周的百分比变化
大体时间：9周

本研究的主要终点是通过临床医生评定的儿童耶鲁-布朗强迫症量表（CY-BOCS）评分确定的PANS患者神经精神症状和行为变化的百分比。

CY-BOCS量表评分是一种由临床医生评定的半结构化访谈，用于评估强迫症状的存在与否及其严重程度。CY-BOCS得出总强迫思维评分、总强迫行为评分以及综合总分（CY-BOCS最低总分=0，最高总分=40）。

计算了从基线到第9周总CY-BOCS评分的平均百分比变化，并在Panzyga和安慰剂治疗之间进行比较以证明其优越性。值为0表示从基线到第9周没有变化。负值表示结果更差。正值表示结果更好。
9周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
（Panzyga - 安慰剂）治疗序列组中从第9周至第18周总CY-BOCS评分的百分比变化
大体时间：9周（第9周至第18周）

将随访期结束时的CY-BOCS评分与第9周评分进行比较，以考察Panzyga治疗在首个9周治疗期内产生的临床获益的持久性，以及交叉接受安慰剂治疗后是否存在任何恶化情况。

CY-BOCS量表评分是由临床医生评定的半结构化访谈，用于评估强迫症状的存在与否及其严重程度。 CY-BOCS可得出强迫思维总分、强迫行为总分及综合总分（CY-BOCS最低总分=0，最高总分=40）。

在（Panzyga - 安慰剂）治疗序列组内计算了第18周CY-BOCS总分相对于第9周评分的平均百分比变化。 值为0表示从第9周到第18周无变化。负值表示结果恶化。 正值表示结果改善。
9周（第9周至第18周）
第9周临床总体印象-改善（CGI-I）评分
大体时间：9 周
CGI-I评分量表用于评估PANS患者的行为变化。 临床总体印象-改善量表（CGI-I）是一个7分量表，要求临床医生评估患者的病情相对于干预开始时的基线状态改善或恶化的程度，评分如下：1，显著改善；2，明显改善；3，轻微改善；4，无变化；5，轻微恶化；6，明显恶化；7，显著恶化。 比较了Panzyga和安慰剂治疗组在第9周的平均CGI-I评分。
9 周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第9周PANS症状改善的患者
大体时间：9周

通过临床总体印象-改善量表（CGI-I）评分来衡量表现出PANS改善的患者百分比。

“临床总体印象-改善量表是一个7点量表，要求临床医生评估患者疾病相对于干预开始时的基线状态改善或恶化的程度，评分如下：1，显著改善；2，明显改善；3，轻微改善；4，无变化；5，轻微恶化；6，明显恶化；或7，显著恶化。” PANS改善定义为CGI-I评分为1（显著改善）、2（明显改善）或3（轻微改善）。 在Panzyga与安慰剂治疗之间，比较了第9周改善患者百分比相对于基线的变化。
9周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年6月30日

初级完成 (实际的)

2024年8月27日

研究完成 (实际的)

2024年10月30日

研究注册日期

首次提交

2020年8月7日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月7日

首次发布 (实际的)

2020年8月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2026年1月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年12月16日

最后验证

2025年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NGAM-13

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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