小児急性発症神経精神症候群患者におけるパンザイガとプラセボの効果を比較する第 III 相試験
小児急性発症神経精神症候群患者における Panzyga とプラセボの効果を比較するための優越性第 III 相試験
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85712
- Octapharma Research Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Octapharma Research Site
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90024
- Octapharma Research Site
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- Octapharma Research Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Octapharma Research Site
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Octapharma Research Site
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Genova、イタリア、16147
- Octapharma Research Site
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Roma、イタリア、00161
- Octapharma Research Site
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Roma、イタリア、00186
- Octapharma Research Site
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Gothenburg、スウェーデン、41685
- Octapharma Research Site
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Stockholm、スウェーデン、17164
- Octapharma Research Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -6歳以上から17歳以下の患者。
-著名で安定した強迫性障害（OCD）の症状を伴う中等度から重度のPANSの確定診断（すなわち 以下の基準に基づく、臨床全体印象（CGI）-重症度-OCD評価が2つの評価で4以上で、測定間で1単位を超える変化がない場合：
- MINI-KID-7によって確認されたOCDのDSM-5診断基準を満たすOCDの突然の劇的な発症
-シデナム舞踏病（SC）、全身性エリテマトーデス、トゥレットなどの既知の神経学的または医学的障害によってよりよく説明されない、次の7つのカテゴリのうち少なくとも2つから、同様に重度および急性の発症を伴う追加の神経精神医学的症状の同時存在障害、またはその他:
- 不安（特に分離不安）
- 情緒不安定 (極端な気分のむら) および/またはうつ病
- 過敏性、攻撃性および/または極度に反抗的な行動
- 行動 (発達) 退行 (例、おしゃべり、癇癪を起こすなど)
- 学業成績の悪化
- 感覚または運動の異常
- 睡眠障害、夜尿症、頻尿などの身体的徴候および症状
- -患者の法定代理人/保護者の署名済みのインフォームドコンセント。 患者が研究のリスクと利点を理解するのに十分な年齢である場合 (各機関によって決定されます)、書面による同意/同意を提供する必要があります。
- 法定代理人/保護者は、研究プロトコルの関連する側面を理解し、遵守することができなければなりません。
以下のオプションの選択基準をさらに満たす患者は、連鎖球菌感染に関連する小児自己免疫性神経精神障害（PANDAS）の患者として識別されます。
- 症状の重症度の一時的な（再発寛解）経過
- 症状の発症または増悪とA群レンサ球菌感染症（GAS、喉培養陽性および/または抗GAS抗体価）による感染との時間的関連
除外基準
- -最初の治験薬（IMP）治療の7か月以上前の最初のPANSエピソードの発症。 再発エピソードのある患者では、最初のエピソードはスクリーニング前に 12 か月以上経過していない可能性があり、治験責任医師の判断に基づいて完全に解決されている必要があり、再発はスクリーニング前の 6 か月未満でなければなりません。
-以下を含む静脈内免疫グロブリン（IVIG）の投与に対する禁忌：
- 重度の過敏症の病歴。 アナフィラキシーまたは重度の全身反応、免疫グロブリン、血液または血漿由来製品、または Panzyga の任意の成分。
- 免疫グロブリン (Ig) IgA に対する抗体の欠乏 (<7 mg/dL)。
- IVIG投与に関連する血栓症のリスクを高める可能性がある、病歴から推測される過粘稠度症候群または既知または疑われる凝固亢進状態。
- -ベースライン前の昨年以内の動脈または静脈の血栓または血栓塞栓イベント（TEE）の履歴。 -ベースライン前の任意の時点での後天性または遺伝性血栓形成傾向の病歴。
- -治験薬を受け取ってから3か月以内に生ウイルスワクチンが必要です。
- 腎機能障害 (クレアチニン > 120 µmol/L または 1.36 mg/dL)、腎機能障害の病歴、または腎機能障害の既知の危険因子 (慢性腎不全、真性糖尿病、既知の腎毒性薬の服用)。
- 非経口栄養が必要となる可能性が高く、食物摂取量が大幅に制限されており、BMI の年齢が 5 パーセンタイル未満 (2 歳から 19 歳までの子供および 10 代の疾病管理予防センターの成長チャートに基づく子供および 10 代の BMI パーセンタイル計算機)
- 体格指数≧40kg/m2
- 自閉症または統合失調症、双極性障害、または他の精神病性障害と一致する症状の存在（精神病症状がPANSと同時に発症する場合を除く）。
- 深刻なまたは不安定な医学的疾患、精神医学的疾患の存在 (例: 自殺の危険性が高い)、または参加を危険にさらしたり、研究手順を許容するのが難しすぎたりするような行動症状。
- -無作為化前の8週間以内の全身性コルチコステロイドによる治療。
- -SC（神経症状）を含むリウマチ熱の病歴。
- -免疫調節療法（IVIG、リツキシマブ、ミコフェノール酸モフェチルなど）または血漿交換による神経精神症状の過去の治療。
- -無作為化前の8週間以内に認知行動療法（CBT）を開始。
- -無作為化前8週間以内の選択的セロトニン再取り込み阻害薬[SSRI]による治療の開始または投与量の変更。
- -無作為化前8週間以内のα-2アゴニストまたは抗精神病薬による治療。
- -注意欠陥多動性障害（ADHD）の治療の開始または覚醒剤（メチルフェニデート、アンフェタミンおよび類似の製品）による投与の変更 無作為化の4週間前。
- -テトラヒドロカンナビノール（THC）含有薬剤の積極的な使用 登録前または試験中の4週間以内。 安定した用量/頻度で登録の8週間以上前に開始した場合、THCを含まないカンナビジオール-（CBD）/カンナビモボン-（CBM）含有薬剤の使用が許可されます。
- -無作為化前の1週間以内の治療用量での抗生物質または抗ウイルス薬の使用。 無作為化の少なくとも4週間前に開始した場合、予防用量での抗生物質の使用が許可されます（セクション4.2）。
- 重度の肝疾患 (アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT] が正常値の 3 倍)。
- -患者の病歴による既知のB型肝炎、C型肝炎またはHIV感染。
- 心不全 (ニューヨーク心臓協会 [NYHA] 分類 III-IV)、心筋症、治療を必要とする重大な不整脈。
- タンパク質の異化作用および/またはIgGの利用を変化させる可能性のある症状と影響を伴う病状（例： タンパク喪失性腸疾患、ネフローゼ症候群）。
- 妊娠中および/または授乳中の女性。
- -プロトコルで要求される避妊方法を使用することを望まない出産の可能性のある女性患者（プロトコルセクション7.3.9による） b) 試験治療期間中および試験薬の最終投与後 4 週間のスクリーニングから。 出産の可能性のある女性は、永久に不妊でない限り、月経の初めから妊娠可能な女性または思春期の女性として定義されます。
- -ベースラインの3か月前または臨床研究の過程で、盲検または治験（承認されていない）製品を含む別の介入臨床試験への参加。 承認された製品に関する観察的臨床試験または非盲検試験への参加は、医療モニターとの協議後に許可される場合があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ
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実験的：パンジーガ
パンザイガ 10% IVIG
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パンザイガ 10% IVIG
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから第9週までのCY-BOCSスコアの変化率
時間枠：9週間
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本研究の主要エンドポイントは、臨床医評価による小児用エール・ブラウン強迫性尺度（CY-BOCS）スコアによって決定されるPANS患者の神経精神症状および行動の変化率でした。 CY-BOCS尺度スコアは、臨床医評価による半構造化面接であり、強迫症状の有無および重症度を評価するものです。CY-BOCSでは、強迫観念の総合スコア、強迫行為の総合スコア、および合計スコア（最小総合CY-BOCSスコア=0、最大総合CY-BOCSスコア=40）が算出されます。 ベースラインから第9週までの総合CY-BOCSスコアの平均変化率を算出し、Panzygaとプラセボ治療の間で比較して優越性を実証しました。0の値は、ベースラインから第9週まで変化がなかったことを意味します。負の値はより悪い結果を示します。正の値はより良い結果を意味します。 |
9週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第9週から第18週までの総CY-BOCSスコアのパーセント変化（（Panzyga - プラセボ）治療順序群内）
時間枠：9週間（第9週から第18週まで）
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フォローアップ期間終了時のCY-BOCSスコアを第9週のスコアと比較し、最初の9週間治療期間におけるPanzyga治療後の臨床的効果の持続性、およびプラセボ治療へのクロスオーバー後の悪化の有無を検討しました。 CY-BOCS尺度スコアは、強迫症状の有無および重症度を評価するための、臨床医による評価に基づく半構造化面接です。 CY-BOCSは、強迫観念の総合スコア、強迫行為の総合スコア、および合計総合スコア（CY-BOCS最小総合スコア=0、最大総合スコア=40）を算出します。 第18週におけるCY-BOCS総合スコアの第9週スコアからの平均変化率は、（Panzyga - プラセボ）治療シーケンス群内で計算されました。 値0は、第9週から第18週まで変化がなかったことを意味します。負の値は、転帰が悪化したことを示します。 正の値は、転帰が改善したことを意味します。 |
9週間（第9週から第18週まで）
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臨床全般印象改善尺度（CGI-I）スコア 9週目
時間枠：9週間
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CGI-I評価尺度は、PANS患者の行動変化を評価するために使用されました。
臨床全般印象 - 改善尺度（CGI-I）は、介入開始時の基準状態と比較して、患者の疾患がどの程度改善または悪化したかを臨床医が評価する必要がある7段階の尺度であり、以下のように評価されます：1、非常に改善；2、大幅に改善；3、最小限に改善；4、変化なし；5、最小限に悪化；6、大幅に悪化；または7、非常に悪化。
第9週における平均CGI-Iスコアは、Panzygaとプラセボ治療の間で比較されました。
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9週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから第9週までのPANS改善患者
時間枠：9週間
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PANS改善を示した患者の割合は、Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I)評価により測定されました。 「Clinical Global Impression - Improvementは、介入開始時のベースライン状態と比較して、患者の疾患がどの程度改善または悪化したかを臨床医が評価する7段階の尺度であり、以下のように評価されます：1、非常に改善した；2、かなり改善した；3、わずかに改善した；4、変化なし；5、わずかに悪化した；6、かなり悪化した；7、非常に悪化した。」 PANS改善は、CGI-I評価が1（非常に改善した）、2（かなり改善した）、または3（わずかに改善した）と定義されました。 第9週時点での改善患者の割合は、Panzygaとプラセボ治療間でベースラインと比較されました。 |
9週間
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NGAM-13
個々の参加者データ (IPD) の計画
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