소아 급성 발병 신경정신병 증후군 환자에서 Panzyga와 위약의 효과를 비교하기 위한 3상 연구
소아 급성 발병 신경정신병 증후군 환자에서 Panzyga와 위약의 효과를 비교하기 위한 우월성 3상 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85712
- Octapharma Research Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Octapharma Research Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- Octapharma Research Site
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Palo Alto, California, 미국, 94305
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, 미국, 80112
- Octapharma Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Octapharma Research Site
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Octapharma Research Site
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Gothenburg, 스웨덴, 41685
- Octapharma Research Site
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Stockholm, 스웨덴, 17164
- Octapharma Research Site
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Genova, 이탈리아, 16147
- Octapharma Research Site
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Roma, 이탈리아, 00161
- Octapharma Research Site
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Roma, 이탈리아, 00186
- Octapharma Research Site
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 6세 이상 17세 이하의 환자.
눈에 띄고 안정적인 강박 장애(OCD) 증상(즉, 다음 기준에 따라 측정 간 1단위 이상의 변화 없이 2개 등급에서 ≥ 4 이상의 CGI(Clinical Global Impression)-심각도-OCD 등급:
- MINI-KID-7에 의해 확인된 OCD에 대한 DSM-5 진단 기준을 충족하는 OCD의 갑작스러운 극적인 시작
Sydenham 무도병(SC), 전신성 홍반성 루푸스, 뚜렛과 같은 알려진 신경학적 또는 의학적 장애로 더 잘 설명되지 않는 다음 7개 범주 중 적어도 2개에서 유사하게 심각하고 급성으로 발병하는 추가적인 신경 정신병적 증상의 동시 존재 장애 또는 기타:
- 불안(특히, 분리 불안)
- 정서적 불안정성(극단적인 기분 변화) 및/또는 우울증
- 과민성, 공격성 및/또는 심한 반대 행동
- 행동(발달) 퇴행(예: 애기 이야기, 화를 내는 것 등)
- 학교 성적 저하
- 감각 또는 운동 이상
- 수면 장애, 야뇨증 또는 빈뇨를 포함한 신체 징후 및 증상
- 환자의 법적 대리인(들)/보호자(들)의 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다. 환자가 연구의 위험과 이점을 이해할 수 있는 나이인 경우(각 기관에서 결정) 서면 동의를 제공해야 합니다.
- 법적 대리인/보호자는 연구 프로토콜의 관련 측면을 이해하고 준수할 수 있어야 합니다.
추가로 다음 선택적 포함 기준을 충족하는 환자는 연쇄상 구균 감염과 관련된 소아 자가면역 신경정신병 장애(PANDAS) 환자로 식별됩니다.
- 증상 중증도의 간헐적(재발-완화) 과정
- 증상의 시작 또는 악화와 그룹 A 연쇄상 구균 감염(GAS, 인후 배양 양성 및/또는 항-GAS 항체 역가) 감염 사이의 시간적 연관성
제외 기준
- 첫 번째 임상시험용 의약품(IMP) 치료 전 7개월 이상 초기 PANS 에피소드의 시작. 재발 에피소드가 있는 환자의 경우, 초기 에피소드는 스크리닝 전 12개월이 넘지 않아야 하고, 조사자의 판단에 따라 완전히 해결되어야 하며, 재발은 스크리닝 전 6개월 미만이어야 합니다.
다음을 포함한 정맥 면역글로불린(IVIG) 투여에 대한 금기 사항:
- 중증 과민증의 병력, 예. 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응, 면역글로불린, 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 Panzyga의 모든 구성 요소에 대한
- 면역글로불린(Ig) IgA에 대한 항체가 있는 결핍증(<7 mg/dL).
- IVIG 투여와 관련된 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 임상 병력에서 추론되는 과다점도 증후군 또는 알려진 또는 의심되는 과다응고 상태.
- 기준선 이전 1년 이내의 동맥 또는 정맥 혈전성 또는 혈전색전증 사건(TEE)의 병력. 베이스라인 이전의 후천성 또는 유전성 혈전성향증 병력.
- 연구 약물을 받은 후 3개월 이내에 생 바이러스 백신이 필요합니다.
- 신장 기능 장애(크레아티닌 >120 µmol/L 또는 1.36 mg/dL), 신장 기능 장애의 병력 또는 알려진 신장 기능 장애의 위험 요인(만성 신부전, 당뇨병, 알려진 신독성 약물 복용).
- 비경구 영양이 필요할 가능성이 있는 음식 섭취가 심각하게 제한되고 연령별 BMI 5백분위수 미만(2세에서 19세 사이의 어린이 및 청소년을 위한 질병 통제 및 예방 센터의 성장 차트에 기반한 어린이 및 청소년을 위한 BMI 백분위수 계산기)
- 체질량 지수 ≥ 40kg/m2
- 자폐증이나 정신분열증, 양극성 장애 또는 기타 정신병적 장애와 일치하는 증상의 존재(정신병적 증상이 PANS와 동시에 발병하지 않는 한).
- 심각하거나 불안정한 의학적 질병, 정신과적 질환(예: 높은 자살 위험) 또는 참여를 안전하지 않게 만들거나 연구 절차를 너무 견디기 어렵게 만드는 행동 증상.
- 무작위화 전 8주 이내에 전신 코르티코스테로이드 치료.
- SC(신경 징후)를 포함한 류마티스열 병력.
- 면역조절 요법(예: IVIG, 리툭시맙 또는 미코페놀레이트 모페틸) 또는 혈장분리반출술로 신경정신과 증상의 과거 치료.
- 무작위 배정 전 8주 이내에 인지 행동 요법(CBT) 시작.
- 무작위 배정 전 8주 이내에 선택적 세로토닌 재흡수 억제제[SSRI]로 치료 시작 또는 투여량 변경.
- 무작위 배정 전 8주 이내에 알파-2 작용제 또는 항정신병약을 사용한 치료.
- 무작위 배정 전 4주 이내에 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD)에 대한 각성제(메틸페니데이트, 암페타민 및 유사 제품)의 투여 시작 또는 변경.
- 등록 전 4주 이내 또는 시험 기간 동안 테트라히드로칸나비놀(THC) 함유 제제의 적극적인 사용. 안정적인 용량/빈도로 등록하기 8주 이상 전에 시작한 경우 THC가 없는 칸나비디올-(CBD)/칸나비모본-(CBM) 함유 제제의 사용이 허용됩니다.
- 무작위 배정 전 1주일 이내에 치료 용량의 항생제 또는 항바이러스제 사용. 예방적 용량의 항생제 사용은 무작위 배정 최소 4주 전에 시작할 경우 허용됩니다(섹션 4.2).
- 중증 간 질환(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]가 정상 수치보다 3배 높음).
- 환자 병력에 따라 알려진 B형 간염, C형 간염 또는 HIV 감염.
- 심부전(뉴욕심장협회[NYHA] 분류 III-IV), 심근병증, 치료가 필요한 심각한 심장 부정맥.
- 단백질 이화 작용 및/또는 IgG 활용을 변경할 수 있는 증상 및 영향이 있는 의학적 상태(예: 단백질 소실 장병증, 신증후군).
- 임산부 및/또는 수유부.
- 프로토콜에서 요구하는 피임 방법을 사용하지 않으려는 가임 여성 환자(프로토콜 섹션 7.3.9에 따름) b) 스크리닝부터 연구 치료 기간 전체 및 연구 약물의 마지막 투여 후 4주 동안. 가임 여성은 영구적으로 불임이 아닌 한 월경 시작부터 가임 여성 또는 청소년으로 정의됩니다.
- 베이스라인 전 3개월 이내 또는 임상 연구 과정 동안 맹검이거나 조사(승인되지 않은) 제품을 포함하는 다른 중재적 임상 시험에 참여. 승인된 제품과 관련된 관찰 임상 시험 또는 공개 라벨 시험에 참여하는 것은 의료 모니터와 상의한 후에 허용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CY-BOCS 점수 기준선 대비 9주차 변화율
기간: 9주
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이 연구의 주요 종료점은 임상의가 평가한 어린이 예일-브라운 강박 척도(CY-BOCS) 점수로 결정된 PANS 환자의 신경정신과적 증상 및 행동의 백분율 변화였습니다. CY-BOCS 척도 점수는 강박 증상의 유무 및 심각도를 평가하기 위한 임상의가 평가하는 반구조화된 면접입니다. CY-BOCS는 총 강박 사고 점수, 총 강박 행동 점수 및 결합된 총점(최소 총 CY-BOCS 점수=0, 최대 총 CY-BOCS 점수=40)을 산출합니다. 기저선부터 9주차까지의 총 CY-BOCS 점수의 평균 백분율 변화를 계산하여 Panzyga와 위약 치료 간에 비교하여 우월성을 입증했습니다. 0의 값은 기저선부터 9주차까지 변화가 없음을 의미합니다. 음수 값은 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 양수 값은 더 나은 결과를 의미합니다. |
9주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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(Panzyga - Placebo) 치료 순서 그룹 내에서 9주차부터 18주차까지 총 CY-BOCS 점수의 백분율 변화
기간: 9주 (9주차부터 18주차까지)
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후속 기간 종료 시의 CY-BOCS 점수는 9주차 점수와 비교하여 첫 9주 치료 기간 동안 Panzyga 치료 후 임상적 이점의 지속성을 검토하고, 위약 치료로 교차한 후 악화가 있었는지 여부를 확인했습니다. CY-BOCS 척도 점수는 강박 증상의 유무 및 중증도를 평가하기 위해 임상의가 평가하는 반구조화된 인터뷰입니다. CY-BOCS는 총 강박 사고 점수, 총 강박 행동 점수 및 합산 총점(최소 총 CY-BOCS 점수=0, 최대 총 CY-BOCS 점수=40)을 산출합니다. 18주차의 총 CY-BOCS 점수 대비 9주차 점수의 평균 백분율 변화는 (Panzyga - 위약) 치료 순서 그룹 내에서 계산되었습니다. 0의 값은 9주차부터 18주차까지 변화가 없었음을 의미합니다. 음수 값은 결과가 악화되었음을 나타냅니다. 양수 값은 결과가 개선되었음을 의미합니다. |
9주 (9주차부터 18주차까지)
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주 9차 임상 전반적 인상-개선(CGI-I) 점수
기간: 9주
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CGI-I 평정 척도는 PANS 환자의 행동 변화를 평가하는 데 사용되었습니다.
임상 전반적 인상-개선 척도(CGI-I)는 7점 척도로, 임상의가 중재 시작 시점의 기준 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 개선되었거나 악화되었는지 평가하도록 요구하며 다음과 같이 평정됩니다: 1, 매우 많이 개선됨; 2, 많이 개선됨; 3, 최소한으로 개선됨; 4, 변화 없음; 5, 최소한으로 악화됨; 6, 많이 악화됨; 또는 7, 매우 많이 악화됨.
9주차의 평균 CGI-I 점수를 Panzyga와 위약 치료 간에 비교하였습니다.
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9주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기저선에서 9주차까지 PANS 개선을 보인 환자
기간: 9주
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PANS 개선을 보인 환자의 백분율은 임상적 전반적 인상 - 개선(CGI-I) 등급으로 측정되었습니다. "임상적 전반적 인상 - 개선은 의사가 중재 시작 시점의 기준 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 개선되었거나 악화되었는지 평가하도록 요구하는 7점 척도이며, 다음과 같이 등급이 매겨집니다: 1, 매우 많이 개선됨; 2, 많이 개선됨; 3, 최소한으로 개선됨; 4, 변화 없음; 5, 최소한으로 악화됨; 6, 많이 악화됨; 또는 7, 매우 많이 악화됨." PANS 개선은 CGI-I 등급이 1(매우 많이 개선됨), 2(많이 개선됨) 또는 3(최소한으로 개선됨)으로 정의되었습니다. 9주차 시점의 개선된 환자의 백분율은 Panzyga와 위약 치료 간에 기준 대비 비교되었습니다. |
9주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
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QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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위약에 대한 임상 시험
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Newish Biotech (Wuxi) Co., Ltd.아직 모집하지 않음
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.아직 모집하지 않음
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Nature's Sunshine Products, Inc.아직 모집하지 않음
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Yale UniversityHartford HealthCare아직 모집하지 않음
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Acesion Pharma모병
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Shanghai Lanyi Therapeutics Co., Ltd.완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모병
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