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共济失调-毛细血管扩张症：用一种新形式的回补治疗治疗线粒体功能障碍 (A-TC7)

2023年7月19日更新者：The University of Queensland

一项 2A/2B 期安慰剂对照随机临床试验，以测试三庚酸甘油酯保护从患有共济失调-毛细血管扩张症的参与者获得的初级气道上皮细胞免受葡萄糖剥夺诱导的死亡的能力

研究设计：平行组，安慰剂对照，每 2 个月增加剂量，持续 12 个月。剂量基于计算的卡路里摄入量的百分比 (%)。 30 名参与者将按 1:1:1 的比例随机分配到按年龄分层的三个组中的一组（< 5 岁、5-10 岁、> 10 岁）。第 1 组：10%、20%、35%、35%、35%（无安慰剂）。第 2 组：安慰剂，10%、20%、35%、35% 第 3 组：安慰剂、安慰剂、10%、20%、35%。

主要终点：细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。次要终点包括：共济失调评估和评级量表、国际合作共济失调评定量表、共济失调毛细血管扩张症神经学检查量表工具包、言语和语言评估、EyeSeeCam 评估、MRI 肺部成像、肺功能、上呼吸道微生物组、粪便微生物组、生存和炎症气道上皮细胞、巨噬细胞和血清的表型，血清中代谢组学生物标志物的发现和神经丝轻链的测量。

研究概览

地位

完全的

条件

共济失调性毛细血管扩张症

干预/治疗

膳食补充剂：三庚酸甘油酯

详细说明

共济失调性毛细血管扩张症 (A-T) 是一种罕见的、遗传性、进行性、限制生命的神经退行性疾病，影响多种身体系统，导致共济失调、免疫缺陷、呼吸系统并发症和癌症易感性。目前还没有治愈 A-T 的方法。多年来，一些使用类固醇、抗氧化剂和抗炎剂的小型临床试验收效甚微。这种疾病的自然史是无情的，会导致早逝。 A-T 给个人、他们的大家庭和医疗保健资源带来了沉重的疾病负担。由于姑息治疗是家庭目前唯一的选择，A-T 的治疗试验满足了未满足的需求。研究人员的初步数据提供了令人信服的证据，证明 A-T 患者细胞中可逆的线粒体功能障碍和可预防的细胞死亡，以及庚酸 (C7)（三庚酸甘油酯的主要代谢物）的有益作用。 C7 可纠正 A-T 细胞中内质网 (ER)-线粒体信号传导的缺陷，在治疗参与者方面具有巨大的应用潜力。在过去的 15 年中，C7 已被有效且安全地用于先天性代谢错误 (IEM)，例如长链脂肪酸缺陷 (LC-FAOD)。

A-T 是由于遗传缺陷导致丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶（称为 ATM）缺陷。通常，ATM 在保护基因组免受损害方面起着核心作用。越来越明显的是，ATM 保护细胞免受氧化应激。这种蛋白质也存在于细胞核外，在那里它通过与 DNA 损伤不同的机制被氧化应激激活，这解释了为什么抗氧化剂在培养和动物模型中的 A-T 细胞中具有保护作用。从这些和其他研究中，很明显线粒体异常是 ATM 的特征，并且有人建议至少部分应将 A-T 视为线粒体疾病。研究人员通过证明与对照 (HBEC) 相比，ATM 缺陷 (B3) 细胞对葡萄糖剥夺对糖酵解的抑制非常敏感，从而为这一说法增添了实质内容。研究人员还表明，患者原代上皮细胞和永生化患者细胞对营养剥夺的敏感性增加。这些数据一起表明 A-T 线粒体支持能量代谢的能力降低，并为 A-T 细胞中的线粒体缺陷提供了额外的证据。研究人员最近证明，这种对葡萄糖剥夺的超敏反应可以用一种涉及 ER 和线粒体之间信号缺陷的新机制来解释。研究人员证明，这是由 VDAC1-GRP75-IP3R1 钙通道组装缺陷和通过透射电子显微镜确定的较少 ER-线粒体接触点引起的。这反过来导致 ER 的钙释放减少，向线粒体的转移减少，为 A-T 细胞中的线粒体功能障碍提供了进一步的证据。

研究人员选择了三庚酸甘油酯，这是一种高度纯化的合成中等奇数链甘油三酯，可分解为庚酸，并且可以在没有肉碱载体的情况下穿过线粒体膜。然后，游离庚酸被中链脂肪酸氧化酶代谢，产生乙酰辅酶 A 和丙酰辅酶 A，后者充当回补剂，通过提供 NADPH 和生成 ATP 来补充 TCA 循环和增强能量代谢。研究人员证明，庚酸部分纠正了 ATM 缺陷细胞系以及 A-T 患者原代上皮细胞对糖酵解抑制的极端敏感性。令人兴奋的是，庚酸还纠正了 ER 线粒体信号中的所有缺陷，包括线粒体中的钙摄取。基于线粒体功能障碍在 A-T 表型中的重要性以及我们的结果揭示了庚酸盐对线粒体功能的纠正，研究人员认为三庚酸甘油酯在纠正 A-T 表型的许多方面（包括进行性神经退行性表型）方面具有极好的潜力。

三庚酸甘油酯已用于治疗 LC-FAOD 超过 15 年，已证明其可改善心脏功能并减少横纹肌溶解症发作。已知三庚酸甘油酯和庚酸在主要以氧化应激为特征的实验条件下可防止细胞死亡，例如中风和运动神经元疾病、成人多葡聚糖体疾病、儿童交替性偏瘫、葡萄糖 1 转运蛋白缺乏症以及小鼠模型和癫痫患者. 庚酸保护培养的神经元免受 H2O2 诱导的细胞死亡。总的来说，这些研究表明，三庚酸甘油酯耐受性良好，可有效治疗一系列与神经元能量缺乏相关的神经系统疾病。

无缝 II 期到 III 期通过/不通过标准 A-T2020/01 试验中干预计划的中期监测将在两次中期分析时进行（首先，当研究队列完成最初的 2 个月治疗时，第二，治疗 6 个月后，第一组完成 2 个月的 35% 剂量）。将向 iDSMB 提交一份盲法报告，其中包含各组的相关描述性统计数据、主要和次要结果的标准组间比较，以及三个干预组中的每一个都优于的（后验）概率的贝叶斯估计主要结果。提交给 iDSMB 的信息将在第一次 iDSMB 会议之前与 iDSMB 达成一致，并将在 iDSMB 会议期间更新。数据将以盲态方式提交给 iDSMB，但 iDSMB 可以要求非盲态数据来确认或批准任何报告的中期结果。然而，iDSMB 可能会建议停止当前的干预措施，如果它们显示出前景不佳或徒劳无功。

中期 iDSMB 报告的主要终点是细胞培养中葡萄糖剥夺引起的细胞死亡百分比，以及在治疗期间逆转/纠正原代上皮细胞中导致细胞死亡的异常线粒体特征。

二级量表临床神经学评估有助于制定通过/不通过标准，并将包括：SARA 和 ICARS。 SARA 是一种经过验证的小脑性共济失调工具，可测量步态、站立、坐姿、言语、手指追踪测试、指鼻测试、快速交替运动和足跟胫测试。它有八个类别，累积分数从0（无共济失调）到40（最严重的共济失调）；步态（0-8分），站姿（0-6分），坐姿（0-4分），言语障碍（0-6分），手指追踪（0-4分），鼻指测试（0-4分）分），快速交替手部运动（0-4 分），跟胫滑动（0-4 分）。 ICARS 是一个满分 100 的量表，有 19 个项目和 4 个子量表，并已用于 A-T。在 ICARS 中被评为子量表的疾病有：姿势和步态障碍，（7 项，0-34 分）肢体共济失调（7 项，0-52 分），构音障碍（2 项，0-8 分）和眼球运动障碍（ 3 项，0-6 分）。最低分数：0 最高分数：100。

走/不走触发器

go triggers 从第二阶段到第三阶段的无缝进展将在以下预设参数下触发；

如果观察到主要研究结果在临床或统计学上有显着改善，同时在关键临床量表中测量到至少 ½ 标准差的改善，其中包括：
SARA 和 ICARS 量表的总综合得分显着提高。
和/或显着改进 SARA 和 ICARS 量表的任何方面，特别是关于；姿势和步态改善、言语障碍、精细运动技能改善、精细运动障碍、运动功能

No-go triggers 从第二阶段到第三阶段的无缝进展不会在以下预设参数下发生；

不良事件
如果未观察到主要研究结果有临床意义的改善
如果主要研究结果出现临床显着改善，但关键二级量表（尤其是 SARA 和 ICARS）没有任何改善。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

阶段

阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

澳大利亚
- Queensland
  - Brisbane、Queensland、澳大利亚、4001
    - Queensland Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

确诊为 A-T 的任何性别、任何年龄的患者，
能够进行研究程序的患者，
能够在协议持续期间遵守协议并根据当地法规提供由父母/法定监护人或成年参与者签署并注明日期的知情同意书和同意书的家庭。

排除标准：

父母/法定监护人无法提供同意的患者
在参加研究前 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用研究药物的另一项随机临床干预试验的患者
取消 PI 认为会影响参与者安全参与的标签调解或营养补充剂。
计划在研究期间怀孕的怀孕和/或哺乳期患者。性活跃的男性和女性参与者必须采取避孕措施
继发于胰腺功能不全的肠吸收不良
筛选时肝酶（谷丙转氨酶 [ALT]/天冬氨酸转氨酶 [AST]）或总胆红素 > 2 x 正常值上限。
估计肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min/1.73m2 定义的肾功能不全在筛选访问中。
在 PI 的评估中会影响参与者安全参与的任何合并症医疗状况（例如需要治疗的活动性癌症）
吞咽困难的证据使受试者在经口喂食时有吸入的危险。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：卫生服务研究
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
其他：第 1 组：三庚酸甘油酯，无安慰剂平行组，安慰剂对照，每 2 个月增加剂量，持续 12 个月。剂量基于计算的卡路里摄入量的百分比 (%)。 30 名参与者将以 1:1:1 的比例随机分配到三组中的一组。第 1 组：10%、20%、35%、35%、35%（无安慰剂）。第 2 组：安慰剂，10%、20%、35%、35% 第 3 组：安慰剂，安慰剂，10%、20%、35%	膳食补充剂：三庚酸甘油酯三庚酸甘油酯是一种高度纯化的合成中奇数链甘油三酯，可分解代谢为庚酸。
其他：第 2 组：安慰剂和三庚酸甘油酯平行组，安慰剂对照，每 2 个月增加剂量，持续 12 个月。剂量基于计算的卡路里摄入量的百分比 (%)。 30 名参与者将以 1:1:1 的比例随机分配到三组中的一组。第 1 组：10%、20%、35%、35%、35%（无安慰剂）。第 2 组：安慰剂，10%、20%、35%、35% 第 3 组：安慰剂，安慰剂，10%、20%、35%	膳食补充剂：三庚酸甘油酯三庚酸甘油酯是一种高度纯化的合成中奇数链甘油三酯，可分解代谢为庚酸。
其他：第 3 组：安慰剂、安慰剂和三庚酸甘油酯平行组，安慰剂对照，每 2 个月增加剂量，持续 12 个月。剂量基于计算的卡路里摄入量的百分比 (%)。 30 名参与者将以 1:1:1 的比例随机分配到三组中的一组。第 1 组：10%、20%、35%、35%、35%（无安慰剂）。第 2 组：安慰剂，10%、20%、35%、35% 第 3 组：安慰剂，安慰剂，10%、20%、35%	膳食补充剂：三庚酸甘油酯三庚酸甘油酯是一种高度纯化的合成中奇数链甘油三酯，可分解代谢为庚酸。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
葡萄糖剥夺条件下的鼻上皮细胞存活。大体时间：第 1 天，基线测量	每次访问诊所时将建立浸没式上皮培养物，并在 2 周内进行上述测定以确定三庚酸甘油酯治疗对细胞死亡、线粒体功能和信号传导的影响。主要结果变量将是细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。	第 1 天，基线测量
葡萄糖剥夺条件下的鼻上皮细胞存活。大体时间：第 60 天，评估第 1 天基线测量的影响/变化	每次访问诊所时将建立浸没式上皮培养物，并在 2 周内进行上述测定以确定三庚酸甘油酯治疗对细胞死亡、线粒体功能和信号传导的影响。主要结果变量将是细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。	第 60 天，评估第 1 天基线测量的影响/变化
葡萄糖剥夺条件下的鼻上皮细胞存活。大体时间：第 120 天，评估与第 60 天基线测量相比的影响/变化	每次访问诊所时将建立浸没式上皮培养物，并在 2 周内进行上述测定以确定三庚酸甘油酯治疗对细胞死亡、线粒体功能和信号传导的影响。主要结果变量将是细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。	第 120 天，评估与第 60 天基线测量相比的影响/变化
葡萄糖剥夺条件下的鼻上皮细胞存活。大体时间：第 180 天，评估第 120 天基线测量的影响/变化	每次访问诊所时将建立浸没式上皮培养物，并在 2 周内进行上述测定以确定三庚酸甘油酯治疗对细胞死亡、线粒体功能和信号传导的影响。主要结果变量将是细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。	第 180 天，评估第 120 天基线测量的影响/变化
葡萄糖剥夺条件下的鼻上皮细胞存活。大体时间：第 240 天，评估第 180 天基线测量的影响/变化	每次访问诊所时将建立浸没式上皮培养物，并在 2 周内进行上述测定以确定三庚酸甘油酯治疗对细胞死亡、线粒体功能和信号传导的影响。主要结果变量将是细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。	第 240 天，评估第 180 天基线测量的影响/变化
葡萄糖剥夺条件下的鼻上皮细胞存活。大体时间：第 300 天，评估与第 240 天基线测量相比的影响/变化	每次访问诊所时将建立浸没式上皮培养物，并在 2 周内进行上述测定以确定三庚酸甘油酯治疗对细胞死亡、线粒体功能和信号传导的影响。主要结果变量将是细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。	第 300 天，评估与第 240 天基线测量相比的影响/变化
葡萄糖剥夺条件下的鼻上皮细胞存活。大体时间：第 360 天，评估第 300 天基线测量的影响/变化	每次访问诊所时将建立浸没式上皮培养物，并在 2 周内进行上述测定以确定三庚酸甘油酯治疗对细胞死亡、线粒体功能和信号传导的影响。主要结果变量将是细胞培养中葡萄糖剥夺诱导的细胞死亡百分比。	第 360 天，评估第 300 天基线测量的影响/变化

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
共济失调评估和评级量表大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	共济失调评估和评级量表是一种经过验证的小脑性共济失调工具，可测量步态（0-8 级）、站姿（0-6 级）、坐姿（0-4 级）、言语（0-6 级）、手指追踪测试量表 0-4）、指鼻测试（量表 0-4）、快速交替运动（量表 0-4）和足跟胫测试（量表 0-4）。 0 表示功能正常，量表域中的数字增加表示测量任务的难度增加。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
国际合作共济失调评定量表大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	International Cooperative Ataxia Rating Scale 是一个满分 100 分的量表，有 19 个项目和 4 个子量表，并已用于 A-T。 0 表示功能正常，量表域中的数字增加表示测量任务的难度增加。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
言语病理学评估大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	言语感知和可懂度将使用标准化仪器来定义。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
眼科评估大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	EyeSeeCam 系统将获取眼球运动的校准记录和量化分析，以评估扫视潜伏期、注视稳定性、视动性眼球震颤和前庭眼反射反应，眼相干断层扫描提供视网膜神经纤维层的详细图像。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
MRI 肺成像大体时间：在第 1 天和第 360 天在合适的参与者中进行	具有超短回波时间序列的 MRI，包括径向采集的逐点编码时间减少和体积插值屏气检查，将定义肺结构，以及扩散加权成像来估计肺部炎症变化。	在第 1 天和第 360 天在合适的参与者中进行
肺量计肺活量（升）大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	在能够进行测试的人中，将使用常规肺量计测量肺功能。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
用力肺活量（升）大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	在能够进行测试的人中，将使用常规肺量计测量肺功能。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
一秒用力呼气量（升）大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	在能够进行测试的人中，将使用常规肺量计测量肺功能。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
肺活量测定法峰值呼气流量 (L.min-1) 大体时间：第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天	在能够进行测试的人中，将使用常规肺量计测量肺功能。	第 1 天、第 120 天、第 240 天、第 360 天
上呼吸道微生物组大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	通过 Qiagen DNA 分离试剂盒进行 DNA 提取和测序，然后进行 16S rRNA 测序16S rRNA 测序	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
粪便微生物组大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	通过 Qiagen DNA 分离试剂盒进行 DNA 提取和测序，然后进行 16S rRNA 测序 16S rRNA 测序以确定粪便微生物成分。短链脂肪酸和其他代谢物的一维 1H NMR 光谱和气相色谱。	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
肠通透性大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	通过标准 ELISA 测定法分析脂多糖、脂多糖结合蛋白和 Zonulin。	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天

其他结果措施

结果测量	措施说明	大体时间
气道上皮细胞、巨噬细胞和血清的存活率和炎症表型大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	将在上皮细胞培养物和巨噬细胞的上清液中检测促炎细胞因子 IL-8 (g/ml) 和 TNF-α (g/ml) 以及炎症小体依赖性细胞因子 IL-β (g/ml) 的降低水平在血清中。根据制造商的协议（Perkin Elmer，MA，USA），所有这些都将通过 AlphaLISA 进行定量。	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
血清代谢组生物标志物大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	基于 SWATH-MS 的方法识别参与者中的候选小分子生物标志物，并根据独立研究队列进行验证。通过有机溶剂沉淀蛋白质，然后进行固相萃取和/或过滤，从血清中富集小分子。	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
空气置换体积描记术大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	BOD POD 是用于测量身体体积的设备，可提供可靠且可重复的结果以确定脂肪量和瘦体重。 BOD POD 快速、安全、无创，可用于成人和儿童人群	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
生活质量措施大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	儿科副作用问卷是一个 19 项测量，由五个子量表组成：认知（六项）、运动（四项）、行为（三项）、一般神经（四项）和体重（两项）副作用. 研究者将在问卷中增加胃肠道副作用的五个项目，包括胃肠道疼痛、胃酸反流、呕吐、腹泻和便秘。量表将从 0 到 96 记录。0 表示功能正常，量表域中的数字增加表示测量任务的难度增加。	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
神经丝轻链大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	神经丝轻链将在 HD-1 平台 (GBIO) 上使用单分子 (Simoa) 阵列法和 Simoa NF 光测定法（Quanterix，MA，美国）进行量化。	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
营养评估大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	使用的标准化工具包括经过验证的饮食史工具，例如简化的营养食欲问卷、体重和身高。	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
以 kg/m^2 为单位的体重指数大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	体重（公斤）/[身高（米）]2	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
静息能量消耗大体时间：第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天	静息能量消耗将使用 Harris-Benedict 方程计算（卡路里/天）：男：（66.5 + 13.8 X 体重）+（5.0 X 身高）-（6.8 X 年龄）女：（665.1 + 9.6 X 体重）+（1.8 X 身高）-（4.7 X 年龄）体重公斤，身高厘米，年龄	第 1 天、第 60 天、第 120 天、第 180 天、第 240 天、第 300 天、第 360 天
无缝的 II 期到 III 期通过/不通过标准大体时间：临时独立数据安全管理委员会分析第 180 天和第 240 天	A-T2020/01 站立平台试验提供了一种资源，可以快速评估 AT 的有前途的治疗方法，并促进从 II 期研究到 III 期研究的无缝过渡。最初该平台将支持 IIA/IIB 期研究，但如果被评估的新干预措施被认为有效，那么我们计划从 IIA/IIB 期研究无缝过渡到 III 期。向 III 期试验的转移将以 III 期成功干预概率的预定义阈值为指导，该阈值将在规划 IIA/IIB 期试验时确定，并由监管机构同意进行关键研究。如果无缝过渡到 III 期被认为是可行的，试验研究人员和试验统计团队将向 iDSMB 和 TSC 提供 III 期提案，如果 iDSMB 和 TSC 批准，则进一步招募到确定的目标人数将进行。	临时独立数据安全管理委员会分析第 180 天和第 240 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The University of Queensland

合作者

National Health and Medical Research Council, Australia

调查人员

首席研究员：David Coman, MBBS FRACP、Queensland Children's Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月15日

初级完成 (实际的)

2023年3月17日

研究完成 (实际的)

2023年7月10日

研究注册日期

首次提交

2020年7月26日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月11日

首次发布 (实际的)

2020年8月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月19日

最后验证

2021年11月1日

参与者组/臂	干预/治疗
其他：第 1 组：三庚酸甘油酯，无安慰剂平行组，安慰剂对照，每 2 个月增加剂量，持续 12 个月。剂量基于计算的卡路里摄入量的百分比 (%)。 30 名参与者将以 1:1:1 的比例随机分配到三组中的一组。第 1 组：10%、20%、35%、35%、35%（无安慰剂）。第 2 组：安慰剂，10%、20%、35%、35% 第 3 组：安慰剂，安慰剂，10%、20%、35%	膳食补充剂：三庚酸甘油酯三庚酸甘油酯是一种高度纯化的合成中奇数链甘油三酯，可分解代谢为庚酸。
其他：第 2 组：安慰剂和三庚酸甘油酯平行组，安慰剂对照，每 2 个月增加剂量，持续 12 个月。剂量基于计算的卡路里摄入量的百分比 (%)。 30 名参与者将以 1:1:1 的比例随机分配到三组中的一组。第 1 组：10%、20%、35%、35%、35%（无安慰剂）。第 2 组：安慰剂，10%、20%、35%、35% 第 3 组：安慰剂，安慰剂，10%、20%、35%	膳食补充剂：三庚酸甘油酯三庚酸甘油酯是一种高度纯化的合成中奇数链甘油三酯，可分解代谢为庚酸。
其他：第 3 组：安慰剂、安慰剂和三庚酸甘油酯平行组，安慰剂对照，每 2 个月增加剂量，持续 12 个月。剂量基于计算的卡路里摄入量的百分比 (%)。 30 名参与者将以 1:1:1 的比例随机分配到三组中的一组。第 1 组：10%、20%、35%、35%、35%（无安慰剂）。第 2 组：安慰剂，10%、20%、35%、35% 第 3 组：安慰剂，安慰剂，10%、20%、35%	膳食补充剂：三庚酸甘油酯三庚酸甘油酯是一种高度纯化的合成中奇数链甘油三酯，可分解代谢为庚酸。

共济失调-毛细血管扩张症：用一种新形式的回补治疗治疗线粒体功能障碍 (A-TC7)

一项 2A/2B 期安慰剂对照随机临床试验，以测试三庚酸甘油酯保护从患有共济失调-毛细血管扩张症的参与者获得的初级气道上皮细胞免受葡萄糖剥夺诱导的死亡的能力

研究概览

地位

条件

干预/治疗

详细说明

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

其他结果措施

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

合作者

调查人员

出版物和有用的链接

一般刊物

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

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研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品