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毛細血管拡張性運動失調症：新規形態のアナプレローシスによるミトコンドリア機能不全の治療 (A-TC7)

2023年7月19日 更新者：The University of Queensland

毛細血管拡張性運動失調症の参加者から得られた一次気道上皮細胞をグルコース欠乏によって誘発される死から保護するトリヘプタノインの能力をテストするための第 2A/2B 相プラセボ対照無作為化臨床試験

研究デザイン: 並行群、プラセボ対照、12 か月間 2 か月ごとの用量漸増。 計算されたカロリー摂取量のパーセント (%) に基づく用量。 30 人の参加者は、1:1:1 の比率で、年齢別に層別化された 3 つのグループ (< 5 歳、5-10 歳、> 10 歳) のいずれかにブロックで無作為化されます。 グループ 1: 10%、20%、35%、35%、35% (プラセボなし)。 グループ 2: プラセボ、10%、20%、35%、35% グループ 3: プラセボ、プラセボ、10%、20%、35%。

主要評価項目: 細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合。 副次評価項目には以下が含まれます: 運動失調の評価と評価のための尺度、国際共同運動失調症評価尺度、毛細血管拡張性運動失調症神経学的検査尺度ツールキット、発話と言語の評価、EyeSeeCam 評価、MRI 肺画像、肺機能、上気道マイクロバイオーム、糞便マイクロバイオーム、生存および炎症気道上皮細胞、マクロファージおよび血清中の表現型、血清中のメタボローム バイオマーカーの発見、およびニューロフラメント軽鎖の測定。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

毛細血管拡張性運動失調症 (A-T) は、まれな、遺伝的、進行性、生命を制限する神経変性疾患で、さまざまな身体系に影響を及ぼし、運動失調、免疫不全、呼吸器合併症、およびがんの素因を引き起こします。 現在、A-Tの治療法はありません。 長年にわたり、ステロイド、抗酸化剤、および抗炎症剤を使用した多数の小規模な臨床試験はほとんど成功していません. 病気の自然史は絶え間なく、早期死亡につながります。 A-T は、個人、その拡大家族、および医療資源に重大な疾病負担をもたらします。 現在、緩和ケアが家族にとって唯一の選択肢であるため、A-T の治療試験は満たされていないニーズを満たすものです。 研究者らの予備データは、A-T 患者細胞における可逆的なミトコンドリア機能障害と予防可能な細胞死、およびトリヘプタノインの主要代謝産物であるヘプタノエート (C7) の有益な効果の説得力のある証拠を提供します。 C7 は、A-T 細胞における小胞体 (ER)-ミトコンドリア シグナル伝達の欠陥を修正し、参加者の治療に応用できる大きな可能性を秘めています。 C7 は、長鎖脂肪酸欠損症 (LC-FAOD) などの先天性代謝異常症 (IEM) に対して、過去 15 年間にわたって有効性と安全性を備えて利用されてきました。

A-T は、ATM として知られるセリン/スレオニンプロテインキナーゼの欠陥をもたらす遺伝的欠陥によるものです。 通常、ATM は、ゲノムを損傷から保護する上で中心的な役割を果たします。 ATM が細胞を酸化ストレスから保護することがますます明らかになっています。 このタンパク質は核の外にも存在し、DNA損傷とは別のメカニズムを介して酸化ストレスによって活性化され、抗酸化物質が培養および動物モデルのA-T細胞で保護的な役割を果たしている理由を説明しています. これらの研究やその他の研究から、ミトコンドリアの異常が ATM の特徴であることは明らかであり、A-T は少なくとも部分的にミトコンドリア病と見なされるべきであることが示唆されています。 研究者らは、コントロール (HBEC) と比較して、ATM 欠損 (B3) 細胞がグルコース欠乏による解糖の阻害に対して非常に敏感であることを示すことによって、その主張に実質を追加しました。 研究者らはまた、患者由来の初代上皮細胞および患者の不死化細胞の栄養欠乏に対するこの感受性の増加を示しました。 これらのデータを総合すると、エネルギー代謝をサポートする A-T ミトコンドリアの能力が低下していることを示しており、A-T 細胞のミトコンドリアの欠陥に関する追加の証拠を提供しています。 研究者らは最近、このグルコース欠乏に対する過敏症が、小胞体とミトコンドリア間のシグナル伝達の欠陥を含む新しいメカニズムによって説明できることを実証しました。 研究者らは、これが VDAC1-GRP75-IP3R1 カルシウム チャネルの組み立て不良と、透過型電子顕微鏡で測定した ER-ミトコンドリア接触点の減少によって引き起こされたことを示しました。 これにより、ERからのカルシウム放出が減少し、ミトコンドリアへの移動が減少し、AT細胞におけるミトコンドリア機能障害のさらなる証拠が得られました。

研究者らは、ヘプタノエートに異化され、カルニチンキャリアなしでミトコンドリア膜を通過できる、高度に精製された合成培地の奇数鎖トリグリセリドであるトリヘプタノインを選択しました。 遊離ヘプタン酸はその後、中鎖脂肪酸酸化酵素によって代謝され、アセチル CoA とプロピオニル CoA の両方を生成します。これらは、NADPH を提供して ATP を生成することにより、TCA サイクルを補充し、エネルギー代謝を強化するアナプレロティックとして機能します。 研究者らは、ATM 欠損細胞株と A-T 患者の初代上皮細胞の両方で、ヘプタン酸が解糖阻害に対する極端な感受性を部分的に修正することを実証しました。 興味深いことに、ヘプタン酸は、ミトコンドリアへのカルシウムの取り込みを含む、ER-ミトコンドリアシグナル伝達のすべての欠陥も修正しました。 A-T 表現型におけるミトコンドリア機能障害の重要性と、ヘプタノエートによるミトコンドリア機能の修正を明らかにした我々の結果に基づいて、研究者らは、トリヘプタノインが進行性神経変性表現型を含む A-T 表現型の多くの側面を修正する優れた可能性を秘めていると考えています。

トリヘプタノインは LC-FAOD の治療に 15 年以上使用されており、心機能の改善と横紋筋融解症のエピソードの減少が実証されています。 トリヘプタノインとヘプタノエートは、脳卒中や運動ニューロン疾患、成人のポリグルコサン小体病、小児期の交互性片麻痺、グルコース-1 トランスポーター欠乏症、てんかんのマウスモデルやヒトなどの酸化ストレスを主な特徴とする実験条件下での細胞死を防ぐことが知られています。 . ヘプタン酸は、H2O2 による細胞死から培養ニューロンを保護します。 これらの研究をまとめると、トリヘプタノインは忍容性が高く、神経エネルギー欠乏に関連するさまざまな神経学的状態の治療に有効であることが示されています.

第 II 相から第 III 相へのシームレスな進行/中止基準 A-T2020/01 試験の介入プログラムの中間モニタリングは、2 つの中間分析の時点で行われます (最初に、研究コホートが最初の 2 か月の治療を完了したとき)。 、および第二に、グループ1が35％の用量の2か月を完了した6か月の治療後）。 グループの適切な記述統計、一次および二次アウトカムの標準的なグループ間比較、および 3 つの介入グループのそれぞれが優れているという (事後) 確率のベイジアン推定を含む盲検化されたレポートが iDSMB に提示されます。主な結果。 iDSMB に提示される情報は、最初の iDSMB ミーティングの前に iDSMB と合意され、iDSMB ミーティング時に更新されます。 データは盲目的に iDSMB に提示されますが、iDSMB は非盲検データを要求して、報告された中間結果を確認または承認することができます。 ただし、iDSMB は、現在の介入が見込みがない、または無益である場合、現在の介入を中止することを推奨する場合があります。

中間 iDSMB レポートの主要なエンドポイントは、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合、および治療期間中の細胞死をもたらす初代上皮細胞における異常なミトコンドリア プロファイルの反転/修正です。

セカンダリ スケールの臨床神経学的評価は、実施/中止基準の策定を支援し、SARA および ICARS が含まれます。 SARA は検証済みの小脳性運動失調ツールであり、歩行、姿勢、座位、発話、指追跡テスト、指鼻テスト、高速交互運動、踵脛テストを測定します。 累積スコアが 0 (運動失調なし) から 40 (最も重度の運動失調) までの 8 つのカテゴリがあります。歩行 (0 ～ 8 点)、姿勢 (0 ～ 6 点)、座位 (0 ～ 4 点)、発話障害 (0 ～ 6 点)、指追跡 (0 ～ 4 点)、鼻指テスト (0 ～ 4 点)ポイント)、高速交互の手の動き (0-4 ポイント)、かかとすねのスライド (0-4 ポイント)。 ICARS は 19 項目と 4 つのサブスケールで 100 から記録されたスケールで、A-T で使用されています。 ICARS 内のサブスケールとして評価される障害は、姿勢および歩行障害 (7 項目、0 ～ 34 点)、四肢運動失調 (7 項目、0 ～ 52 点)、構音障害 (2 項目、0 ～ 8 点)、および眼球運動障害 ( 3項目、0～6点）。 最小スコア: 0 最大スコア: 100。

行く/行かないトリガー

go triggers フェーズ II からフェーズ III へのシームレスな進行は、次の事前設定されたパラメーターの下でトリガーされます。

  • 主要な研究結果の臨床的または統計的に有意な改善が観察され、主要な臨床スケールで少なくとも ½ 標準偏差の測定された改善と組み合わせて観察された場合。
  • SARA と ICARS スケールの総合スコアの大幅な改善。
  • および/または SARA および ICARS スケールのあらゆる側面を個別に大幅に改善します。姿勢と歩行の改善、言語障害、微細運動能力の改善、微細運動障害、運動機能

No-go トリガー フェーズ II からフェーズ III へのシームレスな進行は、次のプリセット パラメータでは発生しません。

  • 有害事象
  • 主要な試験結果に臨床的に有意な改善が見られない場合
  • 重要な二次スケール、特に SARA と ICARS に改善が見られずに、一次試験の結果に臨床的に有意な改善が見られた場合。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オーストラリア
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4001
        • Queensland Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • A-Tと診断された、性別、年齢を問わない患者
  • -研究手順を実施できる患者、
  • その期間中プロトコルを遵守することができ、地元の規制に従って親/法定後見人または成人参加者が署名および日付を記入したインフォームド患者の同意と同意を提供する家族。

除外基準:

  • 両親/法定後見人の同意が得られない患者
  • -別の無作為化臨床介入試験に参加した患者 研究登録前の3か月または5半減期のいずれか長い方で、治験薬の使用
  • PI が参加者の安全な参加に影響を与えると考える、適応外の調剤または栄養補助食品の使用を中止する。
  • -妊娠中および/または授乳中の患者で、研究中に妊娠を計画している。 性的に活発な男性および女性の参加者には避妊を使用する必要があります
  • 膵臓機能不全に続発する腸管吸収不良
  • -肝酵素（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT] /アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST]）または総ビリルビン>スクリーニング時の正常上限の2倍。
  • -推定糸球体濾過率（eGFR）によって定義される腎不全 < 30 mL/分/1.73m2 スクリーニング訪問で。
  • -PIの評価において、参加者の安全な参加に影響を与える併存する病状（例： 治療を必要とする活動性がん）
  • 経口摂取した場合に対象を誤嚥の危険にさらす嚥下障害の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：ヘルスサービス研究
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：グループ 1: トリヘプタノインあり、プラセボなし

並行群、プラセボ対照、用量漸増を 2 か月ごとに 12 か月。 計算されたカロリー摂取量のパーセント (%) に基づく用量。

30 人の参加者が 1:1:1 の比率で 3 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられます。

グループ 1: 10%、20%、35%、35%、35% (プラセボなし)。 グループ 2: プラセボ、10%、20%、35%、35% グループ 3: プラセボ、プラセボ、10%、20%、35%
ダイエットサプリメント：トリヘプタノイン
トリヘプタノインは、ヘプタノエートに異化される、高度に精製された合成培地の奇数鎖トリグリセリドです。
他の：グループ 2: プラセボとトリヘプタノイン

並行群、プラセボ対照、用量漸増を 2 か月ごとに 12 か月。 計算されたカロリー摂取量のパーセント (%) に基づく用量。

30 人の参加者が 1:1:1 の比率で 3 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられます。

グループ 1: 10%、20%、35%、35%、35% (プラセボなし)。 グループ 2: プラセボ、10%、20%、35%、35% グループ 3: プラセボ、プラセボ、10%、20%、35%
ダイエットサプリメント：トリヘプタノイン
トリヘプタノインは、ヘプタノエートに異化される、高度に精製された合成培地の奇数鎖トリグリセリドです。
他の：グループ 3: プラセボ、プラセボおよびトリヘプタノイン

並行群、プラセボ対照、用量漸増を 2 か月ごとに 12 か月。 計算されたカロリー摂取量のパーセント (%) に基づく用量。

30 人の参加者が 1:1:1 の比率で 3 つのグループのいずれかにランダムに割り当てられます。

グループ 1: 10%、20%、35%、35%、35% (プラセボなし)。 グループ 2: プラセボ、10%、20%、35%、35% グループ 3: プラセボ、プラセボ、10%、20%、35%
ダイエットサプリメント：トリヘプタノイン
トリヘプタノインは、ヘプタノエートに異化される、高度に精製された合成培地の奇数鎖トリグリセリドです。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
グルコース欠乏条件下での鼻上皮細胞の生存。
時間枠：1日目、ベースライン測定
細胞死、ミトコンドリア機能、およびシグナル伝達に対するトリヘプタノイン治療の効果を決定するために、クリニックへの訪問ごとに水中上皮培養を確立し、上記のアッセイを2週間以内に実施します。 主要な結果変数は、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合です。
1日目、ベースライン測定
グルコース欠乏条件下での鼻上皮細胞の生存。
時間枠：60日目、1日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
細胞死、ミトコンドリア機能、およびシグナル伝達に対するトリヘプタノイン治療の効果を決定するために、クリニックへの訪問ごとに水中上皮培養を確立し、上記のアッセイを2週間以内に実施します。 主要な結果変数は、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合です。
60日目、1日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
グルコース欠乏条件下での鼻上皮細胞の生存。
時間枠：120日目、60日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
細胞死、ミトコンドリア機能、およびシグナル伝達に対するトリヘプタノイン治療の効果を決定するために、クリニックへの訪問ごとに水中上皮培養を確立し、上記のアッセイを2週間以内に実施します。 主要な結果変数は、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合です。
120日目、60日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
グルコース欠乏条件下での鼻上皮細胞の生存。
時間枠：180日目、120日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
細胞死、ミトコンドリア機能、およびシグナル伝達に対するトリヘプタノイン治療の効果を決定するために、クリニックへの訪問ごとに水中上皮培養を確立し、上記のアッセイを2週間以内に実施します。 主要な結果変数は、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合です。
180日目、120日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
グルコース欠乏条件下での鼻上皮細胞の生存。
時間枠：240日目、180日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
細胞死、ミトコンドリア機能、およびシグナル伝達に対するトリヘプタノイン治療の効果を決定するために、クリニックへの訪問ごとに水中上皮培養を確立し、上記のアッセイを2週間以内に実施します。 主要な結果変数は、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合です。
240日目、180日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
グルコース欠乏条件下での鼻上皮細胞の生存。
時間枠：300日目、240日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
細胞死、ミトコンドリア機能、およびシグナル伝達に対するトリヘプタノイン治療の効果を決定するために、クリニックへの訪問ごとに水中上皮培養を確立し、上記のアッセイを2週間以内に実施します。 主要な結果変数は、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合です。
300日目、240日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
グルコース欠乏条件下での鼻上皮細胞の生存。
時間枠：360日目、300日目のベースライン測定からの効果/変化の評価
細胞死、ミトコンドリア機能、およびシグナル伝達に対するトリヘプタノイン治療の効果を決定するために、クリニックへの訪問ごとに水中上皮培養を確立し、上記のアッセイを2週間以内に実施します。 主要な結果変数は、細胞培養におけるグルコース欠乏によって誘発される細胞死の割合です。
360日目、300日目のベースライン測定からの効果/変化の評価

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動失調の評価と評価のためのスケール
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
運動失調の評価と評価のためのスケールは、検証済みの小脳性運動失調ツールであり、歩行 (スケール 0-8)、姿勢 (スケール 0-6)、座位 (スケール 0-4)、発話 (スケール 0-6)、指の追跡を測定します。テスト スケール 0 ～ 4)、指鼻テスト (スケール 0 ～ 4)、高速交互動作 (スケール 0 ～ 4)、かかと - すねテスト (スケール 0 ～ 4)。 0 は正常な機能を示し、スケール ドメイン内の数字の増加は、測定されたタスクで困難が増したことを示します。
1日目、120日目、240日目、360日目
国際協同性運動失調評価尺度
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
International Cooperative Ataxia Rating Scale は、19 項目と 4 つのサブスケールで 100 点満点で記録されたスケールであり、A-T で使用されています。 0 は正常な機能を示し、スケール ドメイン内の数値の増加は、測定されたタスクの難易度の増加を示します。
1日目、120日目、240日目、360日目
言語病理評価
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
音声認識と明瞭度は、標準化された機器を使用して定義されます。
1日目、120日目、240日目、360日目
眼科の評価
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
EyeSeeCam システムは、眼球運動の較正された記録と定量化された分析を取得して、サッケード潜時、固視安定性、視運動性眼振および前庭眼反射反応を評価し、眼コヒーレンストモグラフィ スキャンは網膜神経線維層の詳細な画像を提供します。
1日目、120日目、240日目、360日目
MRI肺イメージング
時間枠：適切な参加者で 1 日目と 360 日目に実施
Radial Acquisition を使用した Pointwise Encoding Time Reduction および Volumetric Interpolated Breath-hold Examination を含む超短エコー タイム シーケンスを使用した MRI は、肺の構造を定義し、拡散強調画像を使用して炎症性肺の変化を推定します。
適切な参加者で 1 日目と 360 日目に実施
スパイロメトリー 肺活量 (リットル)
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
肺機能は、テストを実行できる人に従来のスパイロメトリーを使用して測定されます。
1日目、120日目、240日目、360日目
スパイロメトリー 強制肺活量 (リットル)
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
肺機能は、テストを実行できる人に従来のスパイロメトリーを使用して測定されます。
1日目、120日目、240日目、360日目
スパイロメトリー 1 秒間の強制呼気量 (リットル)
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
肺機能は、テストを実行できる人に従来のスパイロメトリーを使用して測定されます。
1日目、120日目、240日目、360日目
スパイロメトリ ピーク呼気流量 (L.min-1)
時間枠：1日目、120日目、240日目、360日目
肺機能は、テストを実行できる人に従来のスパイロメトリーを使用して測定されます。
1日目、120日目、240日目、360日目
上気道マイクロバイオーム
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
Qiagen DNA 分離キットによる DNA 抽出と配列決定、その後 16S rRNA 配列決定16S rRNA 配列決定
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
糞便マイクロバイオーム
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
Qiagen DNA 分離キットによる DNA 抽出と配列決定、次に 16S rRNA 配列決定 16S rRNA 配列決定により、糞便微生物組成を特定します。 短鎖脂肪酸およびその他の代謝産物の 1D 1H NMR 分光法およびガスクロマトグラフィー。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
腸透過性
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
標準的なELISAアッセイによるリポ多糖、リポ多糖結合タンパク質およびゾヌリン分析。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
気道上皮細胞、マクロファージ、血清中の生存および炎症表現型
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
炎症誘発性サイトカイン IL-8 (g/ml) および TNF-α (g/ml) と、インフラマソーム依存性サイトカイン IL-β (g/ml) のレベル低下を、上皮細胞培養およびマクロファージの上清でアッセイします。そして血清中。 すべては、製造元のプロトコル (Perkin Elmer、マサチューセッツ州、米国) に従って AlphaLISA を介して定量化されます。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
血清メタボロミクス バイオマーカー
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
独立した研究コホートに対して検証された参加者の候補小分子バイオマーカーを特定するための SWATH-MS ベースの方法。 小分子は、タンパク質の有機溶媒沈殿とそれに続く固相抽出および/またはろ過により、血清から濃縮されます。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
空気置換プレチスモグラフィ
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
BOD POD は、体脂肪量と除脂肪体重を決定するための信頼性と再現性のある結果を提供する、体の体積を測定するために使用されるデバイスです。 BOD POD は迅速、安全、非侵襲的で、成人と小児の両方で使用できます。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
生活の質の測定
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
小児副作用質問票は、認知（6 項目）、運動（4 項目）、行動（3 項目）、一般神経（4 項目）、および体重（2 項目）の副作用の 5 つのサブスケールで構成される 19 項目の尺度です。 . 調査員は、胃腸の副作用について、胃腸の痛み、胃酸の逆流、嘔吐、下痢、便秘などの 5 つの項目をアンケートに追加します。 スケールは 0 から 96 まで記録されます。0 は正常な機能を示し、スケール ドメイン内の数字の増加は、測定されたタスクで困難が増したことを示します。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
ニューロフィラメント軽鎖
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
ニューロフィラメント軽鎖は、HD-1プラットフォーム（GBIO）で単一分子（Simoa）アレイ法とSimoa NF-lightアッセイ（Quanterix、マサチューセッツ州、米国）を使用して定量化されます。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
栄養評価
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
使用される標準化されたツールには、簡素化された栄養食欲アンケート、体重と身長などの検証済みの食事履歴ツールが含まれます。
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
体格指数 (kg/m^2)
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
体重(kg)/[身長(m)]2
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
安静時のエネルギー消費
時間枠：1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目

安静時エネルギー消費量は、Harris-Benedict 式 (カロリー/日) を使用して計算されます。

男性: (66.5 + 13.8 X 体重) + (5.0 X 身長) - (6.8 X 年齢) 女性: (665.1 + 9.6 X 体重) + (1.8 X 身長) - (4.7 X 年齢) 体重 (kg)、身長 (cm)、年齢
1日目、60日目、120日目、180日目、240日目、300日目、360日目
シームレスなフェーズ II からフェーズ III の実施/中止基準
時間枠：中間独立データ安全管理委員会分析 180 日目および 240 日目
A-T2020/01 スタンディング プラットフォーム試験は、AT の有望な治療法を迅速に評価し、第 II 相試験から第 III 相試験へのシームレスな移行を促進するためのリソースを提供します。 当初、プラットフォームは第 IIA/IIB 相試験をサポートしますが、評価中の新しい介入が有効であると考えられる場合、この第 IIA/IIB 相試験から第 III 相試験にシームレスに移行する予定です。 第 III 相試験への移行は、第 III 相試験中に介入が成功する可能性について事前に定義されたしきい値によって導かれます。このしきい値は、第 IIA/IIB 相試験の計画時に確立され、ピボタル試験について規制当局によって合意されます。 第 III 相へのシームレスな移行が実現可能であると判断された場合、治験責任医師と治験統計チームは iDSMB と TSC に第 III 相の提案を提出します。これが iDSMB と TSC によって承認された場合、決定された目標数までの追加の募集は次のようになります。実施される。
中間独立データ安全管理委員会分析 180 日目および 240 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

The University of Queensland

協力者

National Health and Medical Research Council, Australia

捜査官

  • 主任研究者：David Coman, MBBS FRACP、Queensland Children's Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月15日

一次修了 (実際)

2023年3月17日

研究の完了 (実際)

2023年7月10日

試験登録日

最初に提出

2020年7月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月11日

最初の投稿 (実際)

2020年8月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月19日

最終確認日

2021年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • A-T2020/01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

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米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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