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ATTR-Tafamidis 治疗后心肌病稳定

2021年1月25日更新者：Dr. Wojciech Mazur、The Christ Hospital

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病：通过心脏磁共振评估稳定性

该研究将利用心脏成像心脏磁共振成像 (CMR) 研究 Tafamidis 的稳定作用。研究人员建议追求以下具体目标：

利用心脏磁共振评估基于细胞外体积映射的 Tafamidis 治疗后 ATTR 的稳定性。
在 12 个月的随访后调查左心室心肌质量、本机 T1、T2 和细胞外体积映射。
在基线和 12 个月的随访中利用心脏磁共振特征跟踪。

研究概览

地位

招聘中

条件

转甲状腺素蛋白淀粉样变性

干预/治疗

诊断测试：心脏核磁共振

详细说明

研究人员假设，具有早期阶段（NYHA I 级和 II 级）ATTR 野生型和 ATTR 突变体的参与者将在 Tafamidis 治疗 1 年后表现出 ATTR 的稳定性。

研究人员建议追求以下具体目标：

利用心脏磁共振评估基于细胞外体积映射的 Tafamidis 治疗后 ATTR 的稳定性。
在 12 个月的随访后调查左心室心肌质量、本机 T1、T2 和细胞外体积映射。
在基线和 12 个月的随访中利用心脏磁共振特征跟踪。

研究人员将招募 131 名已确认 ATTR 的参与者。将通过使用血清游离轻链测定法测量 kappa: lambda 轻链的比例来筛选参与者以排除轻链淀粉样变性，并测试血清和尿液的免疫固定电泳。一旦参与者确认诊断为 ATTR（焦磷酸盐扫描阳性评分 > 1.5 比率）并接受基线测试，参与者将被要求参加研究。将进行基因检测以进一步区分突变型和野生型。所有参与者都必须签署知情同意书，同意在 1 年后进行后续测试。

参与者将接受基线心脏磁共振成像，以评估肾小球滤过率 > 30 的患者的天然 T1、T2、首过灌注和细胞外体积。肾小球滤过率 <30 的患者将仅评估天然 T1 和 T2 值。如果参与者在 Tafamidis 治疗期间接受了植入式心脏装置，后续心脏磁共振成像将仅评估特征跟踪和左心室质量。将从所有心脏磁共振成像研究中提取左心室质量和心脏磁特征跟踪值。经过一年的 Tafamidis 治疗后，参与者将返回初始设施，在那里进行测试以进行后续心脏磁共振成像研究。

新出现的证据表明，可能存在尚未确定的生物标志物，可用于早期检测这种疾病。从今以后，研究人员建议为所有参与者收集和储存血液样本以供将来分析。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

131

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Wojciech Mazur, MD
电话号码：513-206-1120
邮箱：wojciech.mazur@thechristhospital.com

研究联系人备份

姓名：Cassady Palmer, BS
电话号码：513-585-1400
邮箱：cassady.palmer@thechristhospital.com

学习地点

美国
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45219
    - 招聘中
    - The Christ Hospital
    - 接触：
      
      Wojciech Mazur, MD
      
      电话号码：513-206-1120
      
      邮箱：wojciech.mazur@thechristhospital.com
    - 接触：
      
      Cassady Palmer, BS
      
      电话号码：513-585-1400
      
      邮箱：cassady.palmer@thechristhospital.com

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年至 90年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

131 名被诊断患有 ATTR-CM 的患者正在接受 Tafamidis 治疗

描述

纳入标准：

如果患者符合以下标准，他们将被包括在内：
- 18岁和90岁
- 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTRwt 或 ATTRm）通过基因检测和/或转甲状腺素蛋白前体蛋白的存在通过免疫组织化学分析和/或闪烁显像证实
- 心力衰竭病史（NYHA I、II 或 III）
- 同意接受 Tafamidis 治疗

排除标准：

如果不符合以下任何一项标准，患者将被排除在外：
- 非转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病引起的心力衰竭
- 纽约心脏协会 (NYHA) IV 级心力衰竭
- 存在轻链淀粉样变性（血清或尿液）
- 基线植入心脏装置
- 在过去 6 个月内接受过 ATTR 稳定剂或基因沉默剂治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：其他
时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的稳定大体时间：1年	Tafamidis 治疗一年后心脏磁共振细胞外体积减少所定义的稳定性	1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The Christ Hospital

合作者

The Cleveland Clinic

Ohio State University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月1日

初级完成 (预期的)

2022年8月1日

研究完成 (预期的)

2023年8月1日

研究注册日期

首次提交

2020年8月12日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月12日

首次发布 (实际的)

2020年8月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年1月25日

最后验证

2021年1月1日