Стабилизация ATTR-кардиомиопатии после терапии тафамидисом

Исследователи предполагают, что участники с более ранними стадиями (NYHA класс I и класс II) ATTR дикого типа и мутантного ATTR продемонстрируют стабилизацию ATTR после 1 года приема тафамидиса.

Исследователи предлагают преследовать следующие конкретные цели:

1. Используйте кардиальный магнитный резонанс для оценки стабилизации ATTR после терапии тафамидисом на основе картирования внеклеточного объема.
2. Изучите массу миокарда левого желудочка, нативный T1, T2 и картирование внеклеточного объема через 12 месяцев наблюдения.
3. Используйте функцию отслеживания сердечного магнитного резонанса на исходном уровне и через 12 месяцев наблюдения.

Исследователи зарегистрируют 131 участника с подтвержденным ATTR. Участники будут проверены на предмет исключения амилоидоза легких цепей либо путем измерения доли легких цепей каппа: лямбда с помощью анализа легких цепей без сыворотки, либо с помощью иммунофиксационного электрофореза сыворотки и мочи. После того, как участники подтвердят диагноз ATTR (коэффициент положительного результата сканирования пирофосфата> 1,5) и пройдут базовое тестирование, участников попросят зарегистрироваться в исследовании. Генетическое тестирование будет проведено для дальнейшего различия между мутацией и диким типом. Все участники должны будут подписать информированное согласие на последующее тестирование через 1 год.

Участники пройдут базовую магнитно-резонансную томографию сердца с целью оценки нативных T1, T2, перфузии при первом прохождении и внеклеточных объемов для пациентов со скоростью клубочковой фильтрации> 30. У пациентов со скоростью клубочковой фильтрации <30 будут оцениваться только нативные значения T1 и T2. Если участникам имплантируют кардиологическое устройство во время терапии Тафамидисом, последующая магнитно-резонансная томография сердца будет оценивать только отслеживание и массу левого желудочка. Масса левого желудочка и значения отслеживания магнитных характеристик сердца будут извлечены из всех исследований магнитно-резонансной томографии сердца. После одного года терапии Tafamidis участники вернутся в исходное учреждение, где было проведено тестирование, чтобы пройти последующее исследование магнитно-резонансной томографии сердца.

Появляются доказательства того, что могут быть идентифицированы биомаркеры для более раннего выявления этого заболевания. Отныне исследователи предлагают собирать и хранить образцы крови всех участников для будущих анализов.