ATTR-kardiomyopatian stabilointi Tafamidis-hoidon jälkeen

Tutkijat olettavat, että osallistujat, joilla on aikaisemmat vaiheet (NYHA:n luokka I ja luokka II) ATTR-villityyppiä ja ATTR-mutanttia, osoittavat ATTR:n stabiloitumista yhden vuoden Tafamidis-hoidon jälkeen.

Tutkijat ehdottavat seuraavien erityistavoitteiden saavuttamista:

1. Käytä sydämen magneettiresonanssia arvioidaksesi ATTR:n stabiloitumista Tafamidis-hoidon jälkeen solunulkoisen tilavuuskartoituksen perusteella.
2. Tutki vasemman kammion sydänlihaksen massaa, natiivia T1:tä, T2:ta ja solunulkoisen tilavuuden kartoitusta 12 kuukauden seurannan jälkeen.
3. Käytä sydämen magneettiresonanssiominaisuuden seurantaa lähtötilanteessa ja 12 kuukauden seurannassa.

Tutkijat rekisteröivät 131 osallistujaa, joilla on vahvistettu ATTR. Osallistujat seulotaan kevyen ketjun amyloidoosin sulkemiseksi pois joko mittaamalla kappa: lambda-kevyiden ketjujen suhde seerumivapaan kevytketjun määrityksellä, ja testataan seerumin ja virtsan immunofiksaatioelektroforeesi. Kun osallistujat ovat vahvistaneet ATTR-diagnoosin (pyrofosfaattiskannauksen positiivinen pisteytyssuhde >1,5) ja läpäisseet perustestin, osallistujia pyydetään ilmoittautumaan tutkimukseen. Geneettinen testaus suoritetaan mutaation ja villityypin erottamiseksi edelleen. Kaikkien osallistujien on allekirjoitettava tietoinen suostumus ja suostuttava seuraamaan testausta 1 vuoden kuluttua.

Osallistujille tehdään sydämen magneettiresonanssikuvaus, jonka tarkoituksena on arvioida natiivi T1, T2, ensikierron perfuusio ja solunulkoiset tilavuudet potilailla, joiden glomerulussuodatusnopeus on >30. Potilailla, joiden glomerulussuodatusnopeus on <30, arvioidaan vain alkuperäiset T1- ja T2-arvot. Jos osallistujille implantoidaan sydänlaite Tafamidis-hoidon aikana, sydämen magneettikuvaus arvioi vain seurannan ja vasemman kammion massan. Vasemman kammion massan ja sydämen magneettisten piirteiden seuranta-arvot otetaan kaikista sydämen magneettikuvaustutkimuksista. Vuoden Tafamidis-hoidon jälkeen osallistujat palaavat alkuperäiseen laitokseen, jossa suoritettiin testaus sydämen magneettikuvaustutkimuksen seurantaa varten.

On olemassa näyttöä siitä, että biomarkkereita saattaa olla vielä tunnistettu tämän taudin aikaisempaan havaitsemiseen. Tästä eteenpäin tutkijat ehdottavat verinäytteiden keräämistä ja säilyttämistä kaikilta osallistujilta tulevia analyyseja varten.