Stabilisation de l'ATTR-cardiomyopathie après le traitement par Tafamidis

Les enquêteurs émettent l'hypothèse que les participants présentant des stades antérieurs (NYHA Classe I et Classe II) d'ATTR de type sauvage et de mutant ATTR démontreront une stabilisation de l'ATTR après 1 an de Tafamidis.

Les investigateurs proposent de poursuivre les objectifs spécifiques suivants :

1. Utiliser la résonance magnétique cardiaque pour évaluer la stabilisation de l'ATTR après le traitement par Tafamidis sur la base de la cartographie du volume extracellulaire.
2. Étudiez la masse myocardique ventriculaire gauche, la cartographie native T1, T2 et le volume extracellulaire après un suivi de 12 mois.
3. Utiliser le suivi de la fonction de résonance magnétique cardiaque au départ et au suivi de 12 mois.

Les enquêteurs recruteront 131 participants avec ATTR confirmé. Les participants seront sélectionnés pour exclure l'amylose à chaînes légères en mesurant la proportion de chaînes légères kappa: lambda avec le dosage des chaînes légères libres sériques, et testés pour l'électrophorèse d'immunofixation du sérum et de l'urine. Une fois que les participants ont confirmé le diagnostic d'ATTR (score positif au pyrophosphate> 1,5 ratio) et qu'ils ont subi des tests de base, les participants seront invités à s'inscrire à l'étude. Des tests génétiques seront effectués pour mieux distinguer la mutation du type sauvage. Tous les participants devront signer un consentement éclairé acceptant de suivre les tests à 1 an.

Les participants subiront une imagerie par résonance magnétique cardiaque de base dans le but d'évaluer le T1 natif, le T2, la perfusion de premier passage et les volumes extracellulaires pour les patients ayant un taux de filtration glomérulaire> 30. Les patients avec un taux de filtration glomérulaire <30 n'auront que les valeurs natives de T1 et T2 évaluées. Si les participants subissent un dispositif cardiaque implanté pendant le traitement par Tafamidis, l'imagerie par résonance magnétique cardiaque de suivi n'évaluera que le suivi et la masse ventriculaire gauche. La masse ventriculaire gauche et les valeurs de suivi des caractéristiques magnétiques cardiaques seront extraites de toutes les études d'imagerie par résonance magnétique cardiaque. Après un an de thérapie Tafamidis, les participants retourneront à l'établissement initial où les tests ont été effectués pour subir une étude de suivi par imagerie par résonance magnétique cardiaque.

Il existe de nouvelles preuves qu'il pourrait y avoir des biomarqueurs encore identifiés pour une détection plus précoce de cette maladie. Désormais, les enquêteurs proposent de collecter et de stocker des échantillons de sang pour tous les participants pour de futures analyses.