Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Stabilizace ATTR-kardiomyopatie po terapii Tafamidis

25. ledna 2021 aktualizováno: Dr. Wojciech Mazur, The Christ Hospital

Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie: Stabilizace hodnocená srdeční magnetickou rezonancí

Studie bude zkoumat stabilizační účinky Tafamidisu s využitím zobrazování srdce magnetickou rezonancí (CMR). Vyšetřovatelé navrhují sledovat tyto konkrétní cíle:

  1. Využijte srdeční magnetickou rezonanci k posouzení stabilizace ATTR po terapii Tafamidis na základě mapování extracelulárního objemu.
  2. Vyšetřete hmotu myokardu levé komory, nativní T1, T2 a mapování extracelulárního objemu po 12měsíčním sledování.
  3. Využijte sledování funkce srdeční magnetické rezonance na začátku a po 12 měsících sledování.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Výzkumníci předpokládají, že účastníci s dřívějšími stádii (NYHA třída I a třída II) ATTR divokého typu a ATTR mutant budou demonstrovat stabilizaci ATTR po 1 roce Tafamidis.

Vyšetřovatelé navrhují sledovat tyto konkrétní cíle:

  1. Využijte srdeční magnetickou rezonanci k posouzení stabilizace ATTR po terapii Tafamidis na základě mapování extracelulárního objemu.
  2. Vyšetřete hmotu myokardu levé komory, nativní T1, T2 a mapování extracelulárního objemu po 12měsíčním sledování.
  3. Využijte sledování funkce srdeční magnetické rezonance na začátku a po 12 měsících sledování.

Vyšetřovatelé zapíší 131 účastníků s potvrzeným ATTR. Účastníci budou podrobeni screeningu, aby se vyloučila amyloidóza lehkého řetězce buď měřením podílu kappa: lambda lehkých řetězců pomocí testu volného lehkého řetězce v séru, a testováni na imunofixační elektroforézu séra a moči. Jakmile účastníci potvrdí diagnózu ATTR (poměr pozitivního skóre při skenování pyrofosfátů > 1,5) a podstoupí základní testování, budou účastníci požádáni, aby se zapsali do studie. Pro další rozlišení mezi mutací a divokým typem bude provedeno genetické testování. Všichni účastníci budou muset podepsat informovaný souhlas s následným testováním po 1 roce.

Účastníci podstoupí základní zobrazení srdeční magnetickou rezonancí za účelem vyhodnocení nativních T1, T2, perfuze prvního průchodu a extracelulárních objemů u pacientů s rychlostí glomerulární filtrace >30. U pacientů s rychlostí glomerulární filtrace <30 budou vyhodnoceny pouze nativní hodnoty T1 a T2. Pokud účastníci podstoupí implantované srdeční zařízení během terapie Tafamidis, následné zobrazování srdeční magnetickou rezonancí vyhodnotí pouze sledování a hmotu levé komory. Ze všech studií srdečního zobrazování magnetickou rezonancí budou extrahovány hodnoty hmoty levé komory a srdeční magnetické funkce. Po jednom roce terapie Tafamidis se účastníci vrátí do původního zařízení, kde bylo provedeno testování, aby podstoupili následnou studii srdeční magnetické rezonance.

Objevují se důkazy, že mohou existovat dosud identifikované biomarkery pro dřívější detekci tohoto onemocnění. Od nynějška vyšetřovatelé navrhují odebírat a uchovávat vzorky krve pro všechny účastníky pro budoucí analýzy.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

131

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

131 pacientů s diagnózou ATTR-CM léčených Tafamidisem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti budou zařazeni, pokud splňují následující kritéria:

    • 18 a 90 let
    • Transthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTRwt nebo ATTRm) potvrzená genetickým vyšetřením a/nebo přítomnost prekurzorového proteinu transtyretinu potvrzená imunohistochemickou analýzou a/nebo scintigrafií
    • Srdeční selhání v anamnéze (NYHA I, II nebo III)
    • Souhlas s léčbou Tafamidisem

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti budou vyloučeni, pokud nebude splněno jedno z následujících kritérií:

    • Srdeční selhání není způsobeno transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií
    • Srdeční selhání třídy IV podle New York Heart Association (NYHA).
    • Přítomnost amyloidózy s lehkým řetězcem (sérum nebo moč)
    • Implantovaný srdeční přístroj na základní linii
    • Léčba stabilizátorem ATTR nebo tlumičem genu během posledních 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stabilizace transthyretinové amyloidní kardiomyopatie
Časové okno: 1 rok
Stabilizace definovaná snížením extracelulárního objemu na srdeční magnetické rezonanci po jednom roce léčby Tafamidisem
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Christ Hospital

Spolupracovníci

The Cleveland Clinic
Ohio State University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srdeční MRI

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit