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타파미디스 치료 후 ATTR-심근병증 안정화

2021년 1월 25일 업데이트: Dr. Wojciech Mazur, The Christ Hospital

트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증: 심장 자기 공명으로 평가한 안정화

이 연구는 심장 영상 심장 자기공명영상(CMR)을 활용한 타파미디스의 안정화 효과를 조사할 예정이다. 조사관은 다음과 같은 구체적인 목표를 추구할 것을 제안합니다.

  1. 심장 자기 공명을 활용하여 세포외 용적 매핑을 기반으로 타파미디스 치료 후 ATTR의 안정화를 평가합니다.
  2. 12개월 추적 조사 후 좌심실 심근 질량, 기본 T1, T2 및 세포외 부피 매핑을 조사합니다.
  3. 기준선과 12개월 추적에서 심장 자기 공명 기능 추적을 활용합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구자들은 ATTR 야생형 및 ATTR 돌연변이의 초기 단계(NYHA 클래스 I 및 클래스 II)를 가진 참가자가 타파미디스 1년 후 ATTR의 안정화를 입증할 것이라는 가설을 세웠습니다.

조사관은 다음과 같은 구체적인 목표를 추구할 것을 제안합니다.

  1. 심장 자기 공명을 활용하여 세포외 용적 매핑을 기반으로 타파미디스 치료 후 ATTR의 안정화를 평가합니다.
  2. 12개월 추적 조사 후 좌심실 심근 질량, 기본 T1, T2 및 세포외 부피 매핑을 조사합니다.
  3. 기준선과 12개월 추적에서 심장 자기 공명 기능 추적을 활용합니다.

조사관은 ATTR이 확인된 참가자 131명을 등록할 것입니다. 참가자는 혈청 유리 경쇄 분석으로 카파:람다 경쇄의 비율을 측정하고 혈청 및 소변의 면역고정 전기영동에 대해 테스트하여 경쇄 아밀로이드증을 배제하기 위해 선별됩니다. 참가자가 ATTR(파이로포스페이트 스캔 양성 점수 >1.5 비율) 진단을 확인하고 기본 테스트를 통과하면 참가자는 연구에 등록하도록 요청받을 것입니다. 유전자 검사는 돌연변이와 야생형을 더 구별하기 위해 수행됩니다. 모든 참가자는 1년 후 후속 테스트에 동의하는 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.

참가자는 사구체 여과율이 >30인 환자의 기본 T1, T2, 1차 통과 관류 및 세포외 용적을 평가하기 위해 기본 심장 자기 공명 영상을 받게 됩니다. 사구체 여과율이 30 미만인 환자는 기본 T1 및 T2 값만 평가됩니다. 참가자가 타파미디스 치료 중 이식된 심장 장치를 받는 경우 후속 심장 자기 공명 영상은 특징 추적 및 좌심실 질량만 평가합니다. 좌심실 질량 및 심장 자기 특징 추적 값은 모든 심장 자기 공명 영상 연구에서 추출됩니다. 타파미디스 치료 1년 후, 참가자들은 후속 심장 자기 공명 영상 연구를 받기 위해 테스트가 수행된 초기 시설로 돌아갑니다.

이 질병의 조기 발견을 위해 아직 확인된 바이오마커가 있을 수 있다는 새로운 증거가 있습니다. 이후 조사관은 향후 분석을 위해 모든 참가자의 혈액 샘플을 수집하고 보관할 것을 제안합니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

131

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

타파미디스로 치료 중인 ATTR-CM 진단 환자 131명

설명

포함 기준:

  • 환자는 다음 기준을 충족하는 경우 포함됩니다.

    • 18세 및 90세
    • 유전자 검사 및/또는 면역조직화학 분석 및/또는 신티그래피에서 확인된 트랜스티레틴 전구체 단백질의 존재로 확인된 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTRwt 또는 ATTRm)
    • 심부전 병력(NYHA I, II 또는 III)
    • 타파미디스 치료에 동의함

제외 기준:

  • 다음 기준 중 하나라도 충족되지 않는 경우 환자는 제외됩니다.

    • 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증으로 인한 것이 아닌 심부전
    • 뉴욕심장협회(NYHA) 4급 심부전
    • 경쇄 아밀로이드증(혈청 또는 소변)의 존재
    • 베이스라인에 이식된 심장 장치
    • 지난 6개월 이내에 ATTR 안정제 또는 유전자 사일런서 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy의 안정화
기간: 일년
Tafamidis 치료 1년 후 심장 자기 공명에서 세포외 부피 감소로 정의되는 안정화
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The Christ Hospital

협력자

The Cleveland Clinic
Ohio State University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 1일

기본 완료 (예상)

2022년 8월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 12일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 25일

마지막으로 확인됨

2021년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 20-02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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