ATTR-Kardiomyopathie-Stabilisierung nach Tafamidis-Therapie

Die Forscher gehen davon aus, dass Teilnehmer mit früheren Stadien (NYHA-Klasse I und Klasse II) des ATTR-Wildtyps und der ATTR-Mutante nach 1 Jahr Tafamidis eine Stabilisierung von ATTR zeigen werden.

Die Ermittler schlagen vor, die folgenden spezifischen Ziele zu verfolgen:

1. Verwenden Sie die kardiale Magnetresonanz, um die Stabilisierung von ATTR nach der Tafamidis-Therapie basierend auf der Kartierung des extrazellulären Volumens zu beurteilen.
2. Untersuchen Sie die linksventrikuläre myokardiale Masse, das native T1, T2 und die Kartierung des extrazellulären Volumens nach 12 Monaten.
3. Verwenden Sie die kardiale Magnetresonanzfunktionsverfolgung zu Studienbeginn und bei der Nachuntersuchung nach 12 Monaten.

Die Ermittler werden 131 Teilnehmer mit bestätigtem ATTR einschreiben. Die Teilnehmer werden auf den Ausschluss von Leichtketten-Amyloidose untersucht, indem entweder der Anteil der Kappa: Lambda-Leichtketten mit dem freien Leichtketten-Assay im Serum gemessen und auf Immunfixationselektrophorese von Serum und Urin getestet wird. Sobald die Teilnehmer die ATTR-Diagnose (Pyrophosphat-Scan-positives Ergebnis > 1,5-Verhältnis) bestätigt haben und sich den Basistests unterzogen haben, werden die Teilnehmer gebeten, sich für die Studie anzumelden. Gentests werden durchgeführt, um weiter zwischen Mutation und Wildtyp zu unterscheiden. Alle Teilnehmer müssen eine Einverständniserklärung unterschreiben, in der sie sich bereit erklären, den Test nach 1 Jahr durchzuführen.

Die Teilnehmer werden einer kardialen Magnetresonanztomographie unterzogen, um das native T1-, T2-, First-Pass-Perfusions- und extrazelluläre Volumen bei Patienten mit einer glomerulären Filtrationsrate > 30 zu bewerten. Bei Patienten mit einer glomerulären Filtrationsrate < 30 werden nur die nativen T1- und T2-Werte ausgewertet. Wenn sich die Teilnehmer während der Tafamidis-Therapie einem implantierten kardialen Gerät unterziehen, wird die Nachsorge der kardialen Magnetresonanztomographie nur mit Tracking und linksventrikulärer Masse ausgewertet. Aus allen kardialen Magnetresonanztomographiestudien werden die linke ventrikuläre Masse und die Tracking-Werte der magnetischen Herzfunktion extrahiert. Nach einem Jahr Tafamidis-Therapie kehren die Teilnehmer in die ursprüngliche Einrichtung zurück, in der die Tests durchgeführt wurden, um sich einer Folgestudie mit kardialer Magnetresonanztomographie zu unterziehen.

Es gibt immer mehr Hinweise darauf, dass möglicherweise Biomarker für eine frühere Erkennung dieser Krankheit identifiziert wurden. Von nun an schlagen die Ermittler vor, für zukünftige Analysen Blutproben für alle Teilnehmer zu sammeln und aufzubewahren.