Estabilização da cardiomiopatia ATTR após terapia com Tafamidis

Os investigadores levantam a hipótese de que os participantes com estágios iniciais (NYHA Classe I e Classe II) de ATTR selvagem e ATTR mutante demonstrarão estabilização de ATTR após 1 ano de Tafamidis.

Os investigadores propõem-se prosseguir os seguintes objetivos específicos:

1. Utilize a ressonância magnética cardíaca para avaliar a estabilização do ATTR após a terapia com Tafamidis com base no mapeamento do volume extracelular.
2. Investigar massa miocárdica ventricular esquerda, T1 nativo, T2 e mapeamento de volume extracelular após 12 meses de acompanhamento.
3. Utilize o rastreamento do recurso de ressonância magnética cardíaca na linha de base e no acompanhamento de 12 meses.

Os investigadores inscreverão 131 participantes com ATTR confirmado. Os participantes serão rastreados para excluir amiloidose de cadeia leve medindo a proporção de cadeias leves kappa: lambda com o ensaio de cadeia leve livre no soro e testados para eletroforese de imunofixação de soro e urina. Uma vez que os participantes tenham confirmado o diagnóstico de ATTR (pontuação positiva da varredura de pirofosfato > 1,5 proporção) e submetidos a testes de linha de base, os participantes serão solicitados a se inscrever no estudo. Os testes genéticos serão realizados para distinguir melhor entre mutação e tipo selvagem. Todos os participantes serão obrigados a assinar um consentimento informado concordando em fazer o teste de acompanhamento em 1 ano.

Os participantes serão submetidos a uma ressonância magnética cardíaca basal com o objetivo de avaliar T1 nativo, T2, perfusão de primeira passagem e volumes extracelulares para pacientes com taxa de filtração glomerular >30. Pacientes com taxa de filtração glomerular <30 terão apenas valores nativos de T1 e T2 avaliados. Se os participantes forem submetidos a um dispositivo cardíaco implantado durante a terapia com Tafamidis, a ressonância magnética cardíaca de acompanhamento avaliará apenas o rastreamento e a massa ventricular esquerda. Os valores de rastreamento da massa ventricular esquerda e das características magnéticas cardíacas serão extraídos de todos os estudos de ressonância magnética cardíaca. Após um ano de terapia com Tafamidis, os participantes retornarão às instalações iniciais onde o teste foi realizado para passar por um estudo de ressonância magnética cardíaca de acompanhamento.

Há evidências emergentes de que pode haver biomarcadores ainda identificados para a detecção precoce desta doença. Doravante, os investigadores se propõem a coletar e armazenar amostras de sangue de todos os participantes para análises futuras.