ATTR-Cardiomyopathia stabilizálása Tafamidis terápia után

A kutatók azt feltételezik, hogy a korábbi stádiumú (NYHA I. és II. osztályú) ATTR vad típusú és ATTR mutáns résztvevők az ATTR stabilizálódását mutatják 1 év Tafamidis után.

A nyomozók a következő konkrét célok elérését javasolják:

1. Használjon szívmágneses rezonanciát az ATTR stabilizálódásának felmérésére a Tafamidis-terápia után az extracelluláris térfogattérkép alapján.
2. Vizsgálja meg a bal kamrai szívizom tömegét, a natív T1, T2 és az extracelluláris térfogat feltérképezését 12 hónapos követés után.
3. Használja a szívmágneses rezonancia jellemzőinek nyomon követését az alapvonalon és a 12 hónapos követéskor.

A nyomozók 131, megerősített ATTR-vel rendelkező résztvevőt vesznek fel. A résztvevőket átvizsgálják, hogy kizárják a könnyű lánc amiloidózist a kappa: lambda könnyű láncok arányának mérésével a szérummentes könnyű lánc vizsgálattal, és teszteljék a szérum és a vizelet immunfixációs elektroforézisét. Miután a résztvevők megerősítették az ATTR diagnózisát (pirofoszfát szkennelés pozitív pontszám > 1,5 arány), és átestek az alapteszten, felkérik a résztvevőket, hogy jelentkezzenek be a vizsgálatba. Genetikai vizsgálatot végeznek a mutáció és a vad típus közötti további megkülönböztetés érdekében. Minden résztvevőnek alá kell írnia a tájékozott beleegyezését, és beleegyezik abba, hogy 1 év elteltével nyomon követi a tesztelést.

A résztvevők szívmágneses rezonancia képalkotáson esnek át a natív T1, T2, a first pass perfúzió és az extracelluláris térfogatok értékelése céljából olyan betegeknél, akiknél a glomeruláris filtrációs ráta >30. A 30 alatti glomeruláris filtrációs rátával rendelkező betegeknél csak a natív T1 és T2 értékeket értékelik. Ha a résztvevők a Tafamidis-terápia során beültetett szívkészüléket kapnak, a szívmágneses rezonancia képalkotás csak a nyomkövetést és a bal kamra tömegét értékeli. A bal kamrai tömeg és a szívmágneses jellemzők nyomon követési értékei minden szívmágneses rezonancia képalkotásból származnak. Egy év Tafamidis-terápia után a résztvevők visszatérnek a kezdeti létesítménybe, ahol a vizsgálatot elvégezték a szívmágneses rezonancia képalkotás nyomon követése céljából.

Egyre több bizonyíték van arra, hogy létezhetnek még azonosított biomarkerek a betegség korábbi kimutatására. Ezentúl a kutatók azt javasolják, hogy minden résztvevő számára vérmintákat gyűjtsenek és tároljanak a jövőbeni elemzésekhez.