ATTR-cardiomyopathiestabilisatie na tafamidis-therapie

De onderzoekers veronderstellen dat deelnemers met eerdere stadia (NYHA Klasse I en Klasse II) van ATTR wildtype en ATTR-mutant stabilisatie van ATTR zullen aantonen na 1 jaar Tafamidis.

De onderzoekers stellen voor de volgende specifieke doelstellingen na te streven:

1. Gebruik cardiale magnetische resonantie om de stabilisatie van ATTR na Tafamidis-therapie te beoordelen op basis van extracellulaire volumemapping.
2. Onderzoek linkerventrikelmyocardmassa, native T1, T2 en extracellulaire volumemapping na 12 maanden follow-up.
3. Gebruik cardiale magnetische resonantiefunctie-tracking bij baseline en bij follow-up na 12 maanden.

De onderzoekers zullen 131 deelnemers inschrijven met bevestigde ATTR. Deelnemers worden gescreend om amyloïdose van de lichte keten uit te sluiten door ofwel de verhouding kappa:lambda lichte ketens te meten met de serumvrije lichte keten-assay, en getest op immunofixatie-elektroforese van serum en urine. Zodra de deelnemers de diagnose van ATTR (positieve score van de pyrofosfaatscan >1,5 ratio) hebben bevestigd en de basislijntesten hebben ondergaan, zullen de deelnemers worden gevraagd om zich in te schrijven voor het onderzoek. Genetische tests zullen worden uitgevoerd om verder onderscheid te maken tussen mutatie en wildtype. Alle deelnemers moeten een geïnformeerde toestemming ondertekenen om akkoord te gaan met vervolgtesten na 1 jaar.

Deelnemers ondergaan een baseline cardiale magnetische resonantiebeeldvorming met als doel het evalueren van native T1, T2, first-pass perfusie en extracellulaire volumes voor patiënten met een glomerulaire filtratiesnelheid> 30. Bij patiënten met een glomerulaire filtratiesnelheid <30 worden alleen de oorspronkelijke T1- en T2-waarden beoordeeld. Als deelnemers tijdens Tafamidis-therapie een geïmplanteerd hartapparaat ondergaan, zal follow-up cardiale magnetische resonantiebeeldvorming alleen evalueren met tracking en linkerventrikelmassa. De linkerventrikelmassa en trackingwaarden van cardiale magnetische kenmerken zullen worden geëxtraheerd uit alle cardiale magnetische resonantiebeeldvormingsonderzoeken. Na een jaar Tafamidis-therapie keren de deelnemers terug naar de oorspronkelijke faciliteit waar tests werden uitgevoerd om een ​​follow-up cardiale magnetische resonantiebeeldvormingsstudie te ondergaan.

Er zijn steeds meer aanwijzingen dat er mogelijk al biomarkers zijn geïdentificeerd voor eerdere detectie van deze ziekte. Voortaan stellen onderzoekers voor om bloedmonsters van alle deelnemers te verzamelen en op te slaan voor toekomstige analyses.