Estabilización de la miocardiopatía ATTR después del tratamiento con Tafamidis

Los investigadores plantean la hipótesis de que los participantes con etapas más tempranas (NYHA Clase I y Clase II) de ATTR de tipo salvaje y ATTR mutante demostrarán la estabilización de ATTR después de 1 año de Tafamidis.

Los investigadores proponen perseguir los siguientes objetivos específicos:

1. Utilice resonancia magnética cardíaca para evaluar la estabilización de ATTR después de la terapia con Tafamidis según el mapeo del volumen extracelular.
2. Investigue la masa miocárdica del ventrículo izquierdo, T1 nativo, T2 y mapeo de volumen extracelular después de 12 meses de seguimiento.
3. Utilice el seguimiento de la función de resonancia magnética cardíaca al inicio y a los 12 meses de seguimiento.

Los investigadores inscribirán a 131 participantes con ATTR confirmado. Se examinará a los participantes para descartar la amiloidosis de cadena ligera midiendo la proporción de cadenas ligeras kappa: lambda con el ensayo de cadena ligera libre en suero, y se les realizará una electroforesis de inmunofijación de suero y orina. Una vez que los participantes hayan confirmado el diagnóstico de ATTR (puntuación positiva en la exploración con pirofosfato >1,5) y se hayan sometido a pruebas de referencia, se les pedirá que se inscriban en el estudio. Se realizarán pruebas genéticas para distinguir mejor entre mutación y tipo salvaje. Todos los participantes deberán firmar un consentimiento informado aceptando pruebas de seguimiento al cabo de 1 año.

Los participantes se someterán a una resonancia magnética cardíaca de referencia con el fin de evaluar los volúmenes nativos T1, T2, de perfusión de primer paso y extracelulares para pacientes con una tasa de filtración glomerular >30. A los pacientes con tasa de filtración glomerular <30 solo se evaluarán los valores nativos de T1 y T2. Si a los participantes se les implanta un dispositivo cardíaco durante la terapia con Tafamidis, la resonancia magnética cardíaca de seguimiento solo evaluará el seguimiento y la masa ventricular izquierda. Los valores de seguimiento de la masa ventricular izquierda y la característica magnética cardíaca se extraerán de todos los estudios de imágenes por resonancia magnética cardíaca. Después de un año de terapia con Tafamidis, los participantes regresarán al centro inicial donde se realizaron las pruebas para someterse a un estudio de resonancia magnética cardíaca de seguimiento.

Hay evidencia emergente de que puede haber biomarcadores aún identificados para la detección más temprana de esta enfermedad. De ahora en adelante, los investigadores proponen recolectar y almacenar muestras de sangre de todos los participantes para futuros análisis.