ATTR-kardiomyopati Stabilisering efter Tafamidis-terapi

Utredarna antar att deltagare med tidigare stadier (NYHA klass I och klass II) av ATTR vildtyp och ATTR mutant kommer att visa stabilisering av ATTR efter 1 år av Tafamidis.

Utredarna föreslår att följa följande specifika mål:

1. Använd hjärtmagnetisk resonans för att bedöma stabilisering av ATTR efter Tafamidis-behandling baserat på extracellulär volymkartläggning.
2. Undersök vänster ventrikulär myokardmassa, nativ T1, T2 och extracellulär volymkartläggning efter 12 månaders uppföljning.
3. Använd spårning av hjärtmagnetisk resonansfunktion vid baslinjen och vid 12 månaders uppföljning.

Utredarna kommer att registrera 131 deltagare med bekräftad ATTR. Deltagarna kommer att screenas för att utesluta lätt kedja amyloidos genom att antingen mäta andelen kappa: lambda lätta kedjor med serumfri lätt kedjeanalys och testas för immunfixationselektrofores av serum och urin. När deltagarna har bekräftat diagnosen ATTR (positivt betyg på pyrofosfatskanning >1,5 ratio) och genomgått baslinjetestning kommer deltagarna att uppmanas att anmäla sig till studien. Genetisk testning kommer att utföras för att ytterligare skilja mellan mutation och vildtyp. Alla deltagare kommer att behöva underteckna informerat samtycke och samtycka till att följa upp tester vid 1 år.

Deltagarna kommer att genomgå en baslinje för hjärtmagnetisk resonanstomografi i syfte att utvärdera naturlig T1, T2, första passage perfusion och extracellulära volymer för patienter med glomerulär filtrationshastighet >30. Patienter med glomerulär filtrationshastighet <30 kommer endast att få nativa T1- och T2-värden utvärderade. Om deltagarna genomgår en implanterad hjärtapparat under Tafamidis-terapi, kommer uppföljning av hjärtmagnetisk resonanstomografi endast att utvärdera med spårning och vänsterkammarmassa. Vänsterkammarmassa och magnetiska hjärtfunktionsspårningsvärden kommer att extraheras från alla magnetiska magnetresonanstomografistudier för hjärtat. Efter ett års Tafamidis-behandling kommer deltagarna att återvända till den första anläggningen där testet utfördes för att genomgå en uppföljningsstudie av magnetisk resonanstomografi.

Det finns nya bevis för att det kan finnas biomarkörer som ännu identifierats för tidigare upptäckt av denna sjukdom. I fortsättningen föreslår utredarna att samla in och lagra blodprover för alla deltagare för framtida analyser.