ANX005 在患有明显亨廷顿氏病或有风险的受试者中进行的一项开放标签研究

纳入标准：

1. 亨廷顿氏病的诊断或风险：通过直接 DNA 检测，CAG-Age Product (CAP) 总分 > 400 和 UHDRS 独立性得分 ≥ 80 的遗传学确诊疾病。
2. 能够独立行走并在日常生活的基本活动中自给自足（例如 吃饭、穿衣、洗澡）。
3. 所有 HD 合并用药稳定。
4. 如果是女性，则必须已绝经（无其他医疗原因至少 2 年无月经）、手术绝育（双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术或子宫切除术），或同意使用高效避孕方法。
5. 拥有可能生育伴侣的女性的男性必须同意使用高效的避孕方法。
6. 以前接种过荚膜细菌病原体（脑膜炎奈瑟菌、流感嗜血杆菌和肺炎链球菌）或愿意接受疫苗接种。
7. 能够耐受脑电图和腰椎穿刺 (LP) 程序。

排除标准：

1. 在过去 12 个月内有自杀或自残的风险。
2. 舞蹈病和/或认知缺陷严重到足以干扰研究评估。
3. 体重 > 150 公斤的受试者。
4. 筛选实验室测试或体格检查的临床重要发现不是 HD 特有的，可能会干扰研究的进行或数据的解释或增加受试者风险。
5. 慢性自身免疫性疾病和/或 ANA 滴度 ≥ 1:160 的体征和症状或诊断一致。
6. 既往输液反应史、对既往药物、环境刺激或其他物质的敏感性、过敏或过敏反应史。
7. 在筛选前 60 天或五个半衰期内或本研究期间的任何时间使用实验药物。
8. 先前用任何单克隆抗体治疗。
9. 存在植入的深部脑刺激装置。
10. 任何基因治疗、RNA 或 DNA 靶向 HD 特异性研究药物（例如反义寡核苷酸）、细胞移植或任何实验性脑外科手术的历史。
11. 可能干扰脑脊液稳态和循环、增加颅内压（植入分流器或导管）、畸形或肿瘤的脑和脊柱病理学。
12. 接受 LP 的禁忌症。
13. 对 ANX005 药物产品中的任何赋形剂过敏。
14. 具有临床意义的并发疾病、医疗状况或病史（包括神经或精神疾病、HIV、任何活动性感染，包括乙型或丙型肝炎）会危及受试者的安全、限制参与或损害对衍生数据的解释从主题。
15. 补体级联系统的任何已知遗传缺陷。
16. 长期口服或静脉内使用类固醇或使用免疫抑制药物的历史。
17. 血红蛋白、胆红素或乳酸脱氢酶 (LDH) 值超出正常范围且具有临床意义或提示溶血性贫血。