Otevřená studie ANX005 u subjektů s manifestní Huntingtonovou chorobou nebo ohrožených touto chorobou

Kritéria pro zařazení:

1. Diagnóza nebo riziko Huntingtonovy choroby: Geneticky potvrzené onemocnění přímým testováním DNA, celkové skóre CAG-Age Product (CAP) > 400 a skóre nezávislosti UHDRS ≥ 80.
2. Schopnost samostatné a soběstačné chůze v základních činnostech každodenního života (např. jídlo, oblékání, koupání).
3. Všechny souběžně podávané HD léky stabilní.
4. Pokud je žena, musí být postmenopauzální (bez menstruace alespoň 2 roky bez alternativní lékařské příčiny), musí být chirurgicky sterilizována (oboustranná podvázání vejcovodů, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie) nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce.
5. Muži se ženou nebo partnerkou v plodném věku musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce.
6. Dříve očkovaní proti zapouzdřeným bakteriálním patogenům (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae a Streptococcus pneumoniae) nebo ochotni podstoupit očkování.
7. Je schopen tolerovat EEG a procedury lumbální punkce (LP).

Kritéria vyloučení:

1. Být vystaven riziku sebevraždy nebo sebepoškození během předchozích 12 měsíců.
2. Chorea a/nebo kognitivní deficity natolik závažné, že narušují hodnocení studie.
3. Osoby s tělesnou hmotností > 150 kg.
4. Klinicky významné nálezy při screeningovém laboratorním testování nebo fyzikálním vyšetření, které nejsou specifické pro HD a mohou narušovat provádění studie nebo interpretaci dat nebo zvyšovat riziko subjektu.
5. Známky a symptomy nebo diagnóza konzistentní s chronickou autoimunitní poruchou a/nebo titrem ANA ≥ 1:160.
6. Anamnéza předchozích reakcí na infuzi, citlivosti, alergických nebo anafylaktických reakcí na předchozí léky, podněty z prostředí nebo jiné látky.
7. Použití experimentálního činidla během 60 dnů nebo pěti poločasů před screeningem nebo kdykoli během trvání této studie.
8. Předchozí léčba jakoukoliv monoklonální protilátkou.
9. Přítomnost implantovaného zařízení pro hlubokou mozkovou stimulaci.
10. Jakákoli historie genové terapie, RNA nebo DNA cílená HD specifická výzkumná činidla, jako jsou antisense oligonukleotidy, buněčná transplantace nebo jakákoli experimentální operace mozku.
11. Patologie mozku a páteře, která může interferovat s homeostázou a cirkulací mozkomíšního moku, zvyšuje intrakraniální tlak (implantovaný zkrat nebo katetr), malformace nebo nádor.
12. Kontraindikace podstoupit LP.
13. Hypersenzitivita na kteroukoli pomocnou látku léčivého přípravku ANX005.
14. Klinicky významné interkurentní onemocnění, zdravotní stav nebo anamnéza (včetně neurologického nebo duševního onemocnění, HIV, jakékoli aktivní infekce, včetně hepatitidy B nebo C), které by ohrozily bezpečnost subjektu, omezily účast nebo ohrozily interpretaci získaných údajů z předmětu.
15. Jakékoli známé genetické nedostatky systému kaskády komplementu.
16. Historie chronického perorálního nebo intravenózního užívání steroidů nebo užívání imunosupresiv.
17. Hodnoty hemoglobinu, bilirubinu nebo laktátdehydrogenázy (LDH), které jsou mimo normální limity a jsou klinicky významné nebo svědčící pro hemolytickou anémii.