Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie ANX005 u subjektů s manifestní Huntingtonovou chorobou nebo ohrožených touto chorobou

31. července 2026 aktualizováno: Annexon, Inc.

Otevřená studie fáze 2a k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intravenózního ANX005 u subjektů s manifestní Huntingtonovou chorobou nebo v jejím riziku

Tato studie je multicentrická, otevřená studie intravenózního (IV) ANX005 u subjektů s manifestní Huntingtonovou chorobou (HD) nebo u osob s rizikem manifestní Huntingtonovy choroby (HD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této studie je vyhodnotit účinky intravenózního ANX005 podávaného po dobu až 22 týdnů u subjektů s manifestní Huntingtonovou chorobou nebo s rizikem manifestace Huntingtonovy choroby.

Subjektům bude podávána indukční dávka ANX005 podávaná IV infuzí ve dnech 1 a 5 nebo 6, následovaná udržovací dávkou každé 2 týdny až do týdne 22, s následnými návštěvami v týdnech 24, 28 a 36.

Všechny subjekty budou kontaktovány (při návštěvě kliniky nebo telefonicky) 6 měsíců po ukončení studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza nebo riziko Huntingtonovy choroby: Geneticky potvrzené onemocnění přímým testováním DNA, celkové skóre CAG-Age Product (CAP) > 400 a skóre nezávislosti UHDRS ≥ 80.
  2. Schopnost samostatné a soběstačné chůze v základních činnostech každodenního života (např. jídlo, oblékání, koupání).
  3. Všechny souběžně podávané HD léky stabilní.
  4. Pokud je žena, musí být postmenopauzální (bez menstruace alespoň 2 roky bez alternativní lékařské příčiny), musí být chirurgicky sterilizována (oboustranná podvázání vejcovodů, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie) nebo musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce.
  5. Muži se ženou nebo partnerkou v plodném věku musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce.
  6. Dříve očkovaní proti zapouzdřeným bakteriálním patogenům (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae a Streptococcus pneumoniae) nebo ochotni podstoupit očkování.
  7. Je schopen tolerovat EEG a procedury lumbální punkce (LP).

Kritéria vyloučení:

  1. Být vystaven riziku sebevraždy nebo sebepoškození během předchozích 12 měsíců.
  2. Chorea a/nebo kognitivní deficity natolik závažné, že narušují hodnocení studie.
  3. Osoby s tělesnou hmotností > 150 kg.
  4. Klinicky významné nálezy při screeningovém laboratorním testování nebo fyzikálním vyšetření, které nejsou specifické pro HD a mohou narušovat provádění studie nebo interpretaci dat nebo zvyšovat riziko subjektu.
  5. Známky a symptomy nebo diagnóza konzistentní s chronickou autoimunitní poruchou a/nebo titrem ANA ≥ 1:160.
  6. Anamnéza předchozích reakcí na infuzi, citlivosti, alergických nebo anafylaktických reakcí na předchozí léky, podněty z prostředí nebo jiné látky.
  7. Použití experimentálního činidla během 60 dnů nebo pěti poločasů před screeningem nebo kdykoli během trvání této studie.
  8. Předchozí léčba jakoukoliv monoklonální protilátkou.
  9. Přítomnost implantovaného zařízení pro hlubokou mozkovou stimulaci.
  10. Jakákoli historie genové terapie, RNA nebo DNA cílená HD specifická výzkumná činidla, jako jsou antisense oligonukleotidy, buněčná transplantace nebo jakákoli experimentální operace mozku.
  11. Patologie mozku a páteře, která může interferovat s homeostázou a cirkulací mozkomíšního moku, zvyšuje intrakraniální tlak (implantovaný zkrat nebo katetr), malformace nebo nádor.
  12. Kontraindikace podstoupit LP.
  13. Hypersenzitivita na kteroukoli pomocnou látku léčivého přípravku ANX005.
  14. Klinicky významné interkurentní onemocnění, zdravotní stav nebo anamnéza (včetně neurologického nebo duševního onemocnění, HIV, jakékoli aktivní infekce, včetně hepatitidy B nebo C), které by ohrozily bezpečnost subjektu, omezily účast nebo ohrozily interpretaci získaných údajů z předmětu.
  15. Jakékoli známé genetické nedostatky systému kaskády komplementu.
  16. Historie chronického perorálního nebo intravenózního užívání steroidů nebo užívání imunosupresiv.
  17. Hodnoty hemoglobinu, bilirubinu nebo laktátdehydrogenázy (LDH), které jsou mimo normální limity a jsou klinicky významné nebo svědčící pro hemolytickou anémii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Lék: ANX005
Intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Časové okno: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Časové okno: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Časové okno: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Časové okno: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Časové okno: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Časové okno: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Časové okno: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Časové okno: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Časové okno: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Časové okno: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Časové okno: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průzkumné účinky ANX005 na měření účinnosti
Časové okno: Až do 36. týdne
Měřeno podle Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Až do 36. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Annexon, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

29. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

29. srpna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. července 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ANX005-HD-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit