En Open Label-undersøgelse af ANX005 i emner med eller i risiko for manifest Huntingtons sygdom

Inklusionskriterier:

1. Diagnose af eller i risiko for Huntingtons sygdom: Genetisk bekræftet sygdom ved direkte DNA-test, total CAG-Age Product (CAP) score > 400 og UHDRS uafhængighedsscore ≥ 80.
2. Kunne gå selvstændigt og selvforsynende med grundlæggende aktiviteter i dagligdagen (f. spise, klæde sig på, bade).
3. Alle HD-medikamenter er stabile.
4. Hvis kvinden skal være postmenopausal (ingen menstruation i mindst 2 år uden en alternativ medicinsk årsag), steriliseres kirurgisk (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller acceptere at bruge yderst effektive præventionsmetoder.
5. Mænd med en kvinde i en fødedygtig potentiel partner skal acceptere at bruge yderst effektive præventionsmetoder.
6. Tidligere vaccineret mod indkapslede bakterielle patogener (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae) eller villig til at blive vaccineret.
7. I stand til at tolerere EEG og lumbalpunktur (LP) procedurer.

Ekskluderingskriterier:

1. Være i risiko for selvmord eller selvskade inden for de foregående 12 måneder.
2. Chorea og/eller kognitive underskud er alvorlige nok til at forstyrre undersøgelsesvurderinger.
3. Forsøgspersoner med kropsvægt > 150 kg.
4. Klinisk signifikante fund på screeninglaboratorietestning eller fysisk undersøgelse, som ikke er specifikke for HS og kan forstyrre udførelsen af ​​undersøgelsen eller fortolkningen af ​​dataene eller øge forsøgspersonens risiko.
5. Tegn og symptomer på eller en diagnose i overensstemmelse med en kronisk autoimmun lidelse og/eller en ANA-titer ≥ 1:160.
6. Anamnese med tidligere infusionsreaktioner, følsomheder, allergiske eller anafylaktiske reaktioner på tidligere medicin, miljøstimuli eller andre stoffer.
7. Brug af et eksperimentelt middel inden for 60 dage eller fem halveringstider før screening eller når som helst i løbet af denne undersøgelse.
8. Forudgående behandling med ethvert monoklonalt antistof.
9. Tilstedeværelse af en implanteret dyb hjernestimuleringsanordning.
10. Enhver historie med genterapi, RNA eller DNA-målrettet HD-specifikke undersøgelsesmidler såsom antisense-oligonukleotider, celletransplantation eller enhver eksperimentel hjernekirurgi.
11. Hjerne- og spinalpatologi, der kan forstyrre cerebrospinalvæskens homeostase og cirkulation, øger det intrakranielle tryk (implanteret shunt eller kateter), misdannelser eller tumor.
12. Kontraindikation til at gennemgå en LP.
13. Overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i lægemidlet ANX005.
14. Klinisk signifikant interkurrent sygdom, medicinsk tilstand eller sygehistorie (herunder neurologisk eller mental sygdom, HIV, enhver aktiv infektion, inklusive hepatitis B eller C), som ville bringe patientens sikkerhed i fare, begrænse deltagelse eller kompromittere fortolkningen af ​​de udledte data fra emnet.
15. Eventuelle kendte genetiske mangler ved komplement-kaskadesystemet.
16. Anamnese med kronisk oral eller intravenøs steroidbrug eller immunsuppressiv medicinbrug.
17. Hæmoglobin-, bilirubin- eller lactatdehydrogenase (LDH) værdier, der ligger uden for normale grænser og klinisk signifikant eller tyder på hæmolytisk anæmi.