Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyílt vizsgálat az ANX005-ről manifeszt Huntington-kórban szenvedő vagy annak kockázatának kitett alanyokon

2026. július 31. frissítette: Annexon, Inc.

2a fázisú nyílt vizsgálat az intravénás ANX005 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére manifeszt Huntington-kórban szenvedő, vagy arra veszélyeztetett alanyoknál

Ez a tanulmány egy többközpontú, nyílt elrendezésű, intravénás (IV) ANX005 vizsgálata olyan alanyokon, akiknél manifeszt Huntington-kór (HD) szenved, vagy fennáll annak kockázata.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ennek a vizsgálatnak a célja az intravénás ANX005 legfeljebb 22 hétig adott hatásainak értékelése olyan alanyoknál, akiknél manifeszt Huntington-kór áll fenn, vagy akiknél fennáll annak kockázata.

Az alanyok az ANX005 indukciós adagját kapják IV infúzióval az 1. és 5. vagy 6. napon, ezt követi a fenntartó adagolás 2 hetente a 22. hétig, a 24., 28. és 36. héten pedig utóellenőrző látogatásokat.

A vizsgálat befejezése után 6 hónappal minden vizsgálati alannyal felvesszük a kapcsolatot (klinikalátogatás vagy telefonhívás során).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

28

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A Huntington-kór diagnózisa vagy kockázata: Genetikailag igazolt betegség közvetlen DNS-vizsgálattal, teljes CAG-Age Product (CAP) pontszám > 400 és UHDRS függetlenségi pontszám ≥ 80.
  2. Képes önállóan járni és önállóan elvégezni a mindennapi élet alapvető tevékenységeit (pl. étkezés, öltözködés, fürdés).
  3. Minden HD egyidejű gyógyszer stabil.
  4. Ha nő, akkor posztmenopauzálisnak kell lennie (alternatív orvosi ok nélkül legalább 2 évig nincs menstruáció), műtétileg sterilizáltnak kell lennie (kétoldali petevezeték lekötés, kétoldali peteeltávolítás vagy méheltávolítás), vagy el kell fogadnia a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazását.
  5. Azoknak a férfiaknak, akiknél fogamzóképes partner nő, bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába.
  6. Korábban beoltották a kapszulázott bakteriális kórokozók (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae és Streptococcus pneumoniae) ellen, vagy hajlandóak átesni az oltáson.
  7. Képes elviselni az EEG és lumbálpunkciós (LP) eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

  1. Az előző 12 hónapban fennáll az öngyilkosság vagy önkárosító kockázat.
  2. A korea és/vagy a kognitív hiányosságok elég súlyosak ahhoz, hogy megzavarják a vizsgálat értékelését.
  3. 150 kg-nál nagyobb testtömegű alanyok.
  4. A szűrőlaboratóriumi vizsgálatok vagy fizikális vizsgálat klinikailag jelentős leletei, amelyek nem specifikusak a HD-re, és zavarhatják a vizsgálat lefolytatását vagy az adatok értelmezését, vagy növelhetik az alany kockázatát.
  5. Krónikus autoimmun rendellenesség jelei és tünetei, vagy annak diagnózisa, és/vagy az ANA-titer ≥ 1:160.
  6. Korábbi infúziós reakciók, érzékenységek, allergiás vagy anafilaxiás reakciók korábbi gyógyszerekkel, környezeti ingerekkel vagy más anyagokkal szemben.
  7. Kísérleti szer használata a szűrést megelőző 60 napon vagy öt felezési időn belül, vagy a vizsgálat időtartama alatt bármikor.
  8. Előzetes kezelés bármilyen monoklonális antitesttel.
  9. Beültetett mély agyi stimulációs eszköz jelenléte.
  10. Bármilyen génterápia, RNS vagy DNS célzott HD-specifikus vizsgálati ágens, például antiszensz oligonukleotidok, sejttranszplantáció vagy bármilyen kísérleti agyműtét kórtörténete.
  11. Az agy és a gerinc patológiája, amely megzavarhatja a cerebrospinális folyadék homeosztázisát és keringését, növeli a koponyaűri nyomást (beültetett sönt vagy katéter), fejlődési rendellenességeket vagy daganatot.
  12. Ellenjavallat az LP-nek.
  13. Az ANX005 gyógyszerkészítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység.
  14. Klinikailag jelentős interkurrens betegség, egészségügyi állapot vagy anamnézis (ideértve a neurológiai vagy mentális betegséget, HIV-t, bármilyen aktív fertőzést, beleértve a hepatitis B-t vagy C-t is), amely veszélyezteti az alany biztonságát, korlátozza a részvételt vagy a származtatott adatok értelmezését a tárgyból.
  15. A komplement-kaszkád rendszer bármely ismert genetikai hiányossága.
  16. Krónikus orális vagy intravénás szteroidhasználat vagy immunszuppresszív gyógyszerhasználat a kórtörténetben.
  17. Hemoglobin-, bilirubin- vagy laktát-dehidrogenáz (LDH) értékek, amelyek kívül esnek a normál határokon, és klinikailag jelentősek vagy hemolitikus anémiára utalnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Drog: ANX005
Intravénás infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Időkeret: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Időkeret: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Időkeret: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Időkeret: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Időkeret: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Időkeret: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Időkeret: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Időkeret: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Időkeret: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Időkeret: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Időkeret: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Időkeret: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ANX005 feltáró hatásai a hatékonyság mérésére
Időkeret: Akár a 36. hétig
Az Egységes Huntington-kór '99-es minősítési skála (UHDRS) mérése szerint
Akár a 36. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Annexon, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. augusztus 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. augusztus 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. július 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 12.

Első közzététel (Tényleges)

2020. augusztus 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 31.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ANX005-HD-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel