Nyílt vizsgálat az ANX005-ről manifeszt Huntington-kórban szenvedő vagy annak kockázatának kitett alanyokon

Bevételi kritériumok:

1. A Huntington-kór diagnózisa vagy kockázata: Genetikailag igazolt betegség közvetlen DNS-vizsgálattal, teljes CAG-Age Product (CAP) pontszám > 400 és UHDRS függetlenségi pontszám ≥ 80.
2. Képes önállóan járni és önállóan elvégezni a mindennapi élet alapvető tevékenységeit (pl. étkezés, öltözködés, fürdés).
3. Minden HD egyidejű gyógyszer stabil.
4. Ha nő, akkor posztmenopauzálisnak kell lennie (alternatív orvosi ok nélkül legalább 2 évig nincs menstruáció), műtétileg sterilizáltnak kell lennie (kétoldali petevezeték lekötés, kétoldali peteeltávolítás vagy méheltávolítás), vagy el kell fogadnia a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazását.
5. Azoknak a férfiaknak, akiknél fogamzóképes partner nő, bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába.
6. Korábban beoltották a kapszulázott bakteriális kórokozók (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae és Streptococcus pneumoniae) ellen, vagy hajlandóak átesni az oltáson.
7. Képes elviselni az EEG és lumbálpunkciós (LP) eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

1. Az előző 12 hónapban fennáll az öngyilkosság vagy önkárosító kockázat.
2. A korea és/vagy a kognitív hiányosságok elég súlyosak ahhoz, hogy megzavarják a vizsgálat értékelését.
3. 150 kg-nál nagyobb testtömegű alanyok.
4. A szűrőlaboratóriumi vizsgálatok vagy fizikális vizsgálat klinikailag jelentős leletei, amelyek nem specifikusak a HD-re, és zavarhatják a vizsgálat lefolytatását vagy az adatok értelmezését, vagy növelhetik az alany kockázatát.
5. Krónikus autoimmun rendellenesség jelei és tünetei, vagy annak diagnózisa, és/vagy az ANA-titer ≥ 1:160.
6. Korábbi infúziós reakciók, érzékenységek, allergiás vagy anafilaxiás reakciók korábbi gyógyszerekkel, környezeti ingerekkel vagy más anyagokkal szemben.
7. Kísérleti szer használata a szűrést megelőző 60 napon vagy öt felezési időn belül, vagy a vizsgálat időtartama alatt bármikor.
8. Előzetes kezelés bármilyen monoklonális antitesttel.
9. Beültetett mély agyi stimulációs eszköz jelenléte.
10. Bármilyen génterápia, RNS vagy DNS célzott HD-specifikus vizsgálati ágens, például antiszensz oligonukleotidok, sejttranszplantáció vagy bármilyen kísérleti agyműtét kórtörténete.
11. Az agy és a gerinc patológiája, amely megzavarhatja a cerebrospinális folyadék homeosztázisát és keringését, növeli a koponyaűri nyomást (beültetett sönt vagy katéter), fejlődési rendellenességeket vagy daganatot.
12. Ellenjavallat az LP-nek.
13. Az ANX005 gyógyszerkészítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység.
14. Klinikailag jelentős interkurrens betegség, egészségügyi állapot vagy anamnézis (ideértve a neurológiai vagy mentális betegséget, HIV-t, bármilyen aktív fertőzést, beleértve a hepatitis B-t vagy C-t is), amely veszélyezteti az alany biztonságát, korlátozza a részvételt vagy a származtatott adatok értelmezését a tárgyból.
15. A komplement-kaszkád rendszer bármely ismert genetikai hiányossága.
16. Krónikus orális vagy intravénás szteroidhasználat vagy immunszuppresszív gyógyszerhasználat a kórtörténetben.
17. Hemoglobin-, bilirubin- vagy laktát-dehidrogenáz (LDH) értékek, amelyek kívül esnek a normál határokon, és klinikailag jelentősek vagy hemolitikus anémiára utalnak.