- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04514367
Nyílt vizsgálat az ANX005-ről manifeszt Huntington-kórban szenvedő vagy annak kockázatának kitett alanyokon
2a fázisú nyílt vizsgálat az intravénás ANX005 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérésére manifeszt Huntington-kórban szenvedő, vagy arra veszélyeztetett alanyoknál
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak a célja az intravénás ANX005 legfeljebb 22 hétig adott hatásainak értékelése olyan alanyoknál, akiknél manifeszt Huntington-kór áll fenn, vagy akiknél fennáll annak kockázata.
Az alanyok az ANX005 indukciós adagját kapják IV infúzióval az 1. és 5. vagy 6. napon, ezt követi a fenntartó adagolás 2 hetente a 22. hétig, a 24., 28. és 36. héten pedig utóellenőrző látogatásokat.
A vizsgálat befejezése után 6 hónappal minden vizsgálati alannyal felvesszük a kapcsolatot (klinikalátogatás vagy telefonhívás során).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
- Annexon Investigational Site 02
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Annexon Investigational Site 03
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20057
- Annexon Investigational Site 04
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Annexon Investigational Site 07
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45221
- Annexon Investigational Site 06
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Egyesült Államok, 98034
- Annexon Investigational Site 08
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Huntington-kór diagnózisa vagy kockázata: Genetikailag igazolt betegség közvetlen DNS-vizsgálattal, teljes CAG-Age Product (CAP) pontszám > 400 és UHDRS függetlenségi pontszám ≥ 80.
- Képes önállóan járni és önállóan elvégezni a mindennapi élet alapvető tevékenységeit (pl. étkezés, öltözködés, fürdés).
- Minden HD egyidejű gyógyszer stabil.
- Ha nő, akkor posztmenopauzálisnak kell lennie (alternatív orvosi ok nélkül legalább 2 évig nincs menstruáció), műtétileg sterilizáltnak kell lennie (kétoldali petevezeték lekötés, kétoldali peteeltávolítás vagy méheltávolítás), vagy el kell fogadnia a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazását.
- Azoknak a férfiaknak, akiknél fogamzóképes partner nő, bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába.
- Korábban beoltották a kapszulázott bakteriális kórokozók (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae és Streptococcus pneumoniae) ellen, vagy hajlandóak átesni az oltáson.
- Képes elviselni az EEG és lumbálpunkciós (LP) eljárásokat.
Kizárási kritériumok:
- Az előző 12 hónapban fennáll az öngyilkosság vagy önkárosító kockázat.
- A korea és/vagy a kognitív hiányosságok elég súlyosak ahhoz, hogy megzavarják a vizsgálat értékelését.
- 150 kg-nál nagyobb testtömegű alanyok.
- A szűrőlaboratóriumi vizsgálatok vagy fizikális vizsgálat klinikailag jelentős leletei, amelyek nem specifikusak a HD-re, és zavarhatják a vizsgálat lefolytatását vagy az adatok értelmezését, vagy növelhetik az alany kockázatát.
- Krónikus autoimmun rendellenesség jelei és tünetei, vagy annak diagnózisa, és/vagy az ANA-titer ≥ 1:160.
- Korábbi infúziós reakciók, érzékenységek, allergiás vagy anafilaxiás reakciók korábbi gyógyszerekkel, környezeti ingerekkel vagy más anyagokkal szemben.
- Kísérleti szer használata a szűrést megelőző 60 napon vagy öt felezési időn belül, vagy a vizsgálat időtartama alatt bármikor.
- Előzetes kezelés bármilyen monoklonális antitesttel.
- Beültetett mély agyi stimulációs eszköz jelenléte.
- Bármilyen génterápia, RNS vagy DNS célzott HD-specifikus vizsgálati ágens, például antiszensz oligonukleotidok, sejttranszplantáció vagy bármilyen kísérleti agyműtét kórtörténete.
- Az agy és a gerinc patológiája, amely megzavarhatja a cerebrospinális folyadék homeosztázisát és keringését, növeli a koponyaűri nyomást (beültetett sönt vagy katéter), fejlődési rendellenességeket vagy daganatot.
- Ellenjavallat az LP-nek.
- Az ANX005 gyógyszerkészítmény bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység.
- Klinikailag jelentős interkurrens betegség, egészségügyi állapot vagy anamnézis (ideértve a neurológiai vagy mentális betegséget, HIV-t, bármilyen aktív fertőzést, beleértve a hepatitis B-t vagy C-t is), amely veszélyezteti az alany biztonságát, korlátozza a részvételt vagy a származtatott adatok értelmezését a tárgyból.
- A komplement-kaszkád rendszer bármely ismert genetikai hiányossága.
- Krónikus orális vagy intravénás szteroidhasználat vagy immunszuppresszív gyógyszerhasználat a kórtörténetben.
- Hemoglobin-, bilirubin- vagy laktát-dehidrogenáz (LDH) értékek, amelyek kívül esnek a normál határokon, és klinikailag jelentősek vagy hemolitikus anémiára utalnak.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: ANX005
IV
|
Intravénás infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A legfeljebb 22 hétig adott intravénás ANX005 biztonságossága és tolerálhatósága manifeszt Huntington-kórban szenvedő vagy annak kockázata esetén
Időkeret: Akár a 36. hétig
|
A TEAE-k, SAE-k, ANX005-höz kapcsolódó mellékhatások, ANX005-höz kapcsolódó SAE-k, 3. fokozatú vagy magasabb fokú, ANX005-höz kapcsolódó 3-as vagy magasabb fokú AE-k, a vizsgálat vagy a kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos események gyakorisága alapján mérve.
|
Akár a 36. hétig
|
Az ANX005 farmakokinetikája (PK).
Időkeret: Akár a 36. hétig
|
Az ANX005 szérum- és liquorkoncentrációval mérve
|
Akár a 36. hétig
|
Az ANX005 farmakodinamikai (PD) hatásai
Időkeret: Akár a 36. hétig
|
A vér és/vagy a cerebrospinális folyadék C1q, C4a és NfL szintjével mérve
|
Akár a 36. hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
Az ANX005 feltáró hatásai a hatékonyság mérésére
Időkeret: Akár a 36. hétig
|
Az Egységes Huntington-kór '99-es minősítési skála (UHDRS) mérése szerint
|
Akár a 36. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ANX005-HD-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a ANX005
-
Annexon, Inc.ToborzásAmiotróf laterális szklerózisEgyesült Államok, Kanada
-
Annexon, Inc.BefejezveMeleg autoimmun hemolitikus vérszegénység (wAIHA)Egyesült Államok
-
Annexon, Inc.MegszűntBiztonság és tolerálhatóság az egészséges önkéntesekbenAusztrália
-
Annexon, Inc.ToborzásGuillain-Barré szindrómaBanglades, Fülöp-szigetek
-
Annexon, Inc.International Centre for Diarrhoeal Disease Research, Bangladesh; ResearchPoint...BefejezveGuillain-Barré szindrómaDánia, Banglades