Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen undersøkelse av ANX005 i emner med eller i risikosonen for manifest Huntingtons sykdom

31. juli 2026 oppdatert av: Annexon, Inc.

En fase 2a åpen undersøkelse for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til intravenøs ANX005 hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sykdom

Denne studien er en multisenter, åpen studie av intravenøs (IV) ANX005 hos personer med, eller i risiko for, manifest Huntingtons sykdom (HD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne studien er å evaluere effekten av intravenøs ANX005 administrert i opptil 22 uker hos personer med eller i risiko for manifest Huntingtons sykdom.

Pasienter vil motta induksjonsdosering av ANX005 administrert ved IV-infusjon på dag 1 og 5 eller 6, etterfulgt av vedlikeholdsdosering hver 2. uke til og med uke 22, med oppfølgingsbesøk i uke 24, 28 og 36.

Alle forsøkspersoner vil bli kontaktet (ved klinikkbesøk eller telefonsamtale) 6 måneder etter studieavslutning.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forente stater, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av eller i risikosonen for Huntingtons sykdom: Genetisk bekreftet sykdom ved direkte DNA-testing, total CAG-Age Product (CAP) score > 400 og UHDRS uavhengighetsscore ≥ 80.
  2. Kunne gå selvstendig og selvforsynt med grunnleggende daglige aktiviteter (f. spise, kle på seg, bade).
  3. Alle HS samtidige medisiner stabile.
  4. Hvis kvinne, må være postmenopausal (ingen menstruasjon på minst 2 år uten en alternativ medisinsk årsak), kirurgisk sterilisert (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder.
  5. Menn med en kvinne med en fruktbar potensiell partner må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder.
  6. Tidligere vaksinert mot innkapslede bakteriepatogener (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae) eller villig til å gjennomgå vaksinasjon.
  7. I stand til å tolerere EEG og lumbalpunksjon (LP) prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Være i fare for selvmord eller selvskading i løpet av de foregående 12 månedene.
  2. Chorea og/eller kognitive mangler er alvorlige nok til å forstyrre studievurderinger.
  3. Personer med kroppsvekt > 150 kg.
  4. Klinisk signifikante funn på screeninglaboratorietesting eller fysisk undersøkelse som ikke er spesifikke for HD og kan forstyrre gjennomføringen av studien eller tolkningen av dataene eller øke pasientrisikoen.
  5. Tegn og symptomer på, eller en diagnose forenlig med en kronisk autoimmun lidelse og/eller en ANA-titer ≥ 1:160.
  6. Anamnese med tidligere infusjonsreaksjoner, sensitiviteter, allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på tidligere medisiner, miljøstimuli eller andre stoffer.
  7. Bruk av et eksperimentelt middel innen 60 dager eller fem halveringstider før screening eller når som helst i løpet av denne studien.
  8. Tidligere behandling med ethvert monoklonalt antistoff.
  9. Tilstedeværelse av en implantert dyp hjernestimuleringsenhet.
  10. Enhver historie med genterapi, RNA eller DNA-målrettet HD-spesifikke undersøkelsesmidler som antisense-oligonukleotider, celletransplantasjon eller eksperimentell hjernekirurgi.
  11. Hjerne- og spinalpatologi som kan forstyrre cerebrospinalvæskens homeostase og sirkulasjon, øker intrakranielt trykk (implantert shunt eller kateter), misdannelser eller svulst.
  12. Kontraindikasjon for å gjennomgå en LP.
  13. Overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i ANX005 legemiddelproduktet.
  14. Klinisk signifikant interkurrent sykdom, medisinsk tilstand eller medisinsk historie (inkludert nevrologisk eller mental sykdom, HIV, enhver aktiv infeksjon, inkludert hepatitt B eller C) som vil sette sikkerheten til pasienten i fare, begrense deltakelse eller kompromittere tolkningen av dataene som utledes fra emnet.
  15. Eventuelle kjente genetiske mangler ved komplement-kaskadesystemet.
  16. Anamnese med kronisk oral eller intravenøs bruk av steroider eller bruk av immunsuppressive medisiner.
  17. Verdier for hemoglobin, bilirubin eller laktatdehydrogenase (LDH) som er utenfor normale grenser og klinisk signifikant eller tyder på hemolytisk anemi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Legemiddel: ANX005
Intravenøs infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Tidsramme: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Tidsramme: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Tidsramme: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Tidsramme: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Tidsramme: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Tidsramme: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Tidsramme: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Tidsramme: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Tidsramme: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utforskende effekter av ANX005 på mål for effekt
Tidsramme: Frem til uke 36
Målt ved Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Frem til uke 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Annexon, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

29. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

29. august 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

14. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ANX005-HD-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere