En åpen undersøkelse av ANX005 i emner med eller i risikosonen for manifest Huntingtons sykdom

Inklusjonskriterier:

1. Diagnose av eller i risikosonen for Huntingtons sykdom: Genetisk bekreftet sykdom ved direkte DNA-testing, total CAG-Age Product (CAP) score > 400 og UHDRS uavhengighetsscore ≥ 80.
2. Kunne gå selvstendig og selvforsynt med grunnleggende daglige aktiviteter (f. spise, kle på seg, bade).
3. Alle HS samtidige medisiner stabile.
4. Hvis kvinne, må være postmenopausal (ingen menstruasjon på minst 2 år uten en alternativ medisinsk årsak), kirurgisk sterilisert (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder.
5. Menn med en kvinne med en fruktbar potensiell partner må godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder.
6. Tidligere vaksinert mot innkapslede bakteriepatogener (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae og Streptococcus pneumoniae) eller villig til å gjennomgå vaksinasjon.
7. I stand til å tolerere EEG og lumbalpunksjon (LP) prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

1. Være i fare for selvmord eller selvskading i løpet av de foregående 12 månedene.
2. Chorea og/eller kognitive mangler er alvorlige nok til å forstyrre studievurderinger.
3. Personer med kroppsvekt > 150 kg.
4. Klinisk signifikante funn på screeninglaboratorietesting eller fysisk undersøkelse som ikke er spesifikke for HD og kan forstyrre gjennomføringen av studien eller tolkningen av dataene eller øke pasientrisikoen.
5. Tegn og symptomer på, eller en diagnose forenlig med en kronisk autoimmun lidelse og/eller en ANA-titer ≥ 1:160.
6. Anamnese med tidligere infusjonsreaksjoner, sensitiviteter, allergiske eller anafylaktiske reaksjoner på tidligere medisiner, miljøstimuli eller andre stoffer.
7. Bruk av et eksperimentelt middel innen 60 dager eller fem halveringstider før screening eller når som helst i løpet av denne studien.
8. Tidligere behandling med ethvert monoklonalt antistoff.
9. Tilstedeværelse av en implantert dyp hjernestimuleringsenhet.
10. Enhver historie med genterapi, RNA eller DNA-målrettet HD-spesifikke undersøkelsesmidler som antisense-oligonukleotider, celletransplantasjon eller eksperimentell hjernekirurgi.
11. Hjerne- og spinalpatologi som kan forstyrre cerebrospinalvæskens homeostase og sirkulasjon, øker intrakranielt trykk (implantert shunt eller kateter), misdannelser eller svulst.
12. Kontraindikasjon for å gjennomgå en LP.
13. Overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i ANX005 legemiddelproduktet.
14. Klinisk signifikant interkurrent sykdom, medisinsk tilstand eller medisinsk historie (inkludert nevrologisk eller mental sykdom, HIV, enhver aktiv infeksjon, inkludert hepatitt B eller C) som vil sette sikkerheten til pasienten i fare, begrense deltakelse eller kompromittere tolkningen av dataene som utledes fra emnet.
15. Eventuelle kjente genetiske mangler ved komplement-kaskadesystemet.
16. Anamnese med kronisk oral eller intravenøs bruk av steroider eller bruk av immunsuppressive medisiner.
17. Verdier for hemoglobin, bilirubin eller laktatdehydrogenase (LDH) som er utenfor normale grenser og klinisk signifikant eller tyder på hemolytisk anemi.