Een open-label studie van ANX005 bij proefpersonen met of risico lopen op manifeste ziekte van Huntington

Inclusiecriteria:

1. Diagnose van of risico op de ziekte van Huntington: Genetisch bevestigde ziekte door directe DNA-testen, totale CAG-Age Product (CAP) score > 400 en UHDRS-onafhankelijkheidsscore ≥ 80.
2. In staat om zelfstandig en zelfstandig te lopen in basisactiviteiten van het dagelijks leven (bijv. eten, aankleden, baden).
3. Alle gelijktijdige ZvH-medicatie stabiel.
4. Als vrouw, moet postmenopauzaal zijn (minstens 2 jaar geen menstruatie zonder een alternatieve medische oorzaak), chirurgisch gesteriliseerd (bilaterale afbinding van de eileiders, bilaterale ovariëctomie of hysterectomie), of instemmen met het gebruik van zeer effectieve anticonceptiemethoden.
5. Mannen met een vrouw die zwanger kan worden, moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken.
6. Eerder gevaccineerd tegen ingekapselde bacteriële pathogenen (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae en Streptococcus pneumoniae) of bereid zijn om vaccinatie te ondergaan.
7. In staat om EEG- en lumbaalpunctie (LP) procedures te verdragen.

Uitsluitingscriteria:

1. Risico lopen op zelfmoord of zelfbeschadiging in de afgelopen 12 maanden.
2. Chorea en/of cognitieve stoornissen die ernstig genoeg zijn om studiebeoordelingen te verstoren.
3. Proefpersonen met een lichaamsgewicht > 150 kg.
4. Klinisch significante bevindingen bij de screening, laboratoriumtests of lichamelijk onderzoek die niet specifiek zijn voor de ZvH en die de uitvoering van het onderzoek of de interpretatie van de gegevens kunnen verstoren of het risico voor de proefpersoon kunnen vergroten.
5. Tekenen en symptomen van, of een diagnose die past bij een chronische auto-immuunziekte en/of een ANA-titer ≥ 1:160.
6. Geschiedenis van eerdere infusiereacties, gevoeligheden, allergische of anafylactische reacties op eerdere medicijnen, omgevingsstimuli of andere stoffen.
7. Gebruik van een experimenteel middel binnen 60 dagen of vijf halfwaardetijden voorafgaand aan de screening of op elk moment tijdens de duur van dit onderzoek.
8. Voorafgaande behandeling met een monoklonaal antilichaam.
9. Aanwezigheid van een geïmplanteerd apparaat voor diepe hersenstimulatie.
10. Elke geschiedenis van gentherapie, RNA of DNA gericht op ZvH-specifieke onderzoeksmiddelen zoals antisense-oligonucleotiden, celtransplantatie of enige experimentele hersenoperatie.
11. Hersen- en ruggenmergpathologie die de homeostase en circulatie van cerebrospinale vloeistof kan verstoren, verhoogde intracraniale druk (geïmplanteerde shunt of katheter), misvormingen of tumor.
12. Contra-indicatie voor het ondergaan van een LP.
13. Overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het geneesmiddel ANX005.
14. Klinisch significante bijkomende ziekte, medische aandoening of medische voorgeschiedenis (inclusief neurologische of mentale ziekte, HIV, elke actieve infectie, inclusief Hepatitis B of C) die de veiligheid van de proefpersoon in gevaar zou brengen, deelname zou beperken of de interpretatie van de afgeleide gegevens in gevaar zou brengen van het onderwerp.
15. Alle bekende genetische tekortkomingen van het complement-cascadesysteem.
16. Geschiedenis van chronisch oraal of intraveneus gebruik van steroïden of gebruik van immunosuppressiva.
17. Hemoglobine-, bilirubine- of lactaatdehydrogenasewaarden (LDH) die buiten de normale grenzen liggen en klinisch significant zijn of wijzen op hemolytische anemie.