Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie ANX005 u pacjentów z jawną chorobą Huntingtona lub zagrożonych jej wystąpieniem

31 lipca 2026 zaktualizowane przez: Annexon, Inc.

Otwarte badanie fazy 2a w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki dożylnego ANX005 u pacjentów z jawną chorobą Huntingtona lub zagrożonych jej wystąpieniem

To badanie jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem dotyczącym dożylnego (IV) ANX005 u pacjentów z jawną chorobą Huntingtona (HD) lub zagrożonych jej wystąpieniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena wpływu dożylnego podawania ANX005 przez okres do 22 tygodni u osób z lub zagrożonych jawną chorobą Huntingtona.

Osobnicy otrzymają dawkę indukcyjną ANX005 podawaną przez infuzję IV w dniach 1 i 5 lub 6, a następnie dawki podtrzymujące co 2 tygodnie do tygodnia 22, z wizytami kontrolnymi w tygodniach 24, 28 i 36.

Ze wszystkimi uczestnikami skontaktujemy się (podczas wizyty w klinice lub rozmowy telefonicznej) 6 miesięcy po zakończeniu badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie choroby Huntingtona lub ryzyko wystąpienia choroby Huntingtona: choroba potwierdzona genetycznie przez bezpośrednie badanie DNA, całkowity wynik CAG-Age Product (CAP) > 400 i wynik niezależności UHDRS ≥ 80.
  2. Zdolny do samodzielnego chodzenia i samowystarczalności w podstawowych czynnościach życia codziennego (np. jedzenie, ubieranie się, kąpiel).
  3. Wszystkie leki towarzyszące HD są stabilne.
  4. Jeśli kobieta, musi być po menopauzie (brak miesiączki przez co najmniej 2 lata bez alternatywnej przyczyny medycznej), wysterylizowana chirurgicznie (obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia) lub zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
  5. Mężczyźni z kobietą w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
  6. Wcześniej szczepione przeciwko bakteryjnym patogenom otoczkowym (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae i Streptococcus pneumoniae) lub chętne do poddania się szczepieniu.
  7. Potrafi tolerować procedury EEG i nakłucia lędźwiowego (LP).

Kryteria wyłączenia:

  1. Być narażonym na samobójstwo lub samookaleczenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  2. Pląsawica i/lub deficyty poznawcze na tyle poważne, że zakłócają ocenę badania.
  3. Osoby o masie ciała > 150 kg.
  4. Klinicznie istotne wyniki przesiewowych badań laboratoryjnych lub badania fizykalnego, które nie są swoiste dla HD i mogą zakłócać prowadzenie badania lub interpretację danych lub zwiększać ryzyko uczestnika.
  5. Oznaki i objawy lub rozpoznanie zgodne z przewlekłą chorobą autoimmunologiczną i/lub miano ANA ≥ 1:160.
  6. Historia wcześniejszych reakcji na infuzję, nadwrażliwości, reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na poprzednie leki, bodźce środowiskowe lub inne substancje.
  7. Użycie środka eksperymentalnego w ciągu 60 dni lub pięciu okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym lub w dowolnym momencie w czasie trwania tego badania.
  8. Wcześniejsze leczenie dowolnym przeciwciałem monoklonalnym.
  9. Obecność wszczepionego urządzenia do głębokiej stymulacji mózgu.
  10. Jakakolwiek historia terapii genowej, środków badawczych ukierunkowanych na RNA lub DNA, takich jak antysensowne oligonukleotydy, przeszczepy komórek lub jakiekolwiek eksperymentalne operacje mózgu.
  11. Patologia mózgu i rdzenia kręgowego, która może zakłócać homeostazę i krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego, zwiększa ciśnienie wewnątrzczaszkowe (wszczepiona zastawka lub cewnik), wady rozwojowe lub guz.
  12. Przeciwwskazania do poddania się LP.
  13. Nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą produktu leczniczego ANX005.
  14. Klinicznie istotna współistniejąca choroba, stan chorobowy lub historia medyczna (w tym choroba neurologiczna lub psychiczna, HIV, jakakolwiek aktywna infekcja, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C), które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, ograniczyć uczestnictwo lub naruszyć interpretację uzyskanych danych od tematu.
  15. Wszelkie znane wady genetyczne układu kaskady dopełniacza.
  16. Historia przewlekłego doustnego lub dożylnego stosowania sterydów lub stosowania leków immunosupresyjnych.
  17. Wartości hemoglobiny, bilirubiny lub dehydrogenazy mleczanowej (LDH) wykraczające poza normalne granice i klinicznie istotne lub sugerujące niedokrwistość hemolityczną.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Lek: ANX005
Infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Ramy czasowe: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Ramy czasowe: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Ramy czasowe: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Ramy czasowe: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Ramy czasowe: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Ramy czasowe: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Ramy czasowe: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Ramy czasowe: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Ramy czasowe: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Ramy czasowe: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Ramy czasowe: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjne efekty ANX005 na pomiary skuteczności
Ramy czasowe: Do tygodnia 36
Zgodnie z pomiarem za pomocą Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Do tygodnia 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Annexon, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANX005-HD-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj