Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie ANX005 u pacjentów z jawną chorobą Huntingtona lub zagrożonych jej wystąpieniem

10 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Annexon, Inc.

Otwarte badanie fazy 2a w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki dożylnego ANX005 u pacjentów z jawną chorobą Huntingtona lub zagrożonych jej wystąpieniem

To badanie jest wieloośrodkowym, otwartym badaniem dotyczącym dożylnego (IV) ANX005 u pacjentów z jawną chorobą Huntingtona (HD) lub zagrożonych jej wystąpieniem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena wpływu dożylnego podawania ANX005 przez okres do 22 tygodni u osób z lub zagrożonych jawną chorobą Huntingtona.

Osobnicy otrzymają dawkę indukcyjną ANX005 podawaną przez infuzję IV w dniach 1 i 5 lub 6, a następnie dawki podtrzymujące co 2 tygodnie do tygodnia 22, z wizytami kontrolnymi w tygodniach 24, 28 i 36.

Ze wszystkimi uczestnikami skontaktujemy się (podczas wizyty w klinice lub rozmowy telefonicznej) 6 miesięcy po zakończeniu badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie choroby Huntingtona lub ryzyko wystąpienia choroby Huntingtona: choroba potwierdzona genetycznie przez bezpośrednie badanie DNA, całkowity wynik CAG-Age Product (CAP) > 400 i wynik niezależności UHDRS ≥ 80.
  2. Zdolny do samodzielnego chodzenia i samowystarczalności w podstawowych czynnościach życia codziennego (np. jedzenie, ubieranie się, kąpiel).
  3. Wszystkie leki towarzyszące HD są stabilne.
  4. Jeśli kobieta, musi być po menopauzie (brak miesiączki przez co najmniej 2 lata bez alternatywnej przyczyny medycznej), wysterylizowana chirurgicznie (obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia) lub zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
  5. Mężczyźni z kobietą w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
  6. Wcześniej szczepione przeciwko bakteryjnym patogenom otoczkowym (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae i Streptococcus pneumoniae) lub chętne do poddania się szczepieniu.
  7. Potrafi tolerować procedury EEG i nakłucia lędźwiowego (LP).

Kryteria wyłączenia:

  1. Być narażonym na samobójstwo lub samookaleczenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  2. Pląsawica i/lub deficyty poznawcze na tyle poważne, że zakłócają ocenę badania.
  3. Osoby o masie ciała > 150 kg.
  4. Klinicznie istotne wyniki przesiewowych badań laboratoryjnych lub badania fizykalnego, które nie są swoiste dla HD i mogą zakłócać prowadzenie badania lub interpretację danych lub zwiększać ryzyko uczestnika.
  5. Oznaki i objawy lub rozpoznanie zgodne z przewlekłą chorobą autoimmunologiczną i/lub miano ANA ≥ 1:160.
  6. Historia wcześniejszych reakcji na infuzję, nadwrażliwości, reakcji alergicznych lub anafilaktycznych na poprzednie leki, bodźce środowiskowe lub inne substancje.
  7. Użycie środka eksperymentalnego w ciągu 60 dni lub pięciu okresów półtrwania przed badaniem przesiewowym lub w dowolnym momencie w czasie trwania tego badania.
  8. Wcześniejsze leczenie dowolnym przeciwciałem monoklonalnym.
  9. Obecność wszczepionego urządzenia do głębokiej stymulacji mózgu.
  10. Jakakolwiek historia terapii genowej, środków badawczych ukierunkowanych na RNA lub DNA, takich jak antysensowne oligonukleotydy, przeszczepy komórek lub jakiekolwiek eksperymentalne operacje mózgu.
  11. Patologia mózgu i rdzenia kręgowego, która może zakłócać homeostazę i krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego, zwiększa ciśnienie wewnątrzczaszkowe (wszczepiona zastawka lub cewnik), wady rozwojowe lub guz.
  12. Przeciwwskazania do poddania się LP.
  13. Nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą produktu leczniczego ANX005.
  14. Klinicznie istotna współistniejąca choroba, stan chorobowy lub historia medyczna (w tym choroba neurologiczna lub psychiczna, HIV, jakakolwiek aktywna infekcja, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C), które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, ograniczyć uczestnictwo lub naruszyć interpretację uzyskanych danych od tematu.
  15. Wszelkie znane wady genetyczne układu kaskady dopełniacza.
  16. Historia przewlekłego doustnego lub dożylnego stosowania sterydów lub stosowania leków immunosupresyjnych.
  17. Wartości hemoglobiny, bilirubiny lub dehydrogenazy mleczanowej (LDH) wykraczające poza normalne granice i klinicznie istotne lub sugerujące niedokrwistość hemolityczną.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ANX005
IV
Lek: ANX005
Infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja dożylnego ANX005 podawanego przez okres do 22 tygodni pacjentom z jawną chorobą Huntingtona lub z ryzykiem jej wystąpienia
Ramy czasowe: Do tygodnia 36
Na podstawie częstości występowania TEAE, SAE, AE związanych z ANX005, SAE związanych z ANX005, AE stopnia 3 lub wyższego, AE stopnia 3 lub wyższego związanych z ANX005, AE prowadzące do przerwania badania lub leczenia.
Do tygodnia 36
Farmakokinetyka (PK) ANX005
Ramy czasowe: Do tygodnia 36
Jak zmierzono na podstawie stężenia ANX005 w surowicy i płynie mózgowo-rdzeniowym
Do tygodnia 36
Efekty farmakodynamiczne (PD) ANX005
Ramy czasowe: Do tygodnia 36
Jak zmierzono na podstawie poziomów C1q, C4a i NfL we krwi i/lub płynie mózgowo-rdzeniowym
Do tygodnia 36

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eksploracyjne efekty ANX005 na pomiary skuteczności
Ramy czasowe: Do tygodnia 36
Zgodnie z pomiarem za pomocą Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Do tygodnia 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Annexon, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 stycznia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANX005-HD-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na ANX005

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj