Открытое исследование ANX005 у субъектов с манифестной болезнью Гентингтона или с риском ее развития

Критерии включения:

1. Диагноз или риск развития болезни Гентингтона: генетически подтвержденное заболевание путем прямого анализа ДНК, общий показатель CAG-Age Product (CAP) > 400 и показатель независимости UHDRS ≥ 80.
2. Способен ходить самостоятельно и самодостаточен в основных повседневных делах (напр. есть, одеваться, купаться).
3. Все сопутствующие ГД препараты стабильны.
4. Если женщина, она должна быть в постменопаузе (отсутствие менструаций в течение как минимум 2 лет без альтернативной медицинской причины), хирургически стерилизована (двусторонняя перевязка маточных труб, двусторонняя овариэктомия или гистерэктомия) или согласиться на использование высокоэффективных методов контрацепции.
5. Мужчины с женщиной-детородной потенциальной партнершей должны согласиться на использование высокоэффективных методов контрацепции.
6. Ранее вакцинированные против инкапсулированных бактериальных патогенов (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae и Streptococcus pneumoniae) или желающие пройти вакцинацию.
7. Способен переносить процедуры ЭЭГ и люмбальной пункции (ЛП).

Критерий исключения:

1. Быть подверженным риску самоубийства или членовредительства в течение предшествующих 12 месяцев.
2. Хорея и/или когнитивный дефицит, достаточно серьезные, чтобы мешать оценке исследования.
3. Субъекты с массой тела > 150 кг.
4. Клинически значимые результаты скрининговых лабораторных анализов или физикального обследования, которые не являются специфическими для БГ и могут помешать проведению исследования или интерпретации данных или увеличить риск для субъекта.
5. Признаки и симптомы или диагноз, соответствующий хроническому аутоиммунному заболеванию и/или титру ANA ≥ 1:160.
6. История предыдущих инфузионных реакций, повышенной чувствительности, аллергических или анафилактических реакций на предыдущие лекарства, раздражители окружающей среды или другие вещества.
7. Использование экспериментального агента в течение 60 дней или пяти периодов полураспада до скрининга или в любое время в течение этого исследования.
8. Предварительное лечение любым моноклональным антителом.
9. Наличие имплантированного устройства для глубокой стимуляции мозга.
10. Любая история генной терапии, РНК или ДНК, нацеленных на специфические исследовательские агенты БГ, такие как антисмысловые олигонуклеотиды, трансплантация клеток или любые экспериментальные операции на головном мозге.
11. Патология головного и спинного мозга, которая может нарушать гомеостаз и циркуляцию спинномозговой жидкости, повышать внутричерепное давление (имплантированный шунт или катетер), пороки развития или опухоли.
12. Противопоказание к прохождению ЛП.
13. Повышенная чувствительность к любому из вспомогательных веществ лекарственного препарата ANX005.
14. Клинически значимое интеркуррентное заболевание, состояние здоровья или история болезни (включая неврологическое или психическое заболевание, ВИЧ, любую активную инфекцию, включая гепатит B или C), которые могут поставить под угрозу безопасность субъекта, ограничить участие или поставить под угрозу интерпретацию полученных данных. от предмета.
15. Любые известные генетические недостатки каскадной системы комплемента.
16. История хронического перорального или внутривенного употребления стероидов или использования иммунодепрессантов.
17. Значения гемоглобина, билирубина или лактатдегидрогеназы (ЛДГ), которые выходят за пределы нормы и являются клинически значимыми или предполагают наличие гемолитической анемии.