Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое исследование ANX005 у субъектов с манифестной болезнью Гентингтона или с риском ее развития

31 июля 2026 г. обновлено: Annexon, Inc.

Открытое исследование фазы 2а для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики внутривенного введения ANX005 у субъектов с манифестной болезнью Гентингтона или с риском ее развития

Это исследование представляет собой многоцентровое открытое исследование внутривенного (IV) ANX005 у субъектов с манифестной болезнью Гентингтона (БХ) или с риском ее развития.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью этого исследования является оценка эффектов внутривенного введения ANX005 на срок до 22 недель субъектам с манифестной болезнью Гентингтона или с риском ее развития.

Субъекты будут получать индукционную дозу ANX005, вводимую путем внутривенной инфузии в дни 1 и 5 или 6, с последующим введением поддерживающей дозы каждые 2 недели до недели 22 с последующими посещениями на неделе 24, 28 и 36.

Со всеми субъектами свяжутся (при посещении клиники или по телефону) через 6 месяцев после завершения исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

28

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Соединенные Штаты, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз или риск развития болезни Гентингтона: генетически подтвержденное заболевание путем прямого анализа ДНК, общий показатель CAG-Age Product (CAP) > 400 и показатель независимости UHDRS ≥ 80.
  2. Способен ходить самостоятельно и самодостаточен в основных повседневных делах (напр. есть, одеваться, купаться).
  3. Все сопутствующие ГД препараты стабильны.
  4. Если женщина, она должна быть в постменопаузе (отсутствие менструаций в течение как минимум 2 лет без альтернативной медицинской причины), хирургически стерилизована (двусторонняя перевязка маточных труб, двусторонняя овариэктомия или гистерэктомия) или согласиться на использование высокоэффективных методов контрацепции.
  5. Мужчины с женщиной-детородной потенциальной партнершей должны согласиться на использование высокоэффективных методов контрацепции.
  6. Ранее вакцинированные против инкапсулированных бактериальных патогенов (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae и Streptococcus pneumoniae) или желающие пройти вакцинацию.
  7. Способен переносить процедуры ЭЭГ и люмбальной пункции (ЛП).

Критерий исключения:

  1. Быть подверженным риску самоубийства или членовредительства в течение предшествующих 12 месяцев.
  2. Хорея и/или когнитивный дефицит, достаточно серьезные, чтобы мешать оценке исследования.
  3. Субъекты с массой тела > 150 кг.
  4. Клинически значимые результаты скрининговых лабораторных анализов или физикального обследования, которые не являются специфическими для БГ и могут помешать проведению исследования или интерпретации данных или увеличить риск для субъекта.
  5. Признаки и симптомы или диагноз, соответствующий хроническому аутоиммунному заболеванию и/или титру ANA ≥ 1:160.
  6. История предыдущих инфузионных реакций, повышенной чувствительности, аллергических или анафилактических реакций на предыдущие лекарства, раздражители окружающей среды или другие вещества.
  7. Использование экспериментального агента в течение 60 дней или пяти периодов полураспада до скрининга или в любое время в течение этого исследования.
  8. Предварительное лечение любым моноклональным антителом.
  9. Наличие имплантированного устройства для глубокой стимуляции мозга.
  10. Любая история генной терапии, РНК или ДНК, нацеленных на специфические исследовательские агенты БГ, такие как антисмысловые олигонуклеотиды, трансплантация клеток или любые экспериментальные операции на головном мозге.
  11. Патология головного и спинного мозга, которая может нарушать гомеостаз и циркуляцию спинномозговой жидкости, повышать внутричерепное давление (имплантированный шунт или катетер), пороки развития или опухоли.
  12. Противопоказание к прохождению ЛП.
  13. Повышенная чувствительность к любому из вспомогательных веществ лекарственного препарата ANX005.
  14. Клинически значимое интеркуррентное заболевание, состояние здоровья или история болезни (включая неврологическое или психическое заболевание, ВИЧ, любую активную инфекцию, включая гепатит B или C), которые могут поставить под угрозу безопасность субъекта, ограничить участие или поставить под угрозу интерпретацию полученных данных. от предмета.
  15. Любые известные генетические недостатки каскадной системы комплемента.
  16. История хронического перорального или внутривенного употребления стероидов или использования иммунодепрессантов.
  17. Значения гемоглобина, билирубина или лактатдегидрогеназы (ЛДГ), которые выходят за пределы нормы и являются клинически значимыми или предполагают наличие гемолитической анемии.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Лекарство: ANX005
Внутривенное вливание

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Временное ограничение: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Временное ограничение: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Временное ограничение: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Временное ограничение: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Временное ограничение: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Временное ограничение: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Временное ограничение: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Временное ограничение: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Временное ограничение: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Временное ограничение: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Временное ограничение: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исследовательские эффекты ANX005 на показатели эффективности
Временное ограничение: До 36 недели
По данным унифицированной шкалы оценки заболеваний Хантингтона '99 (UHDRS)
До 36 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Annexon, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 августа 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 августа 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 июля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ANX005-HD-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться