マニフェスト ハンチントン病の患者またはリスクのある被験者における ANX005 の非盲検試験

包含基準:

1. -ハンチントン病の診断またはリスクがある：直接DNA検査により遺伝的に確認された疾患、総CAG-Age Product（CAP）スコア> 400およびUHDRS非依存性スコア≥ 80。
2. 日常生活の基本的な活動において、自立して自給自足で歩くことができる（例： 食事、着替え、入浴）。
3. すべての HD 併用薬は安定しています。
4. 女性の場合は、閉経後（別の医学的原因がなければ少なくとも 2 年間月経がない）、外科的に不妊手術を受けている（両側卵管結紮、両側卵巣摘出術、または子宮摘出術）か、非常に効果的な避妊方法の使用に同意している必要があります。
5. 妊娠可能な女性をパートナーとする男性は、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
6. -以前にカプセル化された細菌性病原体（髄膜炎菌、インフルエンザ菌、および肺炎連鎖球菌）に対して予防接種を受けているか、予防接種を受ける意思がある。
7. EEG および腰椎穿刺 (LP) 手順に耐えることができます。

除外基準:

1. 過去 12 か月以内に自殺または自傷行為の危険にさらされている。
2. -研究評価を妨げるのに十分なほど深刻な舞踏病および/または認知障害。
3. -体重が150kgを超える被験者。
4. -スクリーニング検査室検査または身体検査に関する臨床的に重要な所見で、HDに固有のものではなく、研究の実施またはデータの解釈を妨げたり、被験者のリスクを高めたりする可能性があります。
5. -徴候および症状、または慢性自己免疫障害および/またはANA力価≥1:160と一致する診断。
6. 以前の注入反応、過敏症、アレルギー、または以前の投薬に対するアナフィラキシー反応、環境刺激または他の物質の病歴。
7. -スクリーニング前の60日または5半減期以内の実験的薬剤の使用、またはこの研究の期間中のいつでも。
8. -モノクローナル抗体による前治療。
9. 埋め込まれた脳深部刺激装置の存在。
10. アンチセンスオリゴヌクレオチド、細胞移植、実験的脳手術などのHD特異的治験薬を標的とした遺伝子治療、RNAまたはDNAの履歴。
11. 脳脊髄液の恒常性と循環を妨げ、頭蓋内圧（シャントまたはカテーテルの埋め込み）、奇形または腫瘍を増加させる可能性のある脳および脊髄の病理。
12. LPを受けることへの禁忌。
13. ANX005製剤中の賦形剤に対する過敏症。
14. -臨床的に重要な併発疾患、病状、または病歴（神経疾患または精神疾患、HIV、B型またはC型肝炎を含む活動中の感染を含む）で、被験者の安全を危険にさらしたり、参加を制限したり、得られたデータの解釈を危うくしたりする主題から。
15. -補体カスケードシステムの既知の遺伝的欠陥。
16. -慢性的な経口または静脈内ステロイド使用または免疫抑制剤の使用歴。
17. ヘモグロビン、ビリルビン、または乳酸脱水素酵素 (LDH) 値が正常範囲外であり、臨床的に重要または溶血性貧血を示唆している。