Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio in aperto su ANX005 in soggetti con o a rischio di manifestare la malattia di Huntington

31 luglio 2026 aggiornato da: Annexon, Inc.

Uno studio di fase 2a in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ANX005 per via endovenosa in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta

Questo studio è uno studio multicentrico in aperto sull'ANX005 per via endovenosa (IV) in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington (HD) manifesta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio è valutare gli effetti dell'ANX005 per via endovenosa somministrato per un massimo di 22 settimane in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta.

I soggetti riceveranno il dosaggio di induzione di ANX005 somministrato per infusione endovenosa nei giorni 1 e 5 o 6, seguito dal dosaggio di mantenimento ogni 2 settimane fino alla settimana 22, con visite di follow-up alle settimane 24, 28 e 36.

Tutti i soggetti saranno contattati (in visita clinica o telefonata) 6 mesi dopo il completamento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi o rischio di malattia di Huntington: malattia geneticamente confermata mediante test diretto del DNA, punteggio totale CAG-Age Product (CAP) > 400 e punteggio di indipendenza UHDRS ≥ 80.
  2. In grado di camminare in modo indipendente e autosufficiente nelle attività di base della vita quotidiana (ad es. mangiare, vestirsi, fare il bagno).
  3. Tutti i farmaci concomitanti per la MH stabili.
  4. Se femmina, deve essere in postmenopausa (nessuna mestruazione da almeno 2 anni senza una causa medica alternativa), sterilizzata chirurgicamente (legatura bilaterale delle tube, ovariectomia bilaterale o isterectomia) o accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  5. I maschi con una donna in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  6. Precedentemente vaccinato contro batteri patogeni incapsulati (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae) o disposto a sottoporsi a vaccinazione.
  7. In grado di tollerare le procedure EEG e puntura lombare (LP).

Criteri di esclusione:

  1. Essere a rischio di suicidio o autolesionismo nei 12 mesi precedenti.
  2. Corea e/o deficit cognitivi abbastanza gravi da interferire con le valutazioni dello studio.
  3. Soggetti con peso corporeo > 150 kg.
  4. Risultati clinicamente significativi sui test di laboratorio di screening o sull'esame fisico che non sono specifici per HD e possono interferire con la conduzione dello studio o l'interpretazione dei dati o aumentare il rischio del soggetto.
  5. Segni e sintomi di, o una diagnosi coerente con una malattia autoimmune cronica e/o un titolo ANA ≥ 1:160.
  6. Storia di precedenti reazioni all'infusione, sensibilità, reazioni allergiche o anafilattiche a precedenti farmaci, stimoli ambientali o altre sostanze.
  7. Uso di un agente sperimentale entro 60 giorni o cinque emivite prima dello screening o in qualsiasi momento durante la durata di questo studio.
  8. Precedente trattamento con qualsiasi anticorpo monoclonale.
  9. Presenza di un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda impiantato.
  10. Qualsiasi storia di terapia genica, RNA o DNA mirato ad agenti sperimentali specifici per MH come oligonucleotidi antisenso, trapianto di cellule o qualsiasi intervento chirurgico cerebrale sperimentale.
  11. Patologia cerebrale e spinale che può interferire con l'omeostasi e la circolazione del liquido cerebrospinale, aumento della pressione intracranica (shunt impiantato o catetere), malformazioni o tumori.
  12. Controindicazione a sottoporsi a LP.
  13. Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti nel prodotto farmaceutico ANX005.
  14. Malattia intercorrente clinicamente significativa, condizione medica o anamnesi (incluse malattie neurologiche o mentali, HIV, qualsiasi infezione attiva, inclusa l'epatite B o C) che metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto, limiterebbe la partecipazione o comprometterebbe l'interpretazione dei dati derivati dal soggetto.
  15. Eventuali deficienze genetiche note del sistema a cascata del complemento.
  16. Storia di uso cronico di steroidi per via orale o endovenosa o uso di farmaci immunosoppressori.
  17. Valori di emoglobina, bilirubina o lattato deidrogenasi (LDH) al di fuori dei limiti normali e clinicamente significativi o suggestivi di anemia emolitica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANX005
Participants will receive induction dosing of ANX005 administered by IV infusion on Days 1 and 5 or 6, followed by maintenance dosing every 2 weeks (Weeks 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, and 22) with follow up visits on Weeks 24, 28, and 36.
Droga: ANX005
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence that developed or worsened in severity during the conduct of a clinical study and does not necessarily have a causal relationship to study drug. Serious AEs (SAEs) included death, a life-threatening AE, inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, persistent or significant disability or, a congenital anomaly or birth defect, or an important medical event that jeopardized the participant and required medical intervention to prevent 1 of the outcomes listed in this definition. A TEAE was any AE with an onset on or after the day of infusion through Week 36 (end of study). AEs were graded per National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE): Grade: 1=Mild, 2=Moderate, 3=Severe or medically significant but not immediately life-threatening. A summary of serious and non-serious AEs regardless of causality is located in 'Reported Adverse Events module'.
From first dose of study drug up to end of study (Week 36)
Actual Dose of ANX005 Administered on Day 1
Lasso di tempo: Day 1
Day 1
Actual Dose of ANX005 Administered on Week 22
Lasso di tempo: Week 22
Week 22
Area Under the Concentration Versus Time Curve From Time 0 to t (AUC0-t) of ANX005 at Day 1
Lasso di tempo: Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
Pre-dose up to 4 hours post-dose on Day 1
CSF Free Complement Component 1q (C1q) at Day 1
Lasso di tempo: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Blood Free C1q at Day 1
Lasso di tempo: Predose at Baseline (Day 1)
Predose at Baseline (Day 1)
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 24
Lasso di tempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Complement C4a in CSF at Week 36
Lasso di tempo: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 24
Lasso di tempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in CSF NfL Level at Week 36
Lasso di tempo: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 24
Lasso di tempo: Baseline, Week 24
Baseline, Week 24
Change From Baseline in Blood NfL Level at Week 36
Lasso di tempo: Baseline, Week 36
Baseline, Week 36

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti esplorativi di ANX005 sulle misure di efficacia
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
Come misurato dalla Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Fino alla settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Annexon, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

29 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

29 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

14 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANX005-HD-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi