- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04514367
Uno studio in aperto su ANX005 in soggetti con o a rischio di manifestare la malattia di Huntington
Uno studio di fase 2a in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ANX005 per via endovenosa in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'obiettivo di questo studio è valutare gli effetti dell'ANX005 per via endovenosa somministrato per un massimo di 22 settimane in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta.
I soggetti riceveranno il dosaggio di induzione di ANX005 somministrato per infusione endovenosa nei giorni 1 e 5 o 6, seguito dal dosaggio di mantenimento ogni 2 settimane fino alla settimana 22, con visite di follow-up alle settimane 24, 28 e 36.
Tutti i soggetti saranno contattati (in visita clinica o telefonata) 6 mesi dopo il completamento dello studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- Annexon Investigational Site 02
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
- Annexon Investigational Site 03
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
- Annexon Investigational Site 04
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Annexon Investigational Site 07
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
- Annexon Investigational Site 06
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
- Annexon Investigational Site 08
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi o rischio di malattia di Huntington: malattia geneticamente confermata mediante test diretto del DNA, punteggio totale CAG-Age Product (CAP) > 400 e punteggio di indipendenza UHDRS ≥ 80.
- In grado di camminare in modo indipendente e autosufficiente nelle attività di base della vita quotidiana (ad es. mangiare, vestirsi, fare il bagno).
- Tutti i farmaci concomitanti per la MH stabili.
- Se femmina, deve essere in postmenopausa (nessuna mestruazione da almeno 2 anni senza una causa medica alternativa), sterilizzata chirurgicamente (legatura bilaterale delle tube, ovariectomia bilaterale o isterectomia) o accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
- I maschi con una donna in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
- Precedentemente vaccinato contro batteri patogeni incapsulati (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae) o disposto a sottoporsi a vaccinazione.
- In grado di tollerare le procedure EEG e puntura lombare (LP).
Criteri di esclusione:
- Essere a rischio di suicidio o autolesionismo nei 12 mesi precedenti.
- Corea e/o deficit cognitivi abbastanza gravi da interferire con le valutazioni dello studio.
- Soggetti con peso corporeo > 150 kg.
- Risultati clinicamente significativi sui test di laboratorio di screening o sull'esame fisico che non sono specifici per HD e possono interferire con la conduzione dello studio o l'interpretazione dei dati o aumentare il rischio del soggetto.
- Segni e sintomi di, o una diagnosi coerente con una malattia autoimmune cronica e/o un titolo ANA ≥ 1:160.
- Storia di precedenti reazioni all'infusione, sensibilità, reazioni allergiche o anafilattiche a precedenti farmaci, stimoli ambientali o altre sostanze.
- Uso di un agente sperimentale entro 60 giorni o cinque emivite prima dello screening o in qualsiasi momento durante la durata di questo studio.
- Precedente trattamento con qualsiasi anticorpo monoclonale.
- Presenza di un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda impiantato.
- Qualsiasi storia di terapia genica, RNA o DNA mirato ad agenti sperimentali specifici per MH come oligonucleotidi antisenso, trapianto di cellule o qualsiasi intervento chirurgico cerebrale sperimentale.
- Patologia cerebrale e spinale che può interferire con l'omeostasi e la circolazione del liquido cerebrospinale, aumento della pressione intracranica (shunt impiantato o catetere), malformazioni o tumori.
- Controindicazione a sottoporsi a LP.
- Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti nel prodotto farmaceutico ANX005.
- Malattia intercorrente clinicamente significativa, condizione medica o anamnesi (incluse malattie neurologiche o mentali, HIV, qualsiasi infezione attiva, inclusa l'epatite B o C) che metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto, limiterebbe la partecipazione o comprometterebbe l'interpretazione dei dati derivati dal soggetto.
- Eventuali deficienze genetiche note del sistema a cascata del complemento.
- Storia di uso cronico di steroidi per via orale o endovenosa o uso di farmaci immunosoppressori.
- Valori di emoglobina, bilirubina o lattato deidrogenasi (LDH) al di fuori dei limiti normali e clinicamente significativi o suggestivi di anemia emolitica.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: ANX005
IV
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Infusione endovenosa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Sicurezza e tollerabilità dell'ANX005 per via endovenosa somministrato fino a 22 settimane in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
|
Come misurato dall'incidenza di TEAE, SAE, eventi avversi correlati a ANX005, eventi avversi correlati a ANX005, eventi avversi di grado 3 o superiore, eventi avversi di grado 3 o superiore correlati a ANX005, eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio o del trattamento.
|
Fino alla settimana 36
|
Farmacocinetica (PK) di ANX005
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
|
Come misurato dalle concentrazioni di siero e liquido cerebrospinale ANX005
|
Fino alla settimana 36
|
Effetti farmacodinamici (PD) di ANX005
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
|
Come misurato dai livelli di C1q, C4a e NfL nelle concentrazioni di sangue e/o liquido cerebrospinale
|
Fino alla settimana 36
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Effetti esplorativi di ANX005 sulle misure di efficacia
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
|
Come misurato dalla Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
|
Fino alla settimana 36
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Disturbi neurocognitivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Demenza
- Disturbi cognitivi
- Corea
- Malattia di Huntington
Altri numeri di identificazione dello studio
- ANX005-HD-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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