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Uno studio in aperto su ANX005 in soggetti con o a rischio di manifestare la malattia di Huntington

10 giugno 2022 aggiornato da: Annexon, Inc.

Uno studio di fase 2a in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ANX005 per via endovenosa in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta

Questo studio è uno studio multicentrico in aperto sull'ANX005 per via endovenosa (IV) in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington (HD) manifesta.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo di questo studio è valutare gli effetti dell'ANX005 per via endovenosa somministrato per un massimo di 22 settimane in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta.

I soggetti riceveranno il dosaggio di induzione di ANX005 somministrato per infusione endovenosa nei giorni 1 e 5 o 6, seguito dal dosaggio di mantenimento ogni 2 settimane fino alla settimana 22, con visite di follow-up alle settimane 24, 28 e 36.

Tutti i soggetti saranno contattati (in visita clinica o telefonata) 6 mesi dopo il completamento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Annexon Investigational Site 02
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Annexon Investigational Site 03
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Annexon Investigational Site 04
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Annexon Investigational Site 07
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Annexon Investigational Site 06
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Annexon Investigational Site 08

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi o rischio di malattia di Huntington: malattia geneticamente confermata mediante test diretto del DNA, punteggio totale CAG-Age Product (CAP) > 400 e punteggio di indipendenza UHDRS ≥ 80.
  2. In grado di camminare in modo indipendente e autosufficiente nelle attività di base della vita quotidiana (ad es. mangiare, vestirsi, fare il bagno).
  3. Tutti i farmaci concomitanti per la MH stabili.
  4. Se femmina, deve essere in postmenopausa (nessuna mestruazione da almeno 2 anni senza una causa medica alternativa), sterilizzata chirurgicamente (legatura bilaterale delle tube, ovariectomia bilaterale o isterectomia) o accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  5. I maschi con una donna in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  6. Precedentemente vaccinato contro batteri patogeni incapsulati (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae) o disposto a sottoporsi a vaccinazione.
  7. In grado di tollerare le procedure EEG e puntura lombare (LP).

Criteri di esclusione:

  1. Essere a rischio di suicidio o autolesionismo nei 12 mesi precedenti.
  2. Corea e/o deficit cognitivi abbastanza gravi da interferire con le valutazioni dello studio.
  3. Soggetti con peso corporeo > 150 kg.
  4. Risultati clinicamente significativi sui test di laboratorio di screening o sull'esame fisico che non sono specifici per HD e possono interferire con la conduzione dello studio o l'interpretazione dei dati o aumentare il rischio del soggetto.
  5. Segni e sintomi di, o una diagnosi coerente con una malattia autoimmune cronica e/o un titolo ANA ≥ 1:160.
  6. Storia di precedenti reazioni all'infusione, sensibilità, reazioni allergiche o anafilattiche a precedenti farmaci, stimoli ambientali o altre sostanze.
  7. Uso di un agente sperimentale entro 60 giorni o cinque emivite prima dello screening o in qualsiasi momento durante la durata di questo studio.
  8. Precedente trattamento con qualsiasi anticorpo monoclonale.
  9. Presenza di un dispositivo di stimolazione cerebrale profonda impiantato.
  10. Qualsiasi storia di terapia genica, RNA o DNA mirato ad agenti sperimentali specifici per MH come oligonucleotidi antisenso, trapianto di cellule o qualsiasi intervento chirurgico cerebrale sperimentale.
  11. Patologia cerebrale e spinale che può interferire con l'omeostasi e la circolazione del liquido cerebrospinale, aumento della pressione intracranica (shunt impiantato o catetere), malformazioni o tumori.
  12. Controindicazione a sottoporsi a LP.
  13. Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti nel prodotto farmaceutico ANX005.
  14. Malattia intercorrente clinicamente significativa, condizione medica o anamnesi (incluse malattie neurologiche o mentali, HIV, qualsiasi infezione attiva, inclusa l'epatite B o C) che metterebbe a repentaglio la sicurezza del soggetto, limiterebbe la partecipazione o comprometterebbe l'interpretazione dei dati derivati dal soggetto.
  15. Eventuali deficienze genetiche note del sistema a cascata del complemento.
  16. Storia di uso cronico di steroidi per via orale o endovenosa o uso di farmaci immunosoppressori.
  17. Valori di emoglobina, bilirubina o lattato deidrogenasi (LDH) al di fuori dei limiti normali e clinicamente significativi o suggestivi di anemia emolitica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANX005
IV
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità dell'ANX005 per via endovenosa somministrato fino a 22 settimane in soggetti con o a rischio di malattia di Huntington manifesta
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
Come misurato dall'incidenza di TEAE, SAE, eventi avversi correlati a ANX005, eventi avversi correlati a ANX005, eventi avversi di grado 3 o superiore, eventi avversi di grado 3 o superiore correlati a ANX005, eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio o del trattamento.
Fino alla settimana 36
Farmacocinetica (PK) di ANX005
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
Come misurato dalle concentrazioni di siero e liquido cerebrospinale ANX005
Fino alla settimana 36
Effetti farmacodinamici (PD) di ANX005
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
Come misurato dai livelli di C1q, C4a e NfL nelle concentrazioni di sangue e/o liquido cerebrospinale
Fino alla settimana 36

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti esplorativi di ANX005 sulle misure di efficacia
Lasso di tempo: Fino alla settimana 36
Come misurato dalla Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
Fino alla settimana 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Investigatori

  • Direttore dello studio: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

28 gennaio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 luglio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

14 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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