Um estudo aberto de ANX005 em indivíduos com ou em risco de doença de Huntington manifesta

Critério de inclusão:

1. Diagnóstico ou risco de doença de Huntington: doença geneticamente confirmada por teste direto de DNA, pontuação total do produto CAG-Age (CAP) > 400 e pontuação de independência UHDRS ≥ 80.
2. Capaz de andar de forma independente e auto-suficiente nas atividades básicas da vida diária (por exemplo, comer, vestir, tomar banho).
3. Todos os medicamentos concomitantes para DH estáveis.
4. Se for mulher, deve estar na pós-menopausa (sem menstruação por pelo menos 2 anos sem uma causa médica alternativa), esterilizada cirurgicamente (laqueadura tubária bilateral, ooforectomia bilateral ou histerectomia) ou concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes.
5. Os homens com uma parceira com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes.
6. Previamente vacinado contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae e Streptococcus pneumoniae) ou disposto a se submeter à vacinação.
7. Capaz de tolerar EEG e procedimentos de punção lombar (LP).

Critério de exclusão:

1. Esteja em risco de suicídio ou automutilação nos últimos 12 meses.
2. Coreia e/ou déficits cognitivos graves o suficiente para interferir nas avaliações do estudo.
3. Indivíduos com peso corporal > 150 kg.
4. Achados clinicamente significativos nos testes laboratoriais de triagem ou exame físico que não são específicos para HD e podem interferir na condução do estudo ou na interpretação dos dados ou aumentar o risco do indivíduo.
5. Sinais e sintomas ou diagnóstico consistente com doença autoimune crônica e/ou título de FAN ≥ 1:160.
6. História de reações anteriores à infusão, sensibilidades, reações alérgicas ou anafiláticas a medicamentos anteriores, estímulos ambientais ou outras substâncias.
7. Uso de um agente experimental dentro de 60 dias ou cinco meias-vidas antes da triagem ou a qualquer momento durante a duração deste estudo.
8. Tratamento prévio com qualquer anticorpo monoclonal.
9. Presença de um dispositivo de estimulação cerebral profunda implantado.
10. Qualquer história de terapia genética, agentes de investigação específicos da DH direcionados a ARN ou ADN, tais como oligonucleótidos anti-sentido, transplante de células ou qualquer cirurgia cerebral experimental.
11. Patologia cerebral e espinhal que pode interferir na homeostase e circulação do líquido cefalorraquidiano, aumento da pressão intracraniana (shunt ou cateter implantado), malformações ou tumor.
12. Contra-indicação para a realização de PL.
13. Hipersensibilidade a qualquer um dos excipientes do medicamento ANX005.
14. Doença intercorrente clinicamente significativa, condição médica ou histórico médico (incluindo doença neurológica ou mental, HIV, qualquer infecção ativa, incluindo hepatite B ou C) que colocaria em risco a segurança do sujeito, limitaria a participação ou comprometeria a interpretação dos dados derivados do assunto.
15. Quaisquer deficiências genéticas conhecidas do sistema complemento-cascata.
16. História de uso crônico de esteróides orais ou intravenosos ou uso de medicamentos imunossupressores.
17. Valores de hemoglobina, bilirrubina ou lactato desidrogenase (LDH) fora dos limites normais e clinicamente significativos ou sugestivos de anemia hemolítica.