Avoin tutkimus ANX005:stä potilailla, joilla on ilmeinen Huntingtonin tauti tai riski sille

Sisällyttämiskriteerit:

1. Huntingtonin taudin diagnoosi tai sen riski: Geneettisesti vahvistettu sairaus suoralla DNA-testauksella, CAG-ikätuotteen (CAP) kokonaispistemäärä > 400 ja UHDRS-riippumattomuuspisteet ≥ 80.
2. Pystyy kävelemään itsenäisesti ja omavaraisesti päivittäisen elämän perustoiminnoissa (esim. syöminen, pukeutuminen, kylpeminen).
3. Kaikki HD-samanaikaiset lääkkeet ovat stabiileja.
4. Jos nainen on nainen, hänen on oltava postmenopausaalinen (ei kuukautisia vähintään 2 vuoteen ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä), kirurgisesti steriloitu (kahdenpuoleinen munanjohtimien ligaation, molemminpuolinen munanjohtimen poisto tai kohdunpoisto) tai suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
5. Miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva nainen, on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä.
6. Aiemmin rokotettu kapseloituja bakteeripatogeenejä (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae ja Streptococcus pneumoniae) vastaan ​​tai halukas ottamaan rokotuksen.
7. Pystyy sietämään EEG- ja lumbaalpunktio (LP) -toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Ole itsemurhan tai itsensä vahingoittamisen vaarassa edellisten 12 kuukauden aikana.
2. Korea ja/tai kognitiiviset puutteet ovat riittävän vakavia häiritsemään tutkimusten arviointia.
3. Kohteet, joiden ruumiinpaino on > 150 kg.
4. Kliinisesti merkittävät löydökset seulontalaboratoriotesteissä tai fyysisessä tutkimuksessa, jotka eivät ole spesifisiä HD:lle ja voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai tietojen tulkintaa tai lisätä koehenkilön riskiä.
5. Kroonisen autoimmuunisairauden merkit ja oireet tai diagnoosi ja/tai ANA-tiitteri ≥ 1:160.
6. Aiemmat infuusioreaktiot, herkkyydet, allergiset tai anafylaktiset reaktiot aikaisempiin lääkkeisiin, ympäristön ärsykkeisiin tai muihin aineisiin.
7. Kokeellisen aineen käyttö 60 päivän tai viiden puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa tai milloin tahansa tämän tutkimuksen aikana.
8. Aiempi hoito millä tahansa monoklonaalisella vasta-aineella.
9. Implantoidun syväaivojen stimulaatiolaitteen läsnäolo.
10. Mikä tahansa historia geeniterapiasta, RNA:han tai DNA:han kohdistetuista HD-spesifisistä tutkimusaineista, kuten antisense-oligonukleotideista, solunsiirrosta tai mistä tahansa kokeellisesta aivoleikkauksesta.
11. Aivojen ja selkärangan patologia, joka voi häiritä aivo-selkäydinnesteen homeostaasia ja verenkiertoa, lisää kallonsisäistä painetta (istutettu shuntti tai katetri), epämuodostumia tai kasvainta.
12. Vasta-aihe LP:n suorittamiselle.
13. Yliherkkyys jollekin ANX005-lääkevalmisteen apuaineelle.
14. Kliinisesti merkittävä väliaikainen sairaus, lääketieteellinen tila tai sairaushistoria (mukaan lukien neurologiset tai mielisairaudet, HIV, mikä tahansa aktiivinen infektio, mukaan lukien B- tai C-hepatiitti), jotka vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden, rajoittaisivat osallistumista tai vaarantaisivat saatujen tietojen tulkinnan aiheesta.
15. Komplementti-kaskadijärjestelmän tunnetut geneettiset puutteet.
16. Krooninen oraalinen tai suonensisäinen steroidien käyttö tai immunosuppressanttien käyttö.
17. Hemoglobiinin, bilirubiinin tai laktaattidehydrogenaasin (LDH) arvot, jotka ovat normaalien rajojen ulkopuolella ja ovat kliinisesti merkittäviä tai viittaavat hemolyyttiseen anemiaan.