- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04514367
En öppen etikettstudie av ANX005 i ämnen med eller i riskzonen för manifest Huntingtons sjukdom
En öppen fas 2a-studie för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos intravenös ANX005 hos personer med eller riskerar att drabbas av manifest Huntingtons sjukdom
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Syftet med denna studie är att utvärdera effekterna av intravenöst ANX005 administrerat i upp till 22 veckor hos personer med eller riskerar att drabbas av manifest Huntingtons sjukdom.
Försökspersonerna kommer att få induktionsdosering av ANX005 administrerad som IV-infusion på dag 1 och 5 eller 6, följt av underhållsdosering varannan vecka till och med vecka 22, med uppföljningsbesök på vecka 24, 28 och 36.
Alla försökspersoner kommer att kontaktas (vid klinikbesök eller telefonsamtal) 6 månader efter avslutad studie.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- Annexon Investigational Site 02
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
- Annexon Investigational Site 03
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20057
- Annexon Investigational Site 04
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Annexon Investigational Site 07
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45221
- Annexon Investigational Site 06
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Förenta staterna, 98034
- Annexon Investigational Site 08
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av eller risk för Huntingtons sjukdom: Genetiskt bekräftad sjukdom genom direkt DNA-testning, total CAG-Age Product (CAP) poäng > 400 och UHDRS oberoende poäng ≥ 80.
- Kunna gå självständigt och självförsörjande med grundläggande aktiviteter i det dagliga livet (t. äta, klä på sig, bada).
- Alla HD-konkurrenter stabila.
- Om hon är kvinna, måste den vara postmenopausal (ingen menstruation på minst 2 år utan annan medicinsk orsak), kirurgiskt steriliserad (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller samtycka till att använda mycket effektiva preventivmetoder.
- Män med en kvinna till en fertil potentiell partner måste gå med på att använda mycket effektiva preventivmedel.
- Tidigare vaccinerad mot inkapslade bakteriella patogener (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae och Streptococcus pneumoniae) eller villig att genomgå vaccination.
- Kan tolerera EEG och lumbalpunktion (LP) procedurer.
Exklusions kriterier:
- Vara i riskzonen för självmord eller självskada inom de föregående 12 månaderna.
- Chorea och/eller kognitiva brister som är tillräckligt allvarliga för att störa studiebedömningar.
- Försökspersoner med kroppsvikt > 150 kg.
- Kliniskt signifikanta fynd på screeninglaboratorietester eller fysisk undersökning som inte är specifika för HD och kan störa genomförandet av studien eller tolkningen av uppgifterna eller öka försökspersonens risk.
- Tecken och symtom på, eller en diagnos som överensstämmer med en kronisk autoimmun sjukdom och/eller en ANA-titer ≥ 1:160.
- Historik med tidigare infusionsreaktioner, känslighet, allergiska eller anafylaktiska reaktioner på tidigare mediciner, miljöstimuli eller andra substanser.
- Användning av ett experimentellt medel inom 60 dagar eller fem halveringstider före screening eller när som helst under denna studie.
- Tidigare behandling med valfri monoklonal antikropp.
- Närvaro av en implanterad anordning för djup hjärnstimulering.
- Någon historia av genterapi, RNA eller DNA-riktade HD-specifika undersökningsmedel såsom antisensoligonukleotider, celltransplantation eller någon experimentell hjärnkirurgi.
- Hjärna och spinal patologi som kan störa cerebrospinalvätskans homeostas och cirkulation, ökar intrakraniellt tryck (implanterad shunt eller kateter), missbildningar eller tumör.
- Kontraindikation för att genomgå en LP.
- Överkänslighet mot något av hjälpämnena i ANX005-läkemedlet.
- Kliniskt signifikant interkurrent sjukdom, medicinskt tillstånd eller medicinsk historia (inklusive neurologisk eller mental sjukdom, HIV, någon aktiv infektion, inklusive hepatit B eller C) som skulle äventyra patientens säkerhet, begränsa deltagandet eller äventyra tolkningen av de härledda uppgifterna från ämnet.
- Alla kända genetiska brister i komplement-kaskadsystemet.
- Historik med kronisk oral eller intravenös steroidanvändning eller immunsuppressiv medicinering.
- Hemoglobin-, bilirubin- eller laktatdehydrogenasvärden (LDH) som ligger utanför normala gränser och kliniskt signifikanta eller tyder på hemolytisk anemi.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: ANX005
IV
|
Intravenös infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Säkerhet och tolerabilitet för intravenös ANX005 administrerat i upp till 22 veckor till patienter med eller riskerar att drabbas av manifest Huntingtons sjukdom
Tidsram: Fram till vecka 36
|
Mätt som förekomst av TEAE, SAE, AE relaterade till ANX005, SAE relaterade till ANX005, Grad 3 eller högre AE, Grad 3 eller högre AE relaterade till ANX005, AE som leder till studier eller avbrytande av behandling.
|
Fram till vecka 36
|
Farmakokinetik (PK) för ANX005
Tidsram: Fram till vecka 36
|
Uppmätt med ANX005 serum och cerebrospinalvätskekoncentrationer
|
Fram till vecka 36
|
Farmakodynamiska (PD) effekter av ANX005
Tidsram: Fram till vecka 36
|
Uppmätt med C1q-, C4a- och NfL-nivåer i blod- och/eller cerebrospinalvätskekoncentrationer
|
Fram till vecka 36
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Undersökande effekter av ANX005 på effektmått
Tidsram: Fram till vecka 36
|
Uppmätt med Unified Huntington's Disease Rating Scale '99 (UHDRS)
|
Fram till vecka 36
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Benjamin Hoehn, MD, Annexon, Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Mentala störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurokognitiva störningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Dyskinesier
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Demens
- Kognitionsstörningar
- Chorea
- Huntingtons sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- ANX005-HD-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Huntingtons sjukdom
-
SOM Innovation Biotech SAAktiv, inte rekryterandeHuntington ChoreaSpanien, Tyskland, Italien, Storbritannien, Frankrike, Polen, Schweiz
-
Sanguine BiosciencesHoffmann-La RocheRekryteringHuntingtons sjukdom | Huntingtons demens | Huntingtons sjukdom, sent inträdande | Huntington; Demens (etiologi)Förenta staterna
-
Neurocrine BiosciencesAnmälan via inbjudan
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAktiv, inte rekryterandeChorea, HuntingtonFörenta staterna, Kanada
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAvslutadChorea, HuntingtonFörenta staterna, Kanada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCEAAvslutadBrain Neuroimaging Biomarkers in Huntington DiseaseFrankrike
Kliniska prövningar på ANX005
-
Annexon, Inc.RekryteringAmyotrofisk lateral sklerosFörenta staterna, Kanada
-
Annexon, Inc.AvslutadVarm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA)Förenta staterna
-
Annexon, Inc.AvslutadSäkerhet och tolerabilitet hos friska volontärerAustralien
-
Annexon, Inc.RekryteringGuillain-Barre syndromBangladesh, Filippinerna
-
Annexon, Inc.International Centre for Diarrhoeal Disease Research, Bangladesh; ResearchPoint...AvslutadGuillain-Barrés syndromDanmark, Bangladesh