En öppen etikettstudie av ANX005 i ämnen med eller i riskzonen för manifest Huntingtons sjukdom

Inklusionskriterier:

1. Diagnos av eller risk för Huntingtons sjukdom: Genetiskt bekräftad sjukdom genom direkt DNA-testning, total CAG-Age Product (CAP) poäng > 400 och UHDRS oberoende poäng ≥ 80.
2. Kunna gå självständigt och självförsörjande med grundläggande aktiviteter i det dagliga livet (t. äta, klä på sig, bada).
3. Alla HD-konkurrenter stabila.
4. Om hon är kvinna, måste den vara postmenopausal (ingen menstruation på minst 2 år utan annan medicinsk orsak), kirurgiskt steriliserad (bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi), eller samtycka till att använda mycket effektiva preventivmetoder.
5. Män med en kvinna till en fertil potentiell partner måste gå med på att använda mycket effektiva preventivmedel.
6. Tidigare vaccinerad mot inkapslade bakteriella patogener (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae och Streptococcus pneumoniae) eller villig att genomgå vaccination.
7. Kan tolerera EEG och lumbalpunktion (LP) procedurer.

Exklusions kriterier:

1. Vara i riskzonen för självmord eller självskada inom de föregående 12 månaderna.
2. Chorea och/eller kognitiva brister som är tillräckligt allvarliga för att störa studiebedömningar.
3. Försökspersoner med kroppsvikt > 150 kg.
4. Kliniskt signifikanta fynd på screeninglaboratorietester eller fysisk undersökning som inte är specifika för HD och kan störa genomförandet av studien eller tolkningen av uppgifterna eller öka försökspersonens risk.
5. Tecken och symtom på, eller en diagnos som överensstämmer med en kronisk autoimmun sjukdom och/eller en ANA-titer ≥ 1:160.
6. Historik med tidigare infusionsreaktioner, känslighet, allergiska eller anafylaktiska reaktioner på tidigare mediciner, miljöstimuli eller andra substanser.
7. Användning av ett experimentellt medel inom 60 dagar eller fem halveringstider före screening eller när som helst under denna studie.
8. Tidigare behandling med valfri monoklonal antikropp.
9. Närvaro av en implanterad anordning för djup hjärnstimulering.
10. Någon historia av genterapi, RNA eller DNA-riktade HD-specifika undersökningsmedel såsom antisensoligonukleotider, celltransplantation eller någon experimentell hjärnkirurgi.
11. Hjärna och spinal patologi som kan störa cerebrospinalvätskans homeostas och cirkulation, ökar intrakraniellt tryck (implanterad shunt eller kateter), missbildningar eller tumör.
12. Kontraindikation för att genomgå en LP.
13. Överkänslighet mot något av hjälpämnena i ANX005-läkemedlet.
14. Kliniskt signifikant interkurrent sjukdom, medicinskt tillstånd eller medicinsk historia (inklusive neurologisk eller mental sjukdom, HIV, någon aktiv infektion, inklusive hepatit B eller C) som skulle äventyra patientens säkerhet, begränsa deltagandet eller äventyra tolkningen av de härledda uppgifterna från ämnet.
15. Alla kända genetiska brister i komplement-kaskadsystemet.
16. Historik med kronisk oral eller intravenös steroidanvändning eller immunsuppressiv medicinering.
17. Hemoglobin-, bilirubin- eller laktatdehydrogenasvärden (LDH) som ligger utanför normala gränser och kliniskt signifikanta eller tyder på hemolytisk anemi.