Un estudio de etiqueta abierta de ANX005 en sujetos con, o en riesgo de, enfermedad de Huntington manifiesta

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico o riesgo de enfermedad de Huntington: enfermedad confirmada genéticamente mediante pruebas directas de ADN, puntuación total de CAG-Age Product (CAP) > 400 y puntuación de independencia UHDRS ≥ 80.
2. Capaz de caminar de forma independiente y autosuficiente en las actividades básicas de la vida diaria (p. comer, vestirse, bañarse).
3. Todos los medicamentos concomitantes HD estables.
4. Si es mujer, debe ser posmenopáusica (sin menstruación durante al menos 2 años sin una causa médica alternativa), esterilizada quirúrgicamente (ligadura de trompas bilateral, ooforectomía bilateral o histerectomía) o aceptar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
5. Los hombres con una mujer en edad fértil como pareja deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
6. Previamente vacunado contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis, Haemophilus influenzae y Streptococcus pneumoniae) o dispuesto a vacunarse.
7. Capaz de tolerar procedimientos de EEG y punción lumbar (LP).

Criterio de exclusión:

1. Estar en riesgo de suicidio o autolesión en los últimos 12 meses.
2. Corea y/o déficits cognitivos lo suficientemente graves como para interferir con las evaluaciones del estudio.
3. Sujetos con peso corporal > 150 kg.
4. Hallazgos clínicamente significativos en las pruebas de laboratorio de detección o el examen físico que no son específicos de la EH y pueden interferir con la realización del estudio o la interpretación de los datos o aumentar el riesgo del sujeto.
5. Signos y síntomas de, o un diagnóstico consistente con un trastorno autoinmune crónico y/o un título de ANA ≥ 1:160.
6. Antecedentes de reacciones previas a la infusión, sensibilidades, reacciones alérgicas o anafilácticas a medicamentos previos, estímulos ambientales u otras sustancias.
7. Uso de un agente experimental dentro de los 60 días o cinco vidas medias anteriores a la Selección o en cualquier momento durante la duración de este estudio.
8. Tratamiento previo con cualquier anticuerpo monoclonal.
9. Presencia de un dispositivo de estimulación cerebral profunda implantado.
10. Cualquier historial de terapia génica, agentes en investigación específicos para la EH dirigidos con ARN o ADN, como oligonucleótidos antisentido, trasplante de células o cualquier cirugía cerebral experimental.
11. Patología cerebral y espinal que pueda interferir con la homeostasis y circulación del líquido cefalorraquídeo, aumento de la presión intracraneal (derivación o catéter implantado), malformaciones o tumor.
12. Contraindicación para someterse a una LP.
13. Hipersensibilidad a cualquiera de los excipientes del medicamento ANX005.
14. Enfermedad intercurrente clínicamente significativa, condición médica o historial médico (incluidas enfermedades neurológicas o mentales, VIH, cualquier infección activa, incluida la hepatitis B o C) que pondría en peligro la seguridad del sujeto, limitaría la participación o comprometería la interpretación de los datos derivados del sujeto
15. Cualquier deficiencia genética conocida del sistema complemento-cascada.
16. Antecedentes de uso crónico de esteroides orales o intravenosos o uso de medicamentos inmunosupresores.
17. Valores de hemoglobina, bilirrubina o lactato deshidrogenasa (LDH) fuera de los límites normales y clínicamente significativos o sugestivos de anemia hemolítica.